Pharming
Succes Pharming houdt onverdroten aan
‘Het solide fundament van Pharming (wereldwijd 230
medewerkers) is het gepatenteerde technologieplatform, het Transgenic Production Technology
Platform (TPTP), ‘stelt CEO Sijmen de Vries. ‘Onze
unieke, goed schaalbare en reproduceerbare
methode voor het produceren van hoogwaardige
recombinante menselijke eiwitten is GMP-gevalideerd.
Dit efficiënte proces wordt ondersteund door klinisch
bewezen veiligheids- en werkzaamheidsdata. Hieruit
blijkt een lagere immunogeniciteit dan bij de
huidige methoden gebaseerd op cellijnen
of plasmafractionering.’
Recombinante DNA technologie
Recombinante DNA technologie heeft aanzienlijke
medische vooruitgang mogelijk gemaakt wat
Pharming heeft aangegrepen voor de ontwikkeling
van baanbrekende behandelingen voor zeldzame
medische aandoeningen en voor grote onvervulde
medische behoeften. Sijmen: ‘We richten ons hierbij
op het genereren van transgene dieren die menselijke
recombinante eiwitten alleen in hun melk tot expressie
brengen. Dit maakt een veilige, zuivere productie
van een eiwit mogelijk. Dankzij onze gepatenteerde
transgenese-methode zijn we in staat om complexe,
doorgaans in andere bioreactoren moeilijk te
produceren, therapeutische eiwitten te maken, die
door het lichaam als menselijk worden geaccepteerd.
Dit betekent dat het immuunsysteem van het lichaam
niet wordt aangespoord om zich tegen het nieuwe eiwit
te verdedigen, zoals gewoonlijk tegen invloeden van
buitenaf. Het platform maakt tevens hoogwaardige,
grootschalige en eenvoudig opschaalbare productie
mogelijk waardoor Pharming in staat is grote
hoeveelheden recombinante eiwitten te genereren.’
Leidend product RUCONEST®:
verkopen lopen op
Het intellectueel eigendom van RUCONEST®,
de therapie tegen acuut erfelijk angio-oedeem
(HAE), betreft niet alleen de werkzame stof, maar
ook methoden voor productie en zuivering en
therapeutisch gebruik bij medische indicaties bij
de mens zelf. Dit is inclusief (maar niet beperkt tot)
erfelijk angio-oedeem en andere ziekten die verband
houden met C1-remmerdeficiëntie of waarvoor C1-
esteraseremmers een remedie zouden kunnen zijn.
‘Erfelijk angio-oedeem is een complexe, ernstige
aandoening met vele specifieke eigenschappen en een