Impuls2017 schreef op 27 oktober 2017 18:15:
P-39 Off-label intramuscular administration of Conestat Alfa (rhC1inh) in HAE patients: a case series
link.springer.com/article/10.1186/s13...Background: Conestat alfa (rhC1inh) is registered for intravenous treatment of hereditary angioedema (HAE) attacks in adult and adolescent patients.
Methods: We present a case series of three different HAE patients who use off-label intramuscular administration of rhC1inh.
Results: Case 1: 32-year old man weighing 60 kg with HAE type I. Intramuscular application of rhC1inh has been practiced since 2015 during peripheral, abdominal and urogenital attacks: when he presumes that an attack is not life-threatening, intramuscular self-administration is preferred. The patient normally injects a 20 ml syringe (3000 U rhC1inh + solvent). Frequent under-dosing is reported (1 vial, 2100 U rhC1inh, reconstituted in 10 ml). The patient self-injects the medication in the middle front third of m. quadriceps femoris.
Case 2: A 50 kg, 16-year old girl with HAE type I (daughter of Case 1): during non-severe HAE attacks the father injects 17 ml (2500 U rhC1inh + solvent) in the middle front third of the thigh of his daughter. Again, under-dosing is frequent with good clinical outcome.
Case 3: 71-year old HAE type I patient (84 kg) with frequent and severe abdominal attacks (2–3 times per week). The patient suffers compromised veins and difficult peripheral venous access often resulting in treatment impediments. Off-label twice weekly prophylactic intramuscular administration of rhC1inh was initiated after all ethical implications were discussed and this common decision was made. The dose used per application: 4200 U/20 ml (2 vials solved in 10 ml solvent, each) was injected intramuscularly in two different sites, either into m. gluteus maximus or m. quadriceps femoris. During the 14-week follow-up no severe breakthrough attacks occurred. The patient reported significant improvement in the quality of life and daily activities were restored.
No side effects at the application site and from the medication were reported from any of the patients.
Conclusions: Intramuscular administration of rhC1inh could be an alternative to the intravenous route of application, especially when intravenous administration is compromised or access to medical care facilities is difficult. Intramuscular application of rhC1inh seems to be safe and effective in the presented cases: as on-demand therapy and in prophylaxis. 2100 U rhC1inh can be successfully solved in 10 ml solvent and the intramuscular application shows no adverse effects. Long-term prophylaxis (LTP) with rhC1inh seems to be safe and effective in subjects with severe HAE. Application of two vials (4200 IU) twice weekly seems to be an effective dose for LTP.
Consent to publish: Consent to publish was obtained from the patients.
P-39 af intramusculaire toediening van conestat alfa (rhc1inh) bij hae-patiënten: een zaak
link.springer.com/article/10.1186/s13...Achtergrond: conestat alfa (rhc1inh) is geregistreerd voor intraveneuze behandeling van erfelijke angio-oedeem (hae) bij volwassenen en adolescenten.
Methoden: we presenteren een zaak van drie verschillende hae-patiënten die gebruik maken van een af intramusculaire toediening van rhc1inh.
Resultaten: zaak 1: 32-jarige man met een gewicht van 60 kg met hae type i. De intramusculaire toepassing van rhc1inh is sinds 2015 tijdens de perifere, abdominale en urogenitale aanvallen geoefend: wanneer hij vermoedt dat een aanval geen leven is, wordt de voorkeur gegeven aan een intramusculaire zelf. De patiënt injecteert gewoonlijk een 20 ml injectiespuit (3000 u rhc1inh + oplosmiddel). Frequente onder wordt gerapporteerd (1 injectieflacon, 2100 u rhc1inh, gereconstitueerd in 10 ml). De patiënt injecteert de medicatie in het midden van de derde. Quadriceps femoris.
Zaak 2: a 50 kg, 16 jaar oud meisje met hae type i (dochter van zaak 1): tijdens niet-ernstige hae-aanvallen injecteert de vader 17 ml (2500 u rhc1inh + oplosmiddel) In het midden van de dij van zijn dochter. Nogmaals, onder-dosering komt frequent voor met goede klinische resultaten.
Zaak 3: 71-jarige hae type i patiënt (84 kg) met frequente en ernstige abdominale aanvallen (2-3 keer per week). De patiënt lijdt aan gecompromitteerd aderen en moeilijke perifere veneuze toegang, vaak als gevolg van behandeling. Twee maal per week intramusculaire toediening van rhc1inh werd gestart nadat alle ethische implicaties werden besproken en deze gemeenschappelijke beslissing werd genomen. De gebruikte dosis per toepassing: 4200 u / 20 ml (2 injectieflacons opgelost in 10 ml oplosmiddel, elk) werd intramusculair geïnjecteerd op twee verschillende plaatsen, hetzij in m. Gluteus maximus of m. Quadriceps femoris. Tijdens de 14 weken durende follow-up hebben er geen ernstige doorbraken plaatsgevonden. De patiënt meldde een significante verbetering van de kwaliteit van het leven en de dagelijkse activiteiten werden hersteld.
Er zijn geen bijwerkingen op de toepassing en van de medicatie gemeld bij een van de patiënten.
Conclusies: intramusculaire toediening van rhc1inh kan een alternatief zijn voor de intraveneuze route, vooral wanneer intraveneuze toediening in gevaar is of de toegang tot medische voorzieningen moeilijk is. De intramusculaire toepassing van rhc1inh lijkt veilig en effectief te zijn in de gepresenteerde gevallen: als op en profylaxe. 2100 u rhc1inh kan met succes worden opgelost in 10 ml oplosmiddel en de intramusculaire toepassing laat geen nadelige effecten zien. Langdurige profylaxe (ltp) met rhc1inh lijkt veilig en effectief te zijn bij personen met ernstige hae. De toepassing van twee injectieflacons (4200 ie) tweemaal per week lijkt een effectieve dosis te zijn voor ltp.
·