PHARMING
Pharming En Santarus kondigen nieuwe gegevens van Open-label Repeat Treatment Study Met Ruconest (recombinant humaan C1 esterase remmer)
LEIDEN, Nederland en SAN DIEGO (8 november 2013) - Pharming Group NV (NYSE Euronext: PHARM) en Santarus, Inc (NASDAQ: SNTS) aangekondigd dat nieuwe gegevens uit een open-label verlenging van de cruciale fase III klinische studie met Ruconest ® (recombinant humaan C1 esterase remmer of rhC1INH) zal worden in een poster presentatie op 9 november & 10, 2013 op de 2013 American College of Allergy, Astma & Immunology jaarlijkse wetenschappelijke bijeenkomst in het Convention Center in Baltimore, Maryland. De poster is getiteld, werkzaamheid en veiligheid van recombinant humaan C1 esterase remmer voor acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem: een open-label studie.
Ruconest werd toegediend voor de behandeling van 224 herhaalde acute angio-oedeem aanvallen bij 44 patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE) na de eerste behandeling in de centrale, gerandomiseerde gecontroleerde klinische studie. Ruconest is een experimenteel geneesmiddel in de VS en heeft de status van weesgeneesmiddel toegekend door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van acute aanvallen van HAE.
"De resultaten van deze klinische studie zijn consistent met bevindingen uit eerdere studies ondersteunen dat Ruconest vermindert de tijd om verlichting van de symptomen bij gebruik voor herhaling HAE-aanvallen," zei H. Henry Li, MD, Ph.D., directeur van Chevy Chase Clinical Research, Instituut voor Astma en Allergie, Chevy Chase, Maryland. "Bovendien is het belangrijk klinisch de veiligheidsbevindingen van deze meervoudige blootstelling evalueren."
De mediane tijd in minuten (95% betrouwbaarheidsinterval [BI]) tot begin van symptoomverlichting na behandeling gemeten respons van patiënten op een behandeling Effect Questionnaire (TEQ) voor de eerste vijf herhaalde aanvallen varieerden van 62,5 (48, 90) om 134.0 (75, 150) en over alle aanvallen was een mediaan van 75,0 (69, 89). De mediaan (95% CI) in minuten tot minimale symptomen (eerste drie aanvallen per patiënt) zoals gemeten met een TEQ varieerden van 243 (76, 1440) om 304 (150, 719) en voor alle beoordeelde aanslagen was 303 (211, 367).
• Blootstelling en veiligheidsinformatie
• Slechts een dosis van Ruconest werd toegediend gedurende 96% van de aanslagen 224. • 12 van de 44 (27%) patiënten minstens een behandeling optredende bijwerking (TEAE) binnen 72 uur na afloop van Ruconest infusie.
• TEAEs zich in 5% van de patiënten nasopharyngitis, hoesten, fibrine D-dimeer verhogen en hoofdpijn
• Het percentage patiënten met TEAEs nam niet toe met Ruconest behandelingen voor terugkerende aanvallen.
Er waren geen stopzettingen wegens bijwerkingen, geen trombotische of anafylactische gebeurtenissen, en geen neutraliserende anti-C1INH antilichamen waargenomen bij herhaalde Ruconest behandeling.
Santarus en Pharming zijn op zoek naar Amerikaanse marketing goedkeuring van Ruconest voor de behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem bij patiënten met HAE. De Biologics License Application (BLA) indienen voor Ruconest wordt momenteel onderzocht door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met een respons verwacht tegen 16 april 2014. Ruconest is in Europa goedgekeurd voor de behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem bij patiënten met HAE en is een experimenteel geneesmiddel in de VS, dat is weesdrugbenoeming door de FDA.