Triple A schreef op 28 mei 2024 07:37:
[...]
Er zijn in het verleden kandidaat-medicijnen geweest die op de plaats op de CHMP agenda stonden (2.1) waar Pharming nu staat, die uiteindelijk dezelfde week nog pre-autorisatie kregen.
Wat dat betreft is er een kleine kans dat Pharming deze week nog pre-autorisatie krijgt.
Pre-autorisatie triggert volgens mij exact hetzelfde proces van goedkeuring Europese Commisie (2 maanden later) en onderhandeling met landelijke autoriteiten over de prijs als een volwaardige goedkeuring zou doen. Wat dat betreft is er volgens mij nauwelijks verschil tussen een pre-autorisatie en een autorisatie. Het enige verschil is dat in geval van een pre-autorisatie het kandidaat-medicijn nog wel bepaalde onderzoeken met goed gevolg moet afleggen om definitieve goedkeuring te krijgen. Maar in de tussentijd kunnen alle stappen worden gezet die ook in geval van autorisatie gezet zouden zijn.
Om voor pre-autorisatie in aanmerking te komen gelden de volgende criteria:
- the benefit-risk balance of the medicine is positive;
- it is likely that the applicant will be able to provide comprehensive data post-authorisation;
- the medicine fulfils an unmet medical need;
- the benefit of the medicine's immediate availability to patients is greater than the risk inherent in the fact that additional data are still required.
Ik denk dat Leniolisib best aardig binnen deze criteria valt.
Mocht het scenario van pre-autorisatie zich ontvouwen (kleine kans) dan loopt het allemaal wat minder dramatisch dan jij hier aangeeft.
-