Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

knaap1 schreef op 8 oktober 2021 09:16:

Mensen ben er op tijd bij de rit naar de euro zit er aan te komen

• Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, VK, FR - EMA 03/2021)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Wachten op 'Ruconest-Lite', waarvoor 8000 vials nodig zijn om te verifiëren
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II in de loop van 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824 and expect to initiate that trial in the second quarter of 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Berotralstat (BCX7353) (Biocryst) – Profylaxe
  Landen toegelaten zie boven
  EMA: maart 2021
  www.biocryst.com/our-program/

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

• STAR-0215 (Astria)
  - Voorheen Catabasis, hernoemd naar Astria
  - STAR-0215, voorheen QLS-215
  - NDA Mid/2022, Phase I results end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Therapy has a similar mechanism of action to Takhzyro, but more potent and greater stability in the bloodstream.
  - Binding to kalikrein is 10 times stronger, therapy 10 times more potent than Takhzyro at supressing the enzyme's activity by 90%. Half-time was much longer than Takhzyro (33.6 vs 10.5 days)
  - STAR-0215 is predicted to remain above the minimum therapeutic levels for more than 84 days, while Takhzyro’s levels are expected to fall below this therapeutic threshold after approximately 10 days
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...
  angioedemanews.com/2021/09/27/catabas...

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

• OTL-105 (Orchard Therapeutics) - Gentherapie
  - Samenwerking Pharming
  - Pre clinische fase
  - HSC-gentherapie in ontwikkeling, ontworpen om het gehalte C1-esteraseremmer (C1-INH) in het bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van erfelijke angio-oedeemaanvallen.
  - Voegt functionele kopieën van het SERPING1-gen,ex vivo in de eigen hematopoëtische stamcellen patiënten in, welke worden teruggeplaatst voor mogelijk blijvende C1-INH-productie
  www.pharming.com/sites/default/files/...

quote:

Gelano schreef op 8 oktober 2021 09:25:

5 euro. Wanneer?

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 8 oktober 2021 09:26:

Kleine toevoeging aan onderstaande lijst.

'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'

Acuut

• Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

Profylaxe

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, VK, FR - EMA 03/2021)

In ontwikkeling

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Wachten op 'Ruconest-Lite', waarvoor 8000 vials nodig zijn om te verifiëren
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II in de loop van 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824 and expect to initiate that trial in the second quarter of 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Berotralstat (BCX7353) (Biocryst) – Profylaxe
  Landen toegelaten zie boven
  EMA: maart 2021
  www.biocryst.com/our-program/

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

• STAR-0215 (Astria)
  - Voorheen Catabasis, hernoemd naar Astria
  - STAR-0215, voorheen QLS-215
  - NDA Mid/2022, Phase I results end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Therapy has a similar mechanism of action to Takhzyro, but more potent and greater stability in the bloodstream.
  - Binding to kalikrein is 10 times stronger, therapy 10 times more potent than Takhzyro at supressing the enzyme's activity by 90%. Half-time was much longer than Takhzyro (33.6 vs 10.5 days)
  - STAR-0215 is predicted to remain above the minimum therapeutic levels for more than 84 days, while Takhzyro’s levels are expected to fall below this therapeutic threshold after approximately 10 days
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...
  angioedemanews.com/2021/09/27/catabas...

Gentherapieën

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

• OTL-105 (Orchard Therapeutics) - Gentherapie
  - Samenwerking Pharming
  - Pre clinische fase
  - HSC-gentherapie in ontwikkeling, ontworpen om het gehalte C1-esteraseremmer (C1-INH) in het bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van erfelijke angio-oedeemaanvallen.
  - Voegt functionele kopieën van het SERPING1-gen,ex vivo in de eigen hematopoëtische stamcellen patiënten in, welke worden teruggeplaatst voor mogelijk blijvende C1-INH-productie
  www.pharming.com/sites/default/files/...

quote:

aextracker schreef op 8 oktober 2021 08:46:

[...]

Top post, zou de moderator iets uit kunnen afleiden, en mee kunnen doen.
Vormen van gedrag van enkelen ondermijnen de waardering van het medium en daarmee de waarde van zijn werkgever.
AB elpapa !

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 8 oktober 2021 09:26:

Kleine toevoeging aan onderstaande lijst.

'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'

Acuut

• Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

Profylaxe

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, VK, FR - EMA 03/2021)

In ontwikkeling

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Wachten op 'Ruconest-Lite', waarvoor 8000 vials nodig zijn om te verifiëren
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II in de loop van 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824 and expect to initiate that trial in the second quarter of 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Berotralstat (BCX7353) (Biocryst) – Profylaxe
  Landen toegelaten zie boven
  EMA: maart 2021
  www.biocryst.com/our-program/

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

• STAR-0215 (Astria)
  - Voorheen Catabasis, hernoemd naar Astria
  - STAR-0215, voorheen QLS-215
  - NDA Mid/2022, Phase I results end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Therapy has a similar mechanism of action to Takhzyro, but more potent and greater stability in the bloodstream.
  - Binding to kalikrein is 10 times stronger, therapy 10 times more potent than Takhzyro at supressing the enzyme's activity by 90%. Half-time was much longer than Takhzyro (33.6 vs 10.5 days)
  - STAR-0215 is predicted to remain above the minimum therapeutic levels for more than 84 days, while Takhzyro’s levels are expected to fall below this therapeutic threshold after approximately 10 days
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...
  angioedemanews.com/2021/09/27/catabas...

Gentherapieën

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

• OTL-105 (Orchard Therapeutics) - Gentherapie
  - Samenwerking Pharming
  - Pre clinische fase
  - HSC-gentherapie in ontwikkeling, ontworpen om het gehalte C1-esteraseremmer (C1-INH) in het bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van erfelijke angio-oedeemaanvallen.
  - Voegt functionele kopieën van het SERPING1-gen,ex vivo in de eigen hematopoëtische stamcellen patiënten in, welke worden teruggeplaatst voor mogelijk blijvende C1-INH-productie
  www.pharming.com/sites/default/files/...

quote:

Sharen schreef op 8 oktober 2021 09:50:

[...]
En er is een eenvoudige oplossing voor:

www.iex.nl/Forum/Post/13337031.aspx

quote:

Henkie34 schreef op 8 oktober 2021 10:05:

Als het zo doorgaat krijgt Kempen nog gelijk...

quote:

Sharen schreef op 8 oktober 2021 09:50:

[...]
En er is een eenvoudige oplossing voor:

www.iex.nl/Forum/Post/13337031.aspx

(al 73 gelijkgestemden)

quote:

Treiteralias schreef op 8 oktober 2021 10:11:

[...]

Hey! Welkom terug Wilbar!

quote:

AnalytischDenker schreef op 8 oktober 2021 09:18:

[Modbreak IEX: Gelieve inhoudelijk te reageren, bericht is bij dezen verwijderd. Waarschuwing.]

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 8 oktober 2021 09:57:

[...]

Jij zou niks meer kunnen posten, aangezien je met deze herhaling van herhaling van herhaling van herhaling van herhaling al aan je quotum zou zitten :-)

quote:

AnalytischDenker schreef op 8 oktober 2021 10:14:

[...]

Dit was de eerste keer dat een post van mij is verwijderd. Is me nog nooit eerder overkomen.

Ik heb de moderator verzocht mijn alias te laten verwijderen.

Ik stop helemaal bij IEX en kom nooit meer terug.

Er wordt met twee maten gemeten. De Monitor mag van alles, maar als je hem vervolgens in dezelfde stijl en toon antwoord wordt je post verwijderd.