Intellia Therapeutics kondigt publicatie aan van positieve tussentijdse fase 1-gegevens voor NTLA-2002 bij patiënten met erfelijk angio-oedeem in de New England Journal of Medicine,
31 januari 2024.
PDF-versie
Gegevens versterken het potentieel van NTLA-2002 om angio-oedeemaanvallen te elimineren bij mensen met erfelijk angio-oedeem (HAE) na een enkele dosis
Een enkele dosis NTLA-2002 leidde tot een gemiddelde vermindering van 95% van het maandelijkse HAE-aanvalspercentage, waarbij 9 van de 10 patiënten volledig aanvalsvrij bleven na de primaire observatieperiode van 16 weken tot en met de laatst gerapporteerde follow-up
NTLA -2002 werd goed verdragen op alle dosisniveaus
Tweede NEJM-publicatie van initiële klinische gegevens voor Intellia's in vivo CRISPR-gebaseerde onderzoekstherapieën
CAMBRIDGE, Mass., 31 januari 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA), een toonaangevend genbewerkingsbedrijf in de klinische fase dat zich richt op het revolutioneren van de geneeskunde met op CRISPR gebaseerde therapieën, heeft vandaag aangekondigd dat tussentijdse resultaten van het fase 1-gedeelte van de fase 1/2-studie van NTLA-2002 online zijn gepubliceerd in de New England Journal. van de geneeskunde (NEJM). NTLA-2002 is een in vivo CRISPR-gebaseerde genbewerkingstherapie die in ontwikkeling is als een behandeling met een enkele dosis voor erfelijk angio-oedeem (HAE), een zeldzame genetische aandoening die leidt tot potentieel levensbedreigende zwellingsaanvallen.
“Ondanks de momenteel beschikbare behandelingen worden mensen met erfelijk angio-oedeem nog steeds geconfronteerd met frequente angst voor hun volgende zwellingsaanval. De tussentijdse gepubliceerde klinische gegevens van NTLA-2002 suggereren dat een enkele dosis NTLA-2002 angio-oedeemaanvallen kan elimineren bij mensen die lijden aan erfelijk angio-oedeem”, aldus Intellia President en Chief Executive Officer John Leonard, MD. “We zijn zeer bemoedigd door deze gegevens en kijken ernaar uit Ik kijk ernaar uit om later dit jaar een uitgebreide follow-up van fase 1 en de resultaten van fase 2 te presenteren. Bovendien blijven we op koers om in de tweede helft van 2024 een wereldwijd cruciaal onderzoek naar NTLA-2002 te starten, onder voorbehoud van feedback van de toezichthouders. Dit is het tweede opeenvolgende op Intellia in vivo CRISPR gebaseerde programma waarvan de eerste klinische gegevens worden gepubliceerd in de New England Journal of Medicine, wat de enorme potentiële impact die ons eigen genbewerkingsplatform zou kunnen hebben op de toekomst van de menselijke gezondheid verder ondersteunt.”
Uit de gerapporteerde gegevens bleek dat een enkele dosis NTLA-2002 leidde tot een gemiddelde vermindering van 95% van het maandelijkse aantal HAE-aanvallen bij alle 10 patiënten in het Fase 1-gedeelte. Negen van de tien patiënten bleven volledig aanvalsvrij na de primaire observatieperiode van 16 weken tot en met de laatste follow-up. Bovendien hebben alle patiënten die stopten met de gelijktijdige langdurige HAE-profylaxebehandeling na toediening van NTLA-2002 (n=6) geen HAE-aanvallen gerapporteerd sinds het staken ervan. NTLA-2002 wordt bij alle dosisniveaus goed verdragen. De meest frequent gemelde bijwerkingen waren milde, voorbijgaande infusiegerelateerde reacties en vermoeidheid. De gegevens werden eerder gedeeld in een late presentatie op het Hybrid Congress van de European Academy of Allergy and Clinical Immunology in 2023.
Over het NTLA-2002 Klinische Programma
Intellia's lopende Fase 1/2 studie evalueert de veiligheid en activiteit van NTLA-2002 bij volwassenen met Type I of Type II erfelijk angio-oedeem (HAE). De fase 1/2 is een internationale, open-label studie die is ontworpen om een ??dosisniveau van NTLA-2002 te identificeren voor verdere evaluatie in een fase 3-studie. De inschrijving voor fase 1/2 is voltooid. Intellia is van plan om de mondiale, cruciale fase 3-studie in de tweede helft van 2024 te starten, onder voorbehoud van feedback van de toezichthouders. Bezoek klinischetrials.gov (NCT05120830) voor meer details.
Over NTLA-2002
Gebaseerd op de Nobelprijswinnende CRISPR/Cas9-technologie, heeft NTLA-2002 het potentieel om de eerste eenmalige behandeling voor erfelijk angio-oedeem (HAE) te worden. NTLA-2002 is ontworpen om HAE-aanvallen te voorkomen door het kallikreïne B1-gen (KLKB1) te inactiveren, dat codeert voor prekallikreïne, het voorlopereiwit van kallikreïne. Tussentijdse klinische gegevens uit Fase 1 lieten een dramatische vermindering van het aanvalspercentage zien, evenals een consistente, diepe en duurzame vermindering van de kallikreïnespiegels. NTLA-2002 heeft vijf opmerkelijke aanduidingen van de toezichthouders ontvangen, waaronder de weesgeneesmiddel- en RMAT-aanduiding door de Amerikaanse Food and Drug Administration, het Innovation Passport door de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), de Priority Medicines (PRIME)-aanduiding door de European Medicines Agency, evenals de aanwijzing als weesgeneesmiddel door de Europese Commissie.
Over erfelijk angio-oedeem
Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame, genetische ziekte die wordt gekenmerkt door ernstige, terugkerende en onvoorspelbare ontstekingsaanvallen in verschillende organen en weefsels van het lichaam, die pijnlijk, invaliderend en levensbedreigend kunnen zijn. Er wordt geschat dat één op de 50.000 mensen last heeft van HAE. Hoewel er geen remedie bekend is voor HAE, zijn er preventieve en on-demand behandelingsopties om de aandoening te helpen beheersen, inclusief profylaxe op lange en korte termijn om zwellingsaanvallen te voorkomen. De huidige behandelingsopties omvatten vaak levenslange therapieën, waarvoor mogelijk chronische intraveneuze (IV) of subcutane (SC) toediening van wel tweemaal per week of dagelijkse orale toediening nodig is om een ??constante onderdrukking van het ziektepad voor ziektecontrole te garanderen. Ondanks chronische toediening komen er nog steeds doorbraakaanvallen voor. Kallikreïne-remming is een klinisch gevalideerde strategie voor de preventieve behandeling van HAE-aanvallen.
Over Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) is een toonaangevend genbewerkingsbedrijf in de klinische fase dat zich richt op het revolutioneren van de geneeskunde met op CRISPR gebaseerde therapieën. De in vivo-programma's van het bedrijf maken gebruik van CRISPR om nauwkeurige bewerking van ziekteverwekkende genen direct in het menselijk lichaam mogelijk te maken. De ex vivo-programma's van Intellia maken gebruik van CRISPR om menselijke cellen buiten het lichaam te ontwikkelen voor de behandeling van kanker en auto-immuunziekten. De diepgaande wetenschappelijke, technische en klinische ontwikkelingservaring van Intellia, samen met haar mensen, helpt de norm te bepalen voor een nieuwe klasse medicijnen. Om het volledige potentieel van genbewerking te benutten, blijft Intellia de mogelijkheden van zijn op CRISPR gebaseerde platform uitbreiden met nieuwe bewerkings- en leveringstechnologieën. Lees meer op intelliatx.com en volg ons @intelliatx.