Triple A schreef op 30 augustus 2023 09:17:
[...]
-
Joenja behoort tot de klasse van PI3K inhibitors. Medicijnen uit deze klasse worden ook ingezet bij patiënten met bloedkanker. Daar zijn voor de hele medicijnklasse echter wel degelijk veiligheidsissues.
After noticing concerning patient survival data across multiple clinical trials, the FDA is losing confidence in the safety profile of the notoriously toxic PI3K inhibitor drug class for blood cancers. Now, the agency aims to put the meds under a more stringent regulatory scope.Six randomized clinical trials have shown a trend that suggests four marketed PI3K inhibitors might shorten blood cancer patients’ life expectancy because of their toxicity, the FDA said in a briefing document (PDF) ahead of an advisory committee meeting scheduled Thursday.www.fiercepharma.com/pharma/citing-un... De FDA en EMA kunnen extra regels opleggen voor medicijnen uit een hele klasse. Zie bijvoorbeeld wat er met JAK-remmers is gebeurd.
Pharming neemt ook een risico met het breder gaan testen van Joenja.
=========================================
Verder denk ik dat klinische studies naar een 2de indicatie veel minder effect zal hebben op de waardering dan jij hier verondersteld:
- De financiële markten weten echt wel dat de kans op uiteindelijke goedkeuring circa 25% is
- De financiële markten weten echt wel dat markttoelating niet voor 2028 zal plaatsvinden, als het de markt al haalt.
- De financiële markten weten echt wel dat Pharming weer heel veel R&D kosten moet maken om een 2de indicatie goedgekeurd te krijgen
Pharming zou er veel beter aan doen om:
- Een kostenbesparingsprogramma op te zetten (o.a. schrappen Nasdaq notering)
- Een groot deel van de R&D organisatie te schrappen
- Op zoek te gaan naar nieuwe licentiedeals van fase 3 kandidaat weesgeneesmiddelen
Dat zou pas echt effect hebben op de waardering van het aandeel omdat het direct effect heeft op de winstgevendheid van Pharming.
-