Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Voorheen_bekend_als_Test schreef op 6 februari 2024 07:23:

Het mag zo zijn dat deze gentherapie op korte termijn de omzet van Ruconest niet zal schaden, het zal de druk op het MT voor verkrijgen van de 2e indicatie voor leniolisib en/of het vinden van een nieuw weesgeneesmiddel in een versnellend tempo opvoeren. Hoewel er inderdaad nog weinig bekend is over, bijvoorbeeld, markttoelating lijkt er nu toch een soort concrete uiterste houdbaarheidsdatum voor Ruconest te zijn ontstaan. Er breekt een spannende periode aan voor SDV c.s.

quote:

T. Edison schreef op 6 februari 2024 07:45:

[...]Gezien de ontwikkelingen omtrend Joenja is een zinkgat niet aan de orde.
Dan moet het de dubbele bodem zijn.
Zelf hou ik het op onzekerheid en onrustig marktsentiment dat de koersbewegingen heen en weer slingert binnen de horizontale trend

quote:

Lord Apollyon schreef op 6 februari 2024 05:43:

[...]

Was je weer spelleider bij de buurtbingo gisteren?

quote:

Beur schreef op 6 februari 2024 08:35:

[...]En toch zie je in dat onrustig marktsentiment bijvoorbeeld een Pharvaris de laatste maanden continu stijgen ;)

quote:

Melkkoe APDS schreef op 6 februari 2024 08:08:

[...] Wanneer hoop je weer in te springen oh Lord ?

quote:

Braniek schreef op 6 februari 2024 08:41:

[...]
nee ben geschorst bij het roepen Otto 1

quote:

holmes schreef op 6 februari 2024 08:44:

[...]

Pharvaris heeft een maand geleden $300 miljoen opgehaald "and now has a cash runway for at least two years". En maar stijgen.

ir.pharvaris.com/node/8646/pdf

quote:

Beur schreef op 6 februari 2024 08:32:

[...]Ik las dat men met de betreffende gentherapie van plan is volgend jaar al een Fase III-onderzoek te doen, dus het gaat best wel snel. En de ontwikkeling van andere HAE-medicatie die vooral een stuk plezieriger zijn in het gebruik dan Ruc gaat eveneens in rap tempo door.
Bijzonder ook dat een middel (Lenio) dat een paar jaar geleden door De Vries zelf nog als gapfiller werd aangeduid op dit moment steeds meer gezien wordt als noodzakelijke levensbron voor dit bedrijf.

quote:

Natal schreef op 6 februari 2024 08:54:

[...]

Waar las je dat Beur? HAE Gentherapie fase 3??

quote:

BassieNL schreef op 6 februari 2024 09:03:

Thanks Beur.

Ook hier te vinden:
ir.intelliatx.com/news-releases/news-...

Hereditary Angioedema (HAE)

NTLA-2002: NTLA-2002 is a wholly owned, in vivo, systemically delivered investigational CRISPR-based therapy. NTLA-2002 is designed to knock out the KLKB1 gene in the liver, with the potential to permanently reduce total plasma kallikrein protein and activity, a key mediator of HAE. This investigational approach aims to prevent attacks for people living with HAE by providing continuous reduction of plasma kallikrein activity, following a single dose. It also aims to eliminate the significant treatment burden associated with currently available HAE therapies. NTLA-2002 is being evaluated in a Phase 1/2 study in adults with Type I or Type II HAE.
In October, Intellia announced that the European Medicines Agency (EMA) granted Priority Medicine (PRIME) designation to NTLA-2002 for the treatment of HAE. PRIME designation is granted by the EMA to drug candidates that may offer a major therapeutic advantage over existing treatments or that benefit patients without treatment options.
Following the identification of all patients, Intellia is on track to complete enrollment in the Phase 2 portion of the Phase 1/2 study in Q4 2023.
Intellia plans to initiate the global pivotal Phase 3 study, including U.S. patients, as early as the third quarter of 2024, subject to regulatory feedback

quote:

Beur schreef op 6 februari 2024 09:07:

[...]Ook Intellia schiet al aardig op ja. Nu Orchard nog!

quote:

Beur schreef op 6 februari 2024 08:53:

[...]Verwachtingswaarde, die Ph. kennelijk niet gegund wordt door de (grote) beleggers.

quote:

Beur schreef op 6 februari 2024 09:07:

[...]Ook Intellia schiet al aardig op ja. Nu Orchard nog!

quote:

BassieNL schreef op 6 februari 2024 09:11:

[...]
Dat recente succes-verhaal in de media betreft toch de Intellia studie?