Beur schreef op 19 mei 2018 10:42:
[...]Eens. Pharming spreekt zelf dat het bezig is met de "optimalisatie van leads" voor Pompe wat impliceert dat men op dit moment nog niet echt klaar is voor het starten van een werkelijk klinisch onderzoek (in fasen). Hopelijk kan in juni wel een indicatie gegeven worden wanneer men van plan is dit te starten.
Sowieso zal dergelijk onderzoek jaren in beslag nemen - ik denk dat de door De Vries genoemde 4 jaar aan de veel te optimistische kant is - en ook andere partijen zijn intensief bezig met Pompe. Wat betreft Fabry heeft Amicus vorig jaar bijvoorbeeld al een nieuw preparaat op de markt gebracht.
Wat mij intrigeert is de volgende nogal vage zinsnede : "Leads voor enzymvervangingstherapie ("ERT") voor de ziekten van Pompe en Fabry worden momenteel geoptimaliseerd, waarbij aanvullende programma's zonder ERT ook in een vroeg stadium worden verkend."
Wordt hiermee bedoeld dat men bezig is met aanvullende programma's t.b.v. Pompe of voor een andere,geheel nieuwe toepassing?
Aanvullende programma's voor Pompe zouden namelijk op zich gewenst zijn omdat alleen ERT bij Pompe gebleken is o.a. door wisselende pH-waarden niet helemaal bevredigend te werken (zie Myozyme van Sanofi/Genzyme).
Indien deze aanvullende programma's inderdaad bedoeld zijn ter aanvulling van Pompe, wat m.i. waarschijnlijk is, moeten we hopen dat deze de ontwikkelingsperiode niet nog langer maken. Hebben deze aanvullende programma's echter het effect dat het preparaat zijn werk beter doet dan andere ERT's dan is dit uiteraard een forse asset.
Niettemin vermoed ik dat we bij de uitlatingen van De Vries over zijn "nieuwe en zeer opwindende pijplijn" niet meteen meer moeten denken aan wat we al langer weten over de ontwikkelingen rond Pompe,Fabry,IRI of DGF maar eerder aan een geheel nieuwe lead/ontwikkeling voor 1 of meer andere toepassingen. Die weinig meer te maken heeft met (een nieuwe indicatie voor) Ruc of met ERT.
Waarbij hij hopelijk niet een borrel te veel op had bij zijn wel zeer rooskleurige bespiegeling natuurlijk ;) Ik ben benieuwd.