Shire benadrukt nieuwe ontwikkelingen in de diagnose, behandeling en behandeling van zeldzame Lysosomale ziekten bij Global Conference
12 presentaties en drie satellietsymposia tonen Shire's inzet voor het verbeteren van het begrip en de behandeling van deze levensveranderende aandoeningen
Cambridge, Ma. - 5 februari 2018 - Shire plc (LSE: SHP, NASDAQ: SHPG), de wereldwijde leider in biotechnologie op het gebied van zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat het 12 presentaties zal hebben, waaronder 11 posters en één mondelinge presentatie, tijdens het 14e jaarlijkse WORLDSymposium ™ 2018 in San Diego, Californië, 5-9 februari. Shire deelt onderzoeksgegevens voor vier lysosomale ziektegebieden, waaronder Hunter-syndroom (ook bekend als Mucopolysaccharidosis type II of MPS II), type 1 Gaucher-ziekte, de ziekte van Fabry en metachromatische leukodystrofie (ook bekend als MLD).
Het bedrijf sponsort ook drie satellietsymposia en host een tentoonstelling in WORLDSymposium ™ (stand # 301).
"We zijn trots om opnieuw deel te nemen aan het WORLDSymposium dit jaar, een unieke conferentie die zich uitsluitend richt op lysosomale ziektes, een gebied dat het begin vormde van Shire's sterke toewijding en focus op zeldzame ziekten," zei Hartmann Wellhoefer, MD, Vice President, hoofd van Zeldzame ziekten en inwendige geneeskunde, Global Medical Affairs, Shire. "Deze bijeenkomst brengt 's werelds toonaangevende experts in de zeldzame ziektegemeenschap samen om de nieuwste wetenschappelijke kennis en gegevens over lysosomale ziekten uit te wisselen, samen met belangenbehartigingsgroepen die waardevolle inzichten en perspectieven voor de patiënt delen. We kijken uit naar het delen van onze gegevens en dragen bij aan de dialoog over de vroegere diagnose, behandeling en behandeling van zeldzame ziekten. "
Het congres is gericht op het delen van de nieuwste informatie voor lysosomale ziekten, een verzameling van ongeveer 50 klinische syndromen, die elk het gevolg zijn van de tekortkoming van een bepaald eiwit en een aanzienlijke mate van invaliditeit en ziektelast veroorzaken1.
Shire's aanwezigheid op de vergadering omvat de volgende belangrijke presentaties, die alleen bedoeld zijn voor wetenschappelijke discussie:
Infusiegerelateerde reacties bij patiënten met mucopolysaccharidose type II op idursulfase die zijn opgenomen in de Hunter Outcome Survey (HOS): een update
Poster # 37, dinsdag 6 februari 2018 van 04.30 tot 18.30 uur PT, Harbour Ballroom
Intrathecale toediening van recombinant humaan arylsulfatase A bij kinderen met late infantiele metachromatische leukodystrofie: een post-hoc analyse van responders en non-responders
Poster # 118, dinsdag 6 februari 2018 van 04.30 tot 18.30 uur PT, Harbour Ballroom
Metachromatische leukodystrofie en perspectieven van de verzorger: inzicht in de natuurlijke geschiedenis van de ziekte uit interviews met zorgverleners
Poster # 135, dinsdag 6 februari 2018 van 04.30 tot 18.30 uur PT, Harbour Ballroom
Menarche, menopauze en zwangerschapsgegevens bij onbehandelde vrouwtjes en vrouwen behandeld met agalsidase alfa in de Fabry Outcome Survey
Poster # 155, dinsdag 6 februari 2018 van 04.30 tot 18.30 uur PT, Harbour Ballroom
Profiel van de natuurlijke historie bij 104 patiënten met mucopolysaccharidose type II: inzichten uit de Hunter Outcome Survey (HOS)
Poster # 172, dinsdag 6 februari 2018 van 04.30 tot 18.30 uur PT, Harbour Ballroom
Beheerdoelstellingen en normalisatieconcept voor de ziekte van Gaucher type 1: resultaten van een onderzoek onder deskundige artsen
Poster # 237, woensdag 7 februari 2018 van 4: 30-6: 30 pm PT, Harbour Ballroom
Modellering en simulatie van SHP611 bij patiënten met metachromatische leukodystrofie (MLD): een voorlopige evaluatie
Poster # 380, woensdag 7 februari 2018 van 04.30 tot 18.30 uur PT, Harbour Ballroom
Geprojecteerde gereserveerde bekwaamheidsscore (PRAS): een nieuwe methode toegepast op DAS-II GCA-scores voor de longitudinale beoordeling van cognitieve vaardigheden bij pediatrische en adolescente patiënten met het Hunter-syndroom
Poster 411, woensdag 7 februari 2018 van 04.30 tot 18.30 uur PT, Harbour Ballroom
Spectrum van genetische mutaties bij patiënten in de Fabry Outcome Survey (FOS)
Poster # LB-19, woensdag 7 februari 2018 van 04.30 tot 18.30 uur PT, Harbour Ballroom
Demografische kenmerken en GLA-mutaties bij Taiwanese patiënten met de ziekte van Fabry: een analyse van gegevens van de Fabry Outcome Survey (FOS)
Poster # LB-24, woensdag 7 februari 2018 van 04.30 tot 18.30 uur PT, Harbour Ballroom
Lange-termijn data-analyse van 65 patiënten met de ziekte van Gaucher uit het klinische trial-programma van velaglucerase alfa die GOS hebben ingevoerd
Poster # LB-31, woensdag 7 februari 2018 van 04.30 tot 18.30 uur PT, Harbour Ballroom
Werkzaamheid en veiligheid van intrathecale idursulfase bij pediatrische patiënten met mucopolysaccharidose type II en vroege cognitieve stoornissen: ontwerp en methoden van een gecontroleerde, gerandomiseerde fase II / III multicentrische studie
Mondelinge presentatie, donderdag 8 februari 2018 om 10:15 uur PT, Seaport Ballroom
Shire zal ook verschillende symposia sponsoren tijdens de bijeenkomst:
Gesponsord door Shire Commercial
Meer dan een glycolipide-opslagstoornis - de rol van ontsteking bij de ziekte van Fabry
Woensdag 7 februari van 6: 30-7: 30 uur PT
Seaport D-H (General Session Room)
Alleen voor niet-Amerikaanse zorgprofessionals
Gesponsord door Shire
jullie mogen meelezen
ze hebben 50 aandoeningen die eventueel behandelbaar zouden zijn
Dus de mogelijkheden voor ons platform heeft nog veel mogelijkheden en wij zijn niet bloedgerelateerd.
Ik kan het hier niet uit opmaken of dat bij hen wel zo is.
Hier zitten er die slimmer zijn dan ik, dus ...