Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Madebeliefje schreef op 4 september 2020 14:19:

[...]

Mee eens.
Snap daarentegen niet dat een bedrijf wat een humaan gen in konijnen kan plaatsen, dat niet in mensen kan doen.

quote:

voda schreef op 4 september 2020 14:32:

[...]
Onzin, je hebt hier immers zelf geschreven dat je nog nooit naar een AVA geweest ben. Tevergeefse moeite om die post boven water te krijgen.

quote:

BassieNL schreef op 4 september 2020 14:34:

[...]
Best Voda, ik herinner me dat hij naar de AVA van 2019 ging. Zijn eerste berichten naderhand waren zelfs redelijk optimistisch.

quote:

BioBio schreef op 4 september 2020 14:34:

en hoeveel zijn goed genoeg voor de zware patienten en welke medicijnen kunnen gebruikt worden bij de doorbraak aanvallen ?

quote:

De Monitor - De Pharming Expert schreef op 4 september 2020 14:32:

[...]

Madebeliefje, om de discussie nog even volledig te maken, de lijst met concurrenten die concurrentiedruk gaan geven is nogal wat:

Acuut

• Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

Profylaxe

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

In ontwikkeling

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021, tezamen met intradermale toediening
  www.pharming.com/pipeline

• PHA121 (Pharvaris) – Profylaxe en acuut
  Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam.
  pharvaris.com/science/#hae

• BCX7353 (Biocryst) – Profylaxe
  Orale toediening middels capsule. Naar NDA fase FDA/EMA/PMDA
  Uitspraak FDA December 2020, EMA/PMDA begin 2021
  www.biocryst.com/our-program/

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase II data H2 2020
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  Phase 2 anticipated H1 2020
  www.kalvista.com/products-pipeline

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten eind 2020
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  Phase II
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

• CRISPR/Cas9 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - IND H2 2021
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - IND-enabling studies medio 2020
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

quote:

Madebeliefje schreef op 4 september 2020 14:19:

[...]

Mee eens.
Snap daarentegen niet dat een bedrijf wat een humaan gen in konijnen kan plaatsen, dat niet in mensen kan doen.

quote:

quatron schreef op 4 september 2020 14:34:

[...]

Gen therapie bij mensen, dat is toch echt een stap te ver voor de zittende orde.

Toekomst zal echter steeds meer die kant uitgaan, we gaan de mens "maken"

quote:

Jim68 schreef op 4 september 2020 14:38:

quote:

De Monitor - De Pharming Expert schreef op 4 september 2020 14:13:

[...]

Ik spreek dan ook meer van de andere concurrenten die bezig zijn in ontwikkeling. Mocht je behoefte hebben kan ik de hele lijst nog wel eens delen.

De interessante zijn diegene die met gentherapie bezig zijn, alle andere medicatie volledig overbodig zou maken.
De andere veelbelovende concurrent is Pharvaris, ook uit Leiden die een pil wil ontwikkelen voor zowel profylaxe én acuut gebruik.

[...]

Een vergelijking met gentherapie is natuurlijk dikke flauwekul, appels met peren.
Gentherapie heeft niets met virusinfecties te maken maar met het behandelen van genetische ongewenste afwijkingen.

Ik zou zeggen ga eerst eens studeren voordat er stellige uitlatingen gedaan of overgenomen worden.
Uberhaupt kennis van genetica en genetisch gerelateerde ziekten? Uberhaupt kennis van hoe een virus werkt?
Er zit echt een verschil in oorzaak en bestrijding van symptomen door een virus t.o.v. genetische codering.

quote:

De Monitor - De Pharming Expert schreef op 4 september 2020 14:28:

[...]

Ik heb de AVA bijgewoond, gelieve geen onjuiste zaken -in mijn naam- te verspreiden voda. Ik heb je daarvoor een NOK gegeven.

Webinars woon ik niet vaak bij, dit is meestal informatie die je allang hoort te weten als belegger.

quote:

Madebeliefje schreef op 4 september 2020 14:42:

[...]
Kijk even naar indicatie ruconest.
Covid 19 heeft niets met de discussie te maken.

quote:

Madebeliefje schreef op 4 september 2020 14:37:

[...]
Dank je.
Voor patienten is dit gewoon erg goed nieuws.
Maar voor aandeelhouders in Pharming betekend dit alleen maar minder patienten en minder inkomsten.
Als Q3 dezelfde trend als Q2 laat zien, dan vertrek ik.

quote:

Madebeliefje schreef op 4 september 2020 14:39:

[...]
Zoek es uniqure, voorheen AMT in amsterdam.

quote:

quatron schreef op 4 september 2020 14:42:

[...]

In welke hoedanigheid bijgewoond ? als gok-particulier of expert

quote:

limomilo schreef op 4 september 2020 14:46:

Volgens mij hebben er ook nog geen mensen stilgestaan wat er gebeurt als er covid uitbreekt in een konijnenfarm, zoals b. v. als bij nertsen. Dan valt de hele produktie stil!!!!