aston.martin schreef op 27 juni 2023 15:04:
[...]
Anti AChR en anti MuSK zijn allebei destructieve antilichamen die een goede zenuw- en spierwerking verhinderen.
AChR antilichamen komen voor bij 85 % van de MG patiënten.
MuSK antilichamen komen voor bij 5 % van de MG patiënten.
Het is bijgevolg ook moeilijker om statistsch aan te tonen dat een medicament werkt in een testpopulatie van 200 à 300 patiënten.
Concreet: in de UCB studie kregen ongeveer 130 patiënten een behandeling met Rozanolixizumab en ongeveer 65 patiënten kregen een placebo.
Anders gezegd in de Rozanolixizumab groep zaten waarschijnlijk 6 à 7 patiënten met MuSK antilichamen terwijl in de placebo groep naar schatting 3 à 4 patiënten waren die MuSK antilichamen hadden.
Hoe de FDA tot het besluit komt om Rozanolixizumab voor te schrijven aan MuSK antilichaam positieve patiënten is mij dus een raadsel.
10% van de patiënten met MG heeft geen AChR antilichamen.
Argenx heeft tot tweemaal toe geprobeerd (op basis van data!) om toestemming te krijgen om Vyvgart te kunnen toedienen aan AChR negatieve patiënten; zowel bij Intraveneuze versie als bij de subcutane versie.
Helaas tweemaal een negatief advies van de FDA die vond dat er geen statistische significantie was.
(Dat maakt de beslissing voor de muSK + patbj UCB des te merkwaardiger)
Ongeveer alle analisten vinden de werking en het veiligheidsprofiel van Vyvgart superieur tegenover het product van UCB.
Toch vond de FDA het verdigbaar om Rozanolixizumab van UCB een priority review te geven en een breder label (MuSK +) en tegelijkertijd de betaalde priority review van Argenx vakkundig waardeloos te maken door de beslissing 3 maanden extra te laten aanslepen en geen toelating te geven om AChR - patiënten te behandelen.
Dit alles is uiteraard alleen maar mijn interpretatie . Ik ben trouwens niet medisch geschoold.