Pharming ontvangt van Europese Commissie weesgeneesmiddelenstatus voor leniolisib •Met leniolisib wordt momenteeleen fase II/III-registratie-studie gedaan voor de behandeling van APDS, een uiterst zeldzame en ernstigeaandoening aan het immuunsysteem, waarvoor momenteel nog geen goedgekeurde behandelingbestaat•Bij goedkeuring zal het medicijn naar verwachting in de tweede helft van 2022 op de markt komen Leiden, 21oktober2020: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de “Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM), een gespecialiseerde farmaceutische onderneming die innovatieve producten ontwikkelt voor de veilige, effectieve behandeling van zeldzame aandoeningen en onvervulde medischebehoeften, maakt bekend dat de Europese Commissie (EC) de weesgeneesmiddelenstatus heeft verleend aan leniolisib voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase deltasyndroom (APDS). Dit op basis van een positief advies van het comité voor weesgeneesmiddelen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Aan leniolisib werd al in januari 2018 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de weesgeneesmiddelenstatus toegekend voor "de behandeling van geactiveerd PI3Kd-syndroom (APDS) of p110d-activerende mutatie, die verouderende T-cellen, lymfadenopathie en immunodeficiëntie (PASLI)” veroorzaakt. Pharming ontvangt van Europese Commissie weesgeneesmiddelenstatus voor leniolisib •Met leniolisib wordt momenteeleen fase II/III-registratie-studie gedaan voor de behandeling van APDS, een uiterst zeldzame en ernstigeaandoening aan het immuunsysteem, waarvoor momenteel nog geen goedgekeurde behandelingbestaat•Bij goedkeuring zal het medicijn naar verwachting in de tweede helft van 2022 op de markt komen Leiden, 21oktober2020: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de “Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM), een gespecialiseerde farmaceutische onderneming die innovatieve producten ontwikkelt voor de veilige, effectieve behandeling van zeldzame aandoeningen en onvervulde medischebehoeften, maakt bekend dat de Europese Commissie (EC) de weesgeneesmiddelenstatus heeft verleend aan leniolisib voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase deltasyndroom (APDS). Dit op basis van een positief advies van het comité voor weesgeneesmiddelen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Aan leniolisib werd al in januari 2018 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de weesgeneesmiddelenstatus toegekend voor "de behandeling van geactiveerd PI3Kd-syndroom (APDS) of p110d-activerende mutatie, die verouderende T-cellen, lymfadenopathie en immunodeficiëntie (PASLI)” veroorzaakt. De weesgeneesmiddelenstatus van de Europese Commissie biedt bepaalde regulatoire, procedurele en financiële voordelen, zoals marktexclusiviteit in de EU gedurende tien jaar na goedkeuring. Om hiervoor in aanmerking te komen moet een geneesmiddel gericht zijn op de behandeling van een levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoening die minder dan vijf op de 10.000 mensen in de EU treft, en waarbij de behandeling een aanzienlijk voordeel oplevert voor diegenen die deze aandoening treft, dan wel er geen passende behandeling beschikbaar is . Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt:“We zijn zeer verheugd over de verkrijging van de weesgeneesmiddelenstatus voor leniolisib van de Europese Commissie. Dit is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling dit medicijn voor de behandeling van APDS, een uiterst zeldzame en slopende ziekte. Omdat er momenteel geengoedgekeurde behandeling voorhanden is, kan leniolisib in potentie voorzien in een aanzienlijke onvervulde medische behoefte voor patiënten met APDS. Met leniolisib wordt op dit moment een klinische fase II/III registratiestudie gedaan. Het medicijn ligt nog steeds om schema om, na goedkeuring door de regelgevende instanties, in de tweede helft van 2022 op de markt te worden geïntroduceerd."Over geactiveerd fosfoïnositide3-kinase Delta-syndroom (APDS)Geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase-delta (PI3Kd) syndroom (APDS) wordt veroorzaakt door mutaties in het gen PIK3CD (Type 1 APDS) of PIK3R1 (Type 2 APDS) die PI3Kd activeren. Synoniemen voor Type 1 en Type 2 APDS zijn respectievelijk PASLI-CD en PASLI-R1. PASLI is het acroniem voor p110d-activerende mutatie die verouderende T-cellen, lymfadenopathie en immunodeficiëntie veroorzaakt.