Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Eric de Rus schreef op 10 april 2021 21:13:

[...]

Je reactie is anders wel specifiek aan DM gericht.

Als ik je mag aanvullen, een forum is over het algemeen geen plek waar je je beleggingsbeslissingen op moet baseren.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 10 april 2021 22:10:

Naam: Orladeyo
Middel: Berotralstat
Producent:Biocryst
Toedienings tijd: Profylaxe (preventief)
Toediening: Capsule
Goedgekeurd vanaf leeftijd: bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder
Goedgekeurd in de landen: Amerika & Japan (zijn nu bezig voor een toelating tot UK
Goedkeurde instantie: FDA
Website Medicijn orladeyo.com/
Website:https://angioedemanews.com/2021/03/08/biocryst-seeks-uk-approval-of-orladeyo-preventing-hae-attacks-adults-adolescents/

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 10 april 2021 22:09:

[...]

Het moet niet gekker worden. Ik deel een artikel meer niet. Ik suggereer dus niets.

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 10 april 2021 21:16:

Gepubliceerd in newsblad Drugs in R&D.

link.springer.com/article/10.1007/s40...

Volledig artikel via de link

Indirect Comparison of Lanadelumab and Intravenous C1-INH Using Data from the HELP and CHANGE Studies: Bayesian and Frequentist Analyses

Background
Hereditary angioedema (HAE) with C1-esterase inhibitor (C1-INH) deficiency is a rare disease associated with painful, potentially fatal swelling episodes affecting subcutaneous or submucosal tissues. HAE attacks recur with unpredictable severity and frequency throughout patients’ lives; long-term prophylaxis is essential for some patients. In the absence of head-to-head studies, indirect treatment comparison (ITC) of long-term prophylactic agents is a valid approach to evaluate comparative efficacy.

Methods
We conducted an ITC using data from the placebo-controlled HELP study (assessing patients receiving lanadelumab 300 mg every 2 or 4 weeks) and the 12-week, parallel arm, crossover CHANGE study (assessing intravenous C1-INH). Outcomes of interest were attack rate ratio (ARR) and time to attack after day 0 (TTA0) and after day 70 (TTA70). Two ITC methodologies were used: a Bayesian approach using study results to update non-informative prior distributions to posterior distributions on relative treatment effects, and a frequentist approach using patient-level data from HELP and CHANGE to generate Poisson regressions (for ARR) and Cox models (for TTA0 and TT70).

Results
Both Bayesian and frequentist analyses suggested that lanadelumab reduced HAE attack rate by 46–73% versus intravenous C1-INH. Relative to intravenous C1-INH, risk of first attack after day 0 was comparable between intravenous C1-INH and both lanadelumab doses; risk of first attack after day 70 was reduced by 81–83% with lanadelumab 300 mg every 2 weeks, compared with C1-INH.

Conclusions
Findings from these two ITC methodologies support the favorable efficacy of lanadelumab in reducing the HAE attack rate and extending attack-free intervals in patients with HAE.

Key Points

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 10 april 2021 22:17:

[...]

Leeftijden zijn niet zo interessant, er zijn nauwelijks kinderen die deze medicatie gebruiken.
Orladeyo is al beschikbaar in de UK en Frankrijk via een early access program.
EMA goedkeuring komt dit kwartaal.

Toedieningstijd? Een vreemde bewoording. Gebruik past daar beter.
Toedieningstijd is bijvoorbeeld 2 tot 4 weken voor Takhzyro, of om de 2 a 3 dagen voor Ruconest in geval van Profylaxe.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 10 april 2021 22:22:

[...]

Ik val je hierook niet mee aan maar je neemt je ook niet de moeite om te melden dat Pharming hier niets mee te maken heeft, en iedereen die zich een beetje in Pharming heeft verdiept weet dat het een C1 remmer is.
Het merendeel van de mensen die hier komen weten echt niet dat er nog meer C1 remmers zijn en dat er een verschil zit tussen profylaxe en acuut. En dat artikel gaat om HEA profylaxe daar heeft Pharming (momenteel) niets bij te zoeken tenzij er doorbraak aanvallen komen.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 10 april 2021 22:28:

[...]

Leeftijd zou ik wel intressant vinden als gebruiker en als producent.
Als een medicijn wordt goedgekeurd vanaf een leeftijd die dicht bij de geboorte ligt betekent dit dat je medicijn (veiliger) is dan een medicijn dat pas vanaf 18+ gebruikt mag worden.

Tevens als ik jonge kinderen had met HAE zou ik deze info heel erg intressant vinden. (trouwens elke leeftijd vind dit intressant als je HAE hebt)

Over toedieningstijd heb je gelijk, dit mag je aanpassen als jij het in je overzicht wilt verwerken.

quote:

Zwaantje schreef op 10 april 2021 22:24:

[...]

Dit artikel heeft geen betrekking op Ruconest (conestat alfa) maar op de plasma/bloed variant.

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 10 april 2021 22:29:

[...]

Dus we moeten er al vanuit gaan dat zelfs deze basiskennis ontbreekt bij veel beleggers?

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 10 april 2021 20:12:

[...]

Over een paar jaar kan Pharming stofzuigen, de kruimeltjes.

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 10 april 2021 22:30:

[...]

Ik verwerk niets in mijn overzicht, alles staat er namelijk in, buiten de leeftijd die ik niet interessant vind, vanwege de eerder genoemde reden.

quote:

Concrete schreef op 10 april 2021 22:37:

[...]

Over een paar jaar is Pharming een toonaangevend Farmaceut in de wereld, kruimels zijn dan verre van interessant. Glimlachend wordt dan teruggekeken op dit forum.

quote:

Eric de Rus schreef op 10 april 2021 22:47:

[...]

Beetje flauwe reactie Concrete.

Je gaf zelf de voorzet met je reactie om 17:37.

Zei ik Concrete? Misschien moet ik je, naar aanleiding van de gequote reactie, aanspreken met "Nostradamus"?

;))))

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 10 april 2021 22:29:

[...]

Dus we moeten er al vanuit gaan dat zelfs deze basiskennis ontbreekt bij veel beleggers?

quote:

Concrete schreef op 10 april 2021 22:59:

[...]

Ben een fervent Ajax aanhanger, opbouw begint al in een heel vroeg stadium :)

quote:

Eric de Rus schreef op 10 april 2021 23:08:

[...]

Ook ik ben die-hard Ajax fan. Toch zweer ik meer bij het aanvallende voetbal :)

quote:

Eric de Rus schreef op 10 april 2021 21:48:

[...]

www.nasdaq.com/market-activity/stocks...

Zie grafiek.

finance.yahoo.com/quote/PHAR?p=PHAR&a...