ik zie alleen dit en is natuurlijk herhaling, echter wel op feiten gebaseerd!
Joenja® (leniolisib) tegen APDS
• Voor het volledige jaar 2023 verwacht Pharming inkomsten uit Joenja® van ongeveer US$18
miljoen, gestuwd door de voortdurende toename tijdens het vierde kwartaal van patiënten
die een betaalde therapie volgen. De eerste commerciële zendingen van Joenja® naar
patiënten vonden plaats in april 2023.
• Per 31 december 2023 had Pharming 92 ingeschreven APDS-patiënten in de VS, waarvan
81 patiënten een betaalde therapie volgen.
• De Amerikaanse en wereldwijde inspanningen om APDS-patiënten te vinden vorderden in
het jaar. Per 31 december 2023 heeft Pharming meer dan 840 gediagnosticeerde APDS-patiënten geïdentificeerd in de mondiale markten waar Pharming zich op
commercialisering richt, waaronder meer dan 200 patiënten in de Verenigde Staten.
• Daarnaast werden in de VS meer dan 1.100 patiënten geïdentificeerd met een aantal
varianten van onzekere significantie (VUS) in de PIK3CD- of PIK3R1-genen. Pharming is
validatiestudies aan het opzetten met verschillende laboratoria voor de bevestiging welke
van deze varianten als APDS moeten worden geclassificeerd. Zodra de resultaten
beschikbaar zijn, kan bij patiënten met gevalideerde varianten de diagnose APDS worden
gesteld en komen zij in aanmerking voor behandeling met Joenja®. De voltooiing van deze
studies wordt verwacht in het 4e kwartaal van 2024.
Geldmiddelen en kasequivalenten
• De voorlopige stand (nog niet door accountant geverifieerd) van de geldmiddelen en
kasequivalenten, samen met in pand gegeven geldmiddelen en verhandelbare effecten,
zullen per ultimo 2023 naar verwachting US$215,0 miljoen bedragen, vergeleken met