Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

roon schreef op 15 maart 2023 16:37:

[...]

Morgen lachen we misschien om de koers van 1,07 euro nu.

quote:

roon schreef op 15 maart 2023 16:37:

[...]

Morgen lachen we misschien om de koers van 1,07 euro nu.

quote:

Beur schreef op 15 maart 2023 14:22:

Ik kijk met lichte verbazing op van de (vaak zelfs wat meer inhoudelijke) posters die maar blijven roepen dat "winst" niet belangrijk is. En dat het maar om 1 ding gaat: een positieve cashflow.
Nou, ik gun iedereen morgen een uiterst positieve cashflow, een florissante cashpositie en veel omzet hoor maar zelf kijk ik - zoals ik bij elk bedrijf doe - toch ook met argusogen naar de behaalde winst.
Een bedrijf dat geen of onvoldoende winst maakt om dividend uit te keren zal bijvoorbeeld door grotere en conservatieve beleggers links gelaten worden. En ook bij een zeer succesvolle introductie van Lenio zal dividend - de eerste paar jaren er nog steeds niet inzitten. Ph. zal nog steeds veel geld nodig blijven hebben voor de verdere ontwikkeling van het bedrijf is mijn verwachting.

quote:

voda schreef op 15 maart 2023 16:42:

[...]
Ik hoop het, maar de kwartaal cijfers zijn allang geen boost meer voor de koers. Ik verwacht geen spektakel morgen.
Dat komt pas bij de goedkeuring van leniolisib.

quote:

Eric_80 schreef op 15 maart 2023 16:09:

[...]

Onderbouw je berekening?

Weet jij precies wat de inhoud is van de ingeleverde papieren?
Weet jij vervolgens precies wat er de afgelopen maanden is besproken tussen Pharming en FDA?

Weet jij precies hoe de FDA denkt over de 3e phase?
Over de bijwerkingen?
De groepsgrootte?
De statistieken over hoe goed leniolisib werkt?
Hoe zwaar welk punt telt bij de procedure in dit geval?

quote:

Eric_80 schreef op 15 maart 2023 16:09:

[...]

Onderbouw je berekening?

Weet jij precies wat de inhoud is van de ingeleverde papieren?
Weet jij vervolgens precies wat er de afgelopen maanden is besproken tussen Pharming en FDA?

Weet jij precies hoe de FDA denkt over de 3e phase?
Over de bijwerkingen?
De groepsgrootte?
De statistieken over hoe goed leniolisib werkt?
Hoe zwaar welk punt telt bij de procedure in dit geval?

quote:

retro schreef op 15 maart 2023 16:50:

heb alvast 6000 euro klaar staan moest het weer dik in de min gaan, je weet nooit

quote:

roon schreef op 15 maart 2023 16:57:

[...]

Dat kun je ook gebruiken als we in de plus gaan.

quote:

Twanneman schreef op 15 maart 2023 16:45:

[...]

Wanneer zou die goedkeuring komen? Is daar al wat over bekend?

quote:

voda schreef op 15 maart 2023 17:02:

[...]
Pharming meldt US FDA acceptatie met versnelde beoordeling van
Pharmings registratiedossier voor leniolisib

• De FDA heeft de PDUFA-doeldatum voor de aanvraag voor goedkeuring van
leniolisib vastgesteld op 29 maart 2023
• Het registratiedossier is gebaseerd op gerandomiseerde, gecontroleerde en langetermijn extensie data van leniolisib ter behandeling van APDS, een zeldzame
primaire aandoening aan het immuunsysteem

www.pharming.com/sites/default/files/...

quote:

Japaho schreef op 15 maart 2023 13:55:

[...]

Off-topic: Niet voor Ordina.. daar eten ze biefstuk vandaag...

quote:

JDR3000 schreef op 15 maart 2023 16:52:

[...]

Het punt dat ik maak, blijkt helaas niet aan jou besteed.

quote:

Brommertje schreef op 15 maart 2023 17:08:

[...]

als de EMA meer tijd nodig heeft dan zal FDA dat ook wel nodig hebben zeggen mijn hersencellen

quote:

DE MONITOR schreef op 15 maart 2023 15:36:

Het volgende artikel is toch nog even noemenswaardig.
Ik ben zeer verbaasd dat een gen-therapie zo snel geaccepteerd is door de FDA om een fase II te starten in de klinieken. Dit is, wat mij betreft, een enorme vooruitgang op dit gebied. Ook zeker noemenswaardig, omdat het aangeeft hoe enorm ver Orchard achter loopt op Intellia. Zij hebben de IND nog niet eens op orde en bevinden zich in zeer premature fase.

Phase 2 trial of NTLA-2002, HAE gene-editing therapy, to enroll in US
One-time hereditary angioedema treatment showing early safety, efficacy

The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has given Intellia Therapeutics permission to open U.S. sites in its ongoing clinical trial of NTLA-2002, an investigational gene-editing therapy for hereditary angioedema (HAE).

Specifics are not yet available on the number or location of U.S. sites for the global Phase 2 portion of the trial, which is evaluating the safety and potential efficacy of the company’s one-time treatment to prevent HAE attacks.

“The FDA’s acceptance of our … application to initiate clinical evaluation of NTLA-2002 brings us one step closer to introducing a potentially paradigm-shifting treatment for people living with hereditary angioedema,” John Leonard, MD, president and CEO of Intellia, said in a company press release. “We are thrilled to advance the development of NTLA-2002 in the U.S.”

NTLA-2002 is designed to reduce kallikrein levels, thus lowering bradykinin levels to prevent swelling. The therapy uses gene-editing technology to disrupt the activity of the KLKB1 gene, which provides instructions for making a precursor of the kallikrein protein. Less of the precursor, prekallikrein, being made results in lower kallikrein levels.

Intellia opened a Phase 1/2 clinical trial (NCT05120830) into the safety, pharmacological properties and early efficacy of NTLA-2002 in adults with HAE types 1 and 2 in late 2021.

In the open-label Phase 1 portion, participants were given a single infusion of NTLA-2002 at one of three doses, 25, 50, and 75 mg. Interim data covering 10 participants, collected over at least 16 weeks (about four months) and released in November, indicated that the therapy was generally well tolerated and lowered swelling attack rates. All trial patients are being followed for up to 104 weeks, about two years.

The study’s Phase 2 portion will test two doses of NTLA-2002, given as a one-time infusion, against a placebo. Its main goal, in addition to treatment safety and tolerability, is changes in rates of HAE swelling attacks at 16 weeks post-infusion. Secondary goals include changes in blood plasma levels of kallikrein.

Patient screening for this Phase 2 part recently began at sites outside the U.S., Intellia announced.

“We are thrilled to advance the development of NTLA-2002 in the U.S. and are working to rapidly enroll patients in the Phase 2 portion of the study,” Leonard said. “We look forward to presenting additional data from the first-in-human, Phase 1 portion of the study later this year.”

quote:

voda schreef op 15 maart 2023 17:02:

[...]
Pharming meldt US FDA acceptatie met versnelde beoordeling van
Pharmings registratiedossier voor leniolisib

• De FDA heeft de PDUFA-doeldatum voor de aanvraag voor goedkeuring van
leniolisib vastgesteld op 29 maart 2023
• Het registratiedossier is gebaseerd op gerandomiseerde, gecontroleerde en langetermijn extensie data van leniolisib ter behandeling van APDS, een zeldzame
primaire aandoening aan het immuunsysteem

www.pharming.com/sites/default/files/...

quote:

Brommertje schreef op 15 maart 2023 17:08:

[...]

als de EMA meer tijd nodig heeft dan zal FDA dat ook wel nodig hebben zeggen mijn hersencellen