In de discussie hierboven lopen inmiddels twee zaken door elkaar heen. Ten eerste, de noodzaak die op een sponsor (of 'investigator') rust om de uitkomsten van een eerder aangekondigd klinisch onderzoek na afronding bekend te maken op Clinicaltrials.gov. En ten tweede, of en vooral wanneer Galapagos gehouden is om het target (aangrijpingspunt) van de Toledo-moleculen te openbaren.
Als algemene regel geldt op basis van de Public Health Services Act (US) dat de onderzoeksuitkomsten binnen een jaar moet worden gepubliceerd op de site van Clinicaltrial.gov. In bijzondere omstandigheden kan op aanvraag de termijn worden aangepast.
De ironie wil dat de uitkomsten van de uitgebreide fase 3 onderzoek met filgotinib deel uitmaken van het registratiedossier en derhalve bij de registratieautoriteiten (FDA, EMA) intussen genoegzaam bekend zijn. Want zonder die informatie, waarvan men weet dat die er is, zal de autoriteit de behandeling van de registratieaanvraag - althans tijdelijk, totdat de informatie is verkregen - ongetwijfeld stopzetten.
Ten tweede het geheim gehouden target. In een eerder bericht op dit forum heb ik het Toledo-programma vergeleken met het CF-programma qua moeilijkheidsgraad en omvang (nu circa 700 moleculen in onderzoek!). Maar niet getreurd, in farma-land geldt dat hoe hoger de toetredingsdrempel, hoe meer de concurrentie moeite heeft de innovator te volgen. Daarbij past ook de beleidskeuze van Galapagos om het target zo lang als mogelijk geheim te houden.
Er bestaat bij mijn beste weten geen enkele wettelijke regel (EU, VS, NL) die een sponsor verplicht om bij een klinisch onderzoek (fase 2 e.v.) de target van het onderzochte molecuul bekend te maken. In Nederland zijn de bedoelde geneesmiddelentrials WMO-plichtig ((Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen). Dat betekent dat het onderzoeksprotocol positief moet wordt beoordeeld door een medische-ethische toetsingscommissie (METC), onder nationale regie in handen van de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO).
In hun protocollen is een bepaling tot verplichte openbaarmaking van het 'target' niet te vinden. Dat ligt ook voor de hand, omdat er regelmatig onderzoeken worden toegestaan waarvan het werkingsmechanisme óf onbekend is óf hoogst speculatief. Het zou een ongelijke behandeling betekenen wanneer een onderzoek met een tot dan geheim gehouden target een positief oordeel zou worden onthouden. Of een METC hun bevoegdheid zover zou willen oprekken, dat het willens en wetens niet vermelden van de 'target' een weigeringsgrond acht voor een gunstig oordeel, lijkt me niet voor de hand liggend. Mocht dat toch gebeuren, dan wordt het vast en zeker een principe-zaak voor de rechter.
Tot slot nog iets over de rol en betekenis van een octrooi. Van oudsher is de filosofie achter de octrooiwetgeving die van een ruil tussen de samenleving en de uitvinder. De uitvinder krijgt gedurende een bepaalde periode het recht van exclusiviteit. Hij mag zijn uitvinding (bijvoorbeeld een mogelijk werkzaam geneesmiddel) uitbaten, in licentie geven, om niet beschikbaar stellen, maar hij kan ook besluiten om zijn uitvinding - om hem moverende redenen - niet in het maatschappelijk verkeer te brengen.
Wat krijgt de samenleving van de uitvinder? Openbaarheid van de vinding, Iedere octrooiaanvraag (alsook het later toegekende octrooirecht) is openbaar, zodat anderen kunnen voortborduren op de vinding (uiteraard met inachtneming van het geldende octrooi).
In de in dit draadje uitvoering besproken octrooiaanvraag van Galapagos worden de moleculen beschreven met hun (mogelijke) nuttige toepassing. Het hoe van de werking speelt daarin een ondergeschikte rol. Die staat pas veel later centraal in de beoordeling van de registratieautoriteiten. Hoe plausibeler de wetenschappelijke verklaring van het werkingsmechanise, hoe gemakkelijker een positief oordeel zal worden gevormd.