Repelsteeltje schreef op 31 mei 2024 08:20:
Na de email van gisterenavond volgde net opnieuw een email van Pharming in mijn inbox:
-----------------------------------------------------------
Goedemorgen Pharming-volgers,
Gisteravond laat hebben we een persbericht uitgestuurd met een update van de beoordeling van leniolisib door het adviescomité van het Europees Medicijnagentschap (CHMP).
Dit zijn de hoofdpunten van het bericht dat we hierbij voorbeurs nogmaals als bijlage toezenden:
* Pharming ontving een bijgewerkte Lijst van Uitstaande Kwesties (LoOI) van het CHMP met betrekking tot de beoordeling van leniolisib in de EU.
* Het CHMP bevestigde het positieve klinische effect en de veiligheid van leniolisib op patiënten, in overeenstemming met de eerdere beoordeling door de Ad Hoc Expert Group (AEG).
* Er resteerde nog één vraagpunt m.b.t. reglementair startmateriaal dat is gebruikt in het productieproces voor leniolisib.
* Pharming verzocht om de door CHMP voorgestelde aanpassing aan het startmateriaal, op basis van aangeleverde additionele gegevens en antwoorden, na EMA-goedkeuring te mogen uitvoeren.
* Het CHMP besloot dat de inspanningen om deze kwestie op te lossen moeten worden voltooid vóórafgaand aan uiteindelijke volledige goedkeuring, maar heeft Pharming daarvoor wel uitstel in de beoordelingsprocedure verleend tot januari 2026.
* Pharming is reeds begonnen met de nodige activiteiten en verwacht deze vóór deze deadline te voltooien
* Dit uitstel heeft geen invloed op de klinische ontwikkeling en programma's voor vroege toegang op wereldwijde markten, en zullen dan ook gewoon gecontinueerd worden.
* Leniolisib werd in de VS reeds in maart 2023 goedgekeurd door de FDA, inclusief een volledige beoordeling op basis van klinische en productienormen.
* Pharming handhaaft de eerder afgegeven indicatie voor de totale omzet in 2024, een omzet tussen $280 mln en $295 mln (14%-20% groei).