Biologics License Application ( BLA ) voor Ruconest ® is ingediend en geaccepteerd door de Amerikaanse Food and Drug Administration ( FDA ) . Onze Amerikaanse partner Santarus werd overgenomen door Salix Pharmaceuticals Ltd ( SLXP ) .
Pharming en Salix zoeken Amerikaanse marketing goedkeuring van Ruconest ® voor de behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem bij patiënten met erfelijk angio-oedeem ( HAE ) ;
Pharming en Salix zijn onlangs geïnformeerd door de FDA dat de FDA de periode van de BLA herziening drie maanden is verlengd , de standaard periode van verlenging , en zal nu aanvullen of het examen te voldoen Ruconest ® BLA 16 juli 2014 .
Tijdens de laatste maanden van het jaar heeft de EU marketing partner Sobi terugbetaald Ruconest in een aantal Centraal-en Oost-Europa en Nederland markten . Dit heeft geleid tot een hogere omzet door Sobi in de markt tijdens de laatste maanden van het jaar . Nederland Ruconest werd gedefinieerd als het referentiepunt voor de vergoeding , wat leidt tot significante co - betalingen voor patiënten op de behandeling afgeleid C1 remmer plasma.
Het Europees Geneesmiddelenbureau ( EMA ) heeft zijn goedkeuring gegeven aan Sanofi Chimie partner Contract Manufacturing Organization Pharming voor de vervaardiging van het geneesmiddel in het product tot Ruconest ® Pharming hun Aramon ( Frankrijk ) gegeven . Dit hielp leverage Pharming het productieproces van Ruconest , het vullen van een aanzienlijke schaalvergroting van de productiecapaciteit die zal de toekomst schaalvoordelen . Dit vertegenwoordigt een aanzienlijk concurrentievoordeel op de fabrikanten van plasma ( bloed) derivaten , die afhankelijk zijn van bloeddonaties vormen .
Een aanzienlijke vermindering van de Nederlandse activiteiten werd uitgevoerd , na een strategische heroriëntatie van de ontwikkelingsinspanningen in samenwerking en het uitbesteden van niet - kernactiviteiten , wat leidt tot een aanzienlijke vermindering van de bedrijfskosten . Aan het einde van 2013 , de organisatie bestaat uit 40 FTE ( 69 YE 2012 ) .
Nieuwe gegevens van een centrale Fase III klinische studie ( studie 1310 ) van Ruconest ® voor de behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem bij patiënten met erfelijk angio-oedeem ( HAE ) te zien in een presentatie door poster aan de Europese Academie voor Allergologie en Klinische Immunologie ( EAACI ) en de Wereld Anti Organization ( WAO ) World Allergy Asthma & Congres in Milaan , Italië en werden later gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift herzien in december 2013 ( Annalen van allergie, Astma en Immunologie )
De resultaten van een studie die aantoont Ruconest ® is aangetoond dat een gunstig effect bij de behandeling als donor voorbehandeling in een diermodel van renale transplantatie in Seattle , Washington werd gepresenteerd op de Amerikaanse Transplant Congress .
De Vennootschap heeft een strategisch partnerschap in China met het Shanghai Institute of Pharmaceutical Industry ( SIPI ) , een bedrijf Sinopharm , ontwikkeling, productie en marketing van nieuwe producten SIPI gefinancierd SIPI de fase ingevoerd IND , gebaseerd op het platform Pharming technologie . Daarnaast Pharming SIPI ook een exclusieve licentie voor Ruconest ® ( conestat alfa) te commercialiseren in China toegekend .
Voor de profylaxe EDT Pharming onder onze New Drug Application ingediend , een protocol bij de FDA een verzoek om een Special Protocol Assessment ( SPA ) . De FDA heeft aangegeven dat wijzigingen in het protocol zijn nodig voor de studie en verdere besprekingen nodig zullen zijn voor het protocol in overeenstemming met APS moet worden goedgekeurd . Pharming Salix en evalueren van de volgende stappen om het programma te bevorderen. Sijmen de Vries , CEO van Pharming zei : " 2013 is een jaar van grote vooruitgang voor Pharming waarin grote vooruitgang is geboekt op een aantal belangrijke fronten , met name de presentatie en de receptie geweest daaropvolgende aanvaarding van het onderzoek van de Ruconest BLA door de FDA , en het ontvangen van de goedkeuring van de EMA voor het schalen van downstream productieprocessen Sanofi Chimie . Beide resultaten zijn belangrijke stappen in de richting van de toekomstige winstgevende marketing Ruconest en de stabilisatie en versterking van de balans . Eenmaal voltooid, de gestabiliseerde , in combinatie met onze lagere kostenbasis zal platform van waaruit Pharming zelf onderhouden van winstgevendheid kunnen bereiken evenwicht te brengen en de ontwikkeling van een nieuwe pijpleiding door productontwikkeling in samenwerking met partners " .