CriticalThinker schreef op 24 februari 2022 22:29:
[...]
Beste J
De dea met Orchard is niets minder dan zeer logisch en dus dan ook zeer verstandig. Het staat namelijk buiten kijf dat gentherapie de toekomst heeft. Voor alle ziektebeelden.
Wanneer de oorzaak van een ziekte te herleiden is naar ons lichaam, dan kan men door middel van het ontdekte CRISPR/Cas9 systeem vrij eenvoudig knippen en plakken in ons DNA om de nadelige gevolgen te voorkomen. In ons geval de aanmaak van een C1INH welke 'anders' is dan wat hoort te zijn, en dan dus ook functioneert, vanwege het feit dat in het DNA van de patient niet de juiste code staat. In ons geval het SERPING1 gen en de code is de juiste combinaties nucleotides (A, C, T, G). Ons genoom is bekend en DNA tests zijn nu vrij eenvoudig.
Echter, het is niet even zo maar wat 'knippen en plakken' om correcties uit te voeren. Er zijn geloof ik maar twee gen therapien momenteel goedgekeurd in de US en een 20tal cell therapien.
Ex vivo autologous is een manier van editen wat vrij 'dicht' bij de mens staat en waar we dus nog relatief veel controle over kunnen hebben met een hogere slagingskans. Het zijn namelijk lichaamseigen cellen die buiten het lichaam worden 'ge-edit' en daarna weer teruggeplaatst in de patient. De kans of afstoting is nihil en alleen de cellen waarin het knippen en plakken perfect is gebeurd worden natuurlijk geselecteerd.
In vivo is natuurlijk veel riskanter en stamcellen gebruiken van iemand anders is natuurlijk altijd ietwat problematischer dan lichaamseigen.
Een deal met een dergelijk bedrijf is natuurlijk van eminent belang voor Pharming gezien de toekomst van het behandelen van ziekten. Orchard heeft de kennis van gentherapie, Pharming van heeft de kennis van een recombinante C1INH. Wanneer Pharming zich niet orienteert op een dergelijke toekomst, dan mist men op een gegeven moment zeker de boot. Het doet mij echter voorkomen dat de deal met Orchard hier heel anders is ontvangen. Het aandeel Orchard kelderde, wanbeleid! Anderen zijn al verder, wanhoopspoging! Pharming prijst zichzelf uit de markt, lachwekkend!
De deal met Orchard is niet minder dan logisch. Er zijn niet veel potentiele partners, gentherapie bedrijven zitten immers niet op elke hoek, en indien er wel eentje is dan moeten beide partijen eenzelfde koers willen volgen. Ik was juist verheugd met dit nieuws, Pharming laat immers zien ook toekomstgericht te zijn en dat er welwillende partners zijn.