Vandaag een belangrijke dag voor Argen-X, maar ook voor de patienten. Ik kwam nog dit wat oudere artikel tegen wat zeker niet mag ontbreken op dit forum hier:
D-day voor geneesmiddel van Gents Argenx: 'Als testpatiënt wil ik niet meer zonder'
Komende vrijdag velt het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap FDA allicht zijn oordeel over de goedkeuring van het eerste geneesmiddel dat het Gentse biotechbedrijf Argenx op de markt brengt. Een fait kan miljarden dollars aan omzet genereren. ©Filip Ysenbaert
FEMKE VAN GARDEREN
11 december 2021 02:30
Krijgt het eerste geneesmiddel van het Gentse biotechbedrijf Argenx in Amerika groen licht? Die vraag houdt ook Belgen met een zeldzame spierziekte bezig. Ze hopen dat efgartigimod levenskwaliteit brengt, maar vrezen voor de beschikbaarheid en betaalbaarheid.
Een ‘attackske’. Daaraan dacht Arianne Segers (47) toen ze vijf jaar geleden van de ene dag op de andere klachten kreeg. De spieren in haar gezicht leken niet meer te werken, haar stem zakte op het einde van lange zinnen weg en slikken ging moeizaam.
Na onderzoek bleek er iets anders aan de hand. Segers kreeg de diagnose myasthenia gravis (MG), wat letterlijk ernstige spierzwakte betekent. Het is een zeldzame aandoening die ongeveer een op de 10.000 mensen treft en ertoe leidt dat het lichaam afweerstoffen tegen zichzelf aanmaakt en de prikkeloverdracht tussen zenuwen en spieren bemoeilijkt. Dat kan zich op verschillende manieren uiten. De ene patiënt heeft alleen last van hangende oogleden, de andere is zo zwak dat kunstmatige beademing nodig is. Die situaties kunnen van dag tot dag en maand tot maand verschillen of verergeren.
D-day voor Argenx
In veel agenda’s staat vrijdag 17 december met stip genoteerd. Op die dag velt het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap FDA naar verwachting zijn oordeel over de goedkeuring van efgartigimod. Dat moet het eerste geneesmiddel worden dat het Gentse biotechbedrijf Argenx op de markt brengt. Het middel, op basis van de antilichamen van lama’s, moet in eerste instantie een verschil maken voor patiënten die lijden aan een ernstige vorm van de zeldzame spierziekte myasthenia gravis (MG). Op termijn wil Argenx ‘efga’ ook voor een resem andere aandoeningen inzetten. Analisten verwachten dat het middel miljarden dollars aan omzet kan genereren. Ook UCB mengt zich in de race.
‘Mijn toestand verergerde snel na mijn diagnose. Ik kon mijn hoofd amper rechthouden en de kracht uit mijn handen, armen en benen ging weg’, zegt Segers. Iets vasthouden, de trap oplopen: het werd allemaal moeilijker. ‘Op slechte dagen raakte ik zonder wandelstok geen 5 meter vooruit.’
LEES MEER
'Argenx' dichtste concurrent loopt jaren achterop'
Er is geen medicatie die MG volledig kan genezen. Wel zijn er behandelingen die de overdracht in de spieren stimuleren, de aanmaak van antilichamen verminderen en immuunprocessen onderdrukken. De alleenstaande moeder uit het Oost- Vlaamse Nieuwerkerken probeerde heel wat, maar het voorkwam niet dat ze haar job als districtmanager in de retailsector en bijberoep als fotograaf moest stopzetten.
In 2019 kreeg ze, als ‘patiënt twee’, bij een internationale klinische studie een experimenteel middel van het Gentse biotechbedrijf Argenx toegediend: efgartigimod. Voor Segers betekende het ‘een wereld van verschil’. ‘Ik heb sindsdien weer heel goede periodes, die me toelaten met mijn zoon uitstappen te maken en met vrienden af te spreken. Ik kan zelfs een deeltijdse administratieve job uitoefenen.’
Efgartigimod is het allereerste product dat Argenx op de markt wil brengen. Er is acht jaar gewerkt aan de toepassing, op basis van de antilichamen van lama’s. De onderzoeksresultaten bleken altijd veelbelovend, maar uit de crash van de sector- genoot Galapagos uit Mechelen bleek nogmaals dat in biotech de prijzen pas aan de meet worden verdeeld. Het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap (FDA) beoordeelde het reumaproduct van Galapagos vorig jaar als niet veilig genoeg. Op 17 december beslist de FDA over ‘efga’. Dan wordt duidelijk of het agentschap evenveel vertrouwen heeft als analisten en beleggers: het bedrijf is op de beurs 14 miljard waard, maar heeft nog nooit een product verkocht.