Outlook-pipeline;
Uitbreiding van de pijplijn voorbij Ruconest®
Met validatie beveiligd door de goedkeuring van het eerste product van ons transgene platform, zullen we nu proberen nieuwe projecten op dit platform te initiëren.
Ons transgene platform blijft de enige technologie die tot op heden recombinante versies van bepaalde complexe menselijke eiwitten op een economisch levensvatbare manier kan leveren: dit is een gevolg van de lage kosten van kapitaalinvestering die nodig is om een ??geschikte oprichtende kudde op te starten, het feit dat de kudde is gemakkelijk schaalbaar en de hoge opbrengst van het verkregen product.
Ons doel is om ons te concentreren op indicaties met een hoge onvervulde medische behoefte met behulp van biologische geneesmiddelen om patiënten te helpen die anders een beperkte keuze in behandeling hebben.
Uitbreiden voorbij de pijplijn
rhC1INH (Ruconest)
Recombinante menselijke C1-remmer (rhC1INH) is een recombinant menselijk C1-remmende eiwit. Natuurlijk C1-remmer DNA uit een menselijke bron wordt gebruikt in Pharming's eiwitproductietechnologie om de expressie van het Cl-remmende eiwit te garanderen. Humane C1-remmer is een humaan plasma-eiwit dat betrokken is bij de regulatie van de complement- en contactdelen van het immuunsysteem. Het is een controlerend eiwit in de vroege stadia van deze cascades en op die manier een regulerende factor van het immuunsysteem.
Door deze systemen te remmen, kan de abnormale ontsteking worden gecontroleerd. Dit is ook het mechanisme waarmee een HAE-aanval kan worden behandeld met C1-remmer.
rhFVIII (factor VIII)
Recombinante menselijke factor VIII is een natuurlijke stollingsfactor voor menselijk bloed en bevindt zich in de vroege ontwikkelingsfase voor de behandeling van hemofilie A. Hemofilie A is een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door defecten in het factor VIII-gen. Gebrek aan functionele factor VIII vermindert het stollingsvermogen van het lichaam, wat op zijn beurt kan leiden tot beschadigende of fatale bloedingsepisodes. Voor dit project heeft Pharming een serviceovereenkomst met Renova Life om Pharming te voorzien van oprichtende konijnen.
Hemofilie A is een aan een X-chromosoom gekoppelde erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door defecten in het factor VIII (FVIII) -gen die tot lagere niveaus van het functionele FVIII-eiwit leiden. Gebrek aan functioneel FVIII vermindert het stollingsvermogen van het lichaam, wat op zijn beurt kan leiden tot beschadigende of fatale bloedingsepisodes.
rhC1INH (Ruconest)
Mogelijke aanvullende indicaties voor Ruconest (rhC1INH) in ontwikkelingsfase
Recombinante menselijke C1-remmer (rhC1INH) is een recombinant menselijk C1-remmende eiwit. Natuurlijk C1-remmer DNA uit een menselijke bron wordt gebruikt in Pharming's eiwitproductietechnologie om de expressie van het Cl-remmende eiwit te garanderen. Humane C1-remmer is een humaan plasma-eiwit dat betrokken is bij de regulatie van de complement- en contactdelen van het immuunsysteem. Het is een controlerend eiwit in de vroege stadia van deze cascades en op die manier een regulerende factor van het immuunsysteem. Door deze systemen te remmen, kan de abnormale ontsteking worden gecontroleerd. Dit is ook het mechanisme waarmee een HAE-aanval kan worden behandeld met C1-remmer.
Acute ontsteking aan de alvleesklier
Acute pancreatitis (AP) is een acute inflammatoire aandoening van de pancreas waarvoor er momenteel geen goedgekeurde medische therapieën zijn. Met ongeveer 300.000 ziekenhuisopnames per jaar (een toename van meer dan het dubbele aantal sinds 1988), vertegenwoordigt AP de meest voorkomende gastro-intestinale oorzaak van ziekenhuisopnames in de VS.
Op basis van de brede ontstekingsremmende eigenschappen van C1INH zijn pdC1INH en rhC1INH bestudeerd in verschillende klinische omstandigheden en diermodellen van talrijke aandoeningen waarbij contact en complement systeemactivering met een vasculaire / capillaire lekcomponent. Deze onderzoeken omvatten modellen van pancreatitis, sepsis, thermische verwonding, xenotransplantatie en ischemie-reperfusie schade (bijvoorbeeld myocardiaal infarct, beroerte, vertraagde transplantaatfunctie bij transplantatie). Samen suggereert deze ervaring dat rhC1INH mogelijk in staat is om de pro-inflammatoire processen bij AP-patiënten te onderbreken en daardoor de lopende SIRS op te lossen om uiteindelijk orgaanfalen te voorkomen.
rhFVIII (factor VIII)
Factor VIII (rhFVIII)
Hemofilie A is een aan een X-chromosoom gekoppelde erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door defecten in het factor VIII (FVIII) -gen die tot lagere niveaus van het functionele FVIII-eiwit leiden. Gebrek aan functioneel FVIII vermindert het stollingsvermogen van het lichaam, wat op zijn beurt kan leiden tot beschadigende of fatale bloedingsepisodes.
Recombinante menselijke factor VIII is een natuurlijke stollingsfactor voor menselijk bloed en bevindt zich in de vroege ontwikkelingsfase voor de behandeling van hemofilie A. Hemofilie A is een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door defecten in het factor VIII-gen. Gebrek aan functionele factor VIII vermindert het stollingsvermogen van het lichaam, wat op zijn beurt kan leiden tot beschadigende of fatale bloedingsepisodes.
Als eerste stap in de beoordeling van ontwikkelbaarheid heeft Pharming een serviceovereenkomst getekend met Renova Life (RLI). De overeenkomst heeft betrekking op de ontwikkeling en levering van oprichtende transgene konijnen van RLI tot Pharming. De oprichter konijnen zullen Pharming in staat stellen om het commerciële productieveredelingsproces te starten.
Collaborative Product Development: strategische samenwerking met SIPI
Bovendien zijn we onlangs een strategische samenwerking aangegaan voor de ontwikkeling, productie en commercialisering van nieuwe producten op basis van het Pharming-technologieplatform met het Shanghai Institute of Pharmaceutical Industry (SIPI), een Sinopharm-bedrijf gevestigd in China.
sipi-logo
Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Pharming het Pharming technologieplatform en de productie-knowhow overdragen aan SIPI, zodanig dat gezamenlijke wereldwijde ontwikkeling voor nieuwe producten zal plaatsvinden in de faciliteiten van SIPI in Shanghai en zullen profiteren van zowel de kostenvoordelen van het Pharming-platform als de structuren voor concurrerende ontwikkeling en productiekosten bij SIPI.
De eerste projecten die gezamenlijk bij SIPI worden ontwikkeld en vervaardigd, zijn recombinante C1-remmer (conestat alfa) en factor VIII.