Ik heb de eerder gecommuniceerde timelines niet meer voor ogen, maar ik denk dat de zinsnede "The AMT-060-01 Phase I/II study is a 5-year, open-label, uncontrolled, dose-ascending trial, etc." niet voor veel opwinding zorgt onder beleggers - 2020 is wel heul ver weg. Anderzijds is het HemB veld nu zo competitief en zoekt iedereen naar patiënten, dat het een positief teken is dat ze goede (academische?) ziekenhuizen aan zich hebben gebonden in, zonder nu denigrerend te willen zijn, normale landen (https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342?term=uniqure&rank=1) - kortom, no shortcuts. Zoals ik al eerder meldde, ik wacht op duidelijkheid over het Sanfilippo programma.