Biotechbedrijf ProQR begrijpt niets van mislukken medicijnstudie
Thieu Vaessen 17:20
Het Leidse biotechbedrijf ProQR heeft zijn belangrijkste medicijnonderzoek vorige week zien mislukken, waarna de beurskoers van de onderneming instortte: minus 75%. Het rampzalige onderzoeksresultaat kwam volkomen onverwacht voor de onderneming. Een verklaring voor het debacle is nog ver weg, zo vertelt ceo Daniel de Boer.
De beurswaarde van ProQR, dat een notering heeft aan de Amerikaanse Nasdaq-beurs, liep na de mislukte studie terug van circa $400 mln tot minder dan $100 mln.
De beurswaarde van ProQR, dat een notering heeft aan de Amerikaanse Nasdaq-beurs, liep na de mislukte studie terug van circa $400 mln tot minder dan $100 mln.
In het kort
Onderzoek mislukt naar medicijn tegen zeldzame vorm van blindheid.
Beurskoers van betrokken biotechbedrijf ProQR daalt met meer dan 75%.
Geneesmiddel Sepofarsen leek in eerdere studies juist wel effectief.
ProQR gaat bestuderen of mogelijk fouten zijn gemaakt bij het nieuwe onderzoek.
'Het is wel eens beter met me gegaan', zegt ceo Daniel de Boer van biotechbedrijf ProQR, met gevoel voor understatement. 'De teleurstelling is enorm. We hadden met alle scenario's rekening gehouden, maar niet met dit scenario. Dit is een grote tegenslag, vooral voor patiënten. Die zien de hoop op een effectieve behandeling sterk afnemen.'
De realiteit is hard: het experimentele medicijn van ProQR tegen een zeldzame en ernstige oogaandoening blijkt niet te werken. Het zicht van de 24 patiënten die het medicijn Sepofarsen hebben gekregen, is niet aantoonbaar verbeterd. Hun gezichtsvermogen is na een behandeling van een jaar nog even slecht als dat van de twaalf patiënten die een placebo kregen.
Beurswaarde verschrompelt
De Boer is nog niet bekomen van de schrik. ProQR had gerekend op veel positievere resultaten, omdat patiënten eerder opmerkelijk goed reageerden op Sepofarsen. 'Patiënten die in een eerdere studie met ons medicijn waren behandeld, konden opeens weer alles zien. Ze kon weer zelfstandig de deur uit', zegt De Boer. 'Er was een timmerman bij die zijn beroep had moeten opgeven, en die nu weer aan het werk kon.'
De negatieve uitkomst van het vervolgonderzoek was een schok voor patiënten, voor ProQR en zeker ook voor beleggers. Sepofarsen was veruit het belangrijkste medicijn dat het biotechbedrijf in ontwikkeling heeft. Na de bekendmaking dat de kans op goedkeuring van het middel is verkeken, ging de beurskoers van het Leidse bedrijf volledig onderuit. De beurswaarde van ProQR, dat een notering heeft aan de Amerikaanse Nasdaq-beurs, liep terug van circa $400 mln tot minder dan $100 mln.
Moeilijk te geloven
De grote vraag voor alle betrokkenen is: hoe kan het verschil tussen het eerste onderzoek onder tien patiënten en het grotere vervolgonderzoek met 36 patiënten zo groot zijn? De Boer heeft nog geen idee. 'We moeten uitzoeken wat er is gebeurd. Is er iets misgegaan in het onderzoek? Of werkt het medicijn gewoon niet? Het zal nog even tijd kosten voor we daar duidelijkheid over hebben.'
De kans dat er fouten zijn gemaakt in het onderzoek is niet groot. De kwaliteitscontroles bij iedere stap zijn enorm strikt. Dat is het geval bij de productie van het medicijn, bij de dosering en de toediening ervan en ook bij de verwerking van de onderzoeksresultaten.
Aan de andere kant kunnen De Boer en ProQR nog steeds moeilijk geloven dat Sepofarsen werkelijk niet effectief is. 'De patiënten uit ons eerste onderzoek volgen we nog steeds. Na hun eerste oog is in veel gevallen ook hun tweede oog behandeld en ook dat reageert op de behandeling. Die patiënten hebben al drie, vier of zelfs vijf jaar een enorme verbetering van hun gezichtsvermogen.'
Ernstige slechtziendheid of blindheid
Sepofarsen is ontwikkeld voor patiënten met LCA10, een specifieke vorm van de zeldzame oogaandoening leber congenital amaurosis. Het is een genetische ziekte die volgens De Boer vooral in Europa en Noord-Amerika voorkomt en die circa tweeduizend patiënten veroordeelt tot ernstige slechtziendheid of blindheid.
Bij de ontwikkeling van zijn medicijnen maakt ProQR gebruik van RNA-technologie, waarmee veel ervaring is opgedaan in Leiden. De medicijnen stellen patiënten in staat een genetisch defect in hun lichaam te corrigeren. Daardoor kunnen ze een ontbrekend, cruciaal eiwit alsnog aanmaken of overproductie van een schadelijk eiwit juist afremmen.
Veel geld in kas
De ontwikkeling van de technologie kent een lange geschiedenis. Het Leidse biotechbedrijf ProSensa probeerde eerder al eens tevergeefs een RNA-therapie te introduceren tegen de ziekte van Duchenne, een erfelijke, dodelijke spierziekte. Andere bedrijven waren afgelopen jaar wel succesvol. Zo introduceerde het Amerikaanse farmaconcern Biogen een RNA-therapie tegen de zeldzame spierziekte SMA.
Mocht binnenkort blijken dat Sepofarsen definitief is mislukt, dan betekent dat volgens De Boer beslist niet het einde van ProQR. Het biotechedrijf heeft nog drie medicijnen in ontwikkeling tegen andere oogaandoeningen en heeft voldoende geld in kas (meer dan €160 mln) om zijn lopende onderzoeksplannen nog langere tijd te financieren. 'We kunnen vooruit tot in de tweede helft van 2024.'