Delta2 schreef op 17 maart 2025 21:26:
Commissie documentatie beoordeling NICE.
Ondersteunende conclusie' s omtrent de werking en veiligheid.
Wederom aanvulling voor het L- dossier.
Geen zekerheidje , maar met deze opbouw van gegevens moet het toch echt vreemd lopen wil men geen groen licht van de EMA gaan krijgen.
Uit de rapportage ;
Levenslang behandeleffect aangenomen.
Zoals opgemerkt in Sectie 3.17 van de Conceptrichtlijn, was de voorkeursveronderstelling van het
comité met betrekking tot het langetermijnbehandelingseffect dat er geen afname van het behandeleffect van leniolisib werd
verwacht. Dit werd ondersteund door de klinische experts, die uitlegden dat er geen
mechanisme is waarmee mensen resistentie tegen leniolisib kunnen ontwikkelen en dat ze niet konden zien hoe het
behandelingseffect zou kunnen afnemen, aangezien er geen antilichamen tegen leniolisib worden geproduceerd. Er is geen bewijs van
behandelingsafname waargenomen in de klinische onderzoeken met leniolisib, met tot zes jaar aan beschikbare gegevens uit Studie
2201E1.32 Klinische artsen waren het er ook over eens dat het onwaarschijnlijk is dat APDS zal
verergeren zodra het
phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kd)-pad door leniolisib wordt genormaliseerd, aangezien APDS niet
wordt veroorzaakt door een ander mechanisme.
www.nice.org.uk/guidance/gid-hst10059...