Pharming Group geeft update over lopende regulatoire beoordeling
van leniolisib voor de behandeling van APDS in de Europese Unie
Leiden, 30 mei 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) geeft een update over de lopende beoordeling van haar Aanvraag van een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van leniolisib voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS), door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).
Na de CHMP-bijeenkomst tussen 27-30 mei, ontving Pharming van het CHMP een bijgewerkte Lijst van Uitstaande Kwesties (LoOI). Hierin werd het positieve klinische voordeel en de veiligheid van leniolisib voor patiënten met APDS bevestigd, conform de beoordeling door de Ad Hoc Expert Group (AEG), echter bevatte het document nog één kwestie op het gebied van chemie, productie en controles (CMC).
De CMC-kwestie heeft betrekking op de definitie van regulatoire startmaterialen die zijn toegepast in het productieproces voor leniolisib. Omdat Pharming is gecommitteerd om aan alle specifieke vereisten van het CHMP te voldoen, werden aanvullende gegevens en kwaliteitscontroles verstrekt en stelde Pharming voor om het CMC-verzoek na goedkeuring uit te voeren. Het CHMP stelde dat deze inspanningen voorafgaand aan een goedkeuring dienden te worden voltooid, en heeft Pharming daarom uitstel (clock stop) verleend tot januari 2026 om de kwestie te beantwoorden. Pharming is reeds gestart met de door het CHMP vereiste productieactiviteiten, en verwacht deze voor het eind van deze deadline af te ronden.
Sijmen de Vries, MD, Chief Executive Officer van Pharming, zegt in reactie:
"Hoewel we vanzelfsprekend teleurgesteld zijn door het uitstel van de Europese licentie, zijn we verheugd dat het CHMP positief heeft geoordeeld over het klinische voordeel van leniolisib voor APDS-patiënten. De effectiviteit en veiligheid die aangetoond werden in klinische studies, alsmede de actuele ervaringen in de praktijk, met meer dan 300 patiëntjaren aan behandeling, ondersteunen dat leniolisib voorziet in een onbeantwoorde medische behoefte. We zullen nauw blijven samenwerken met het EMA en het CHMP om goedkeuring te verkrijgen voor leniolisib in Europa voor mensen met APDS. Ondertussen zullen al onze klinische ontwikkelings- en vroege toegangsprogramma's (early access programs) worden voortgezet."
De aanvraag voor leniolisib was gebaseerd op de resultaten van een multinationale, drievoudig blinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde klinische fase II/III studie, die aan beide co-primaire eindpunten voldeed. De studie evalueerde de werkzaamheid en veiligheid bij 31 patiënten met de diagnose APDS van 12 jaar en ouder. Als onderdeel van de aanvraag werden ook gegevens ingediend van de open-label, lange termijn, klinische extensiestudie waarin 37 patiënten leniolisib ontvingen gedurende een mediaan van drie jaar.
Leniolisib is momenteel commercieel beschikbaar in de Verenigde Staten. Leniolisib kreeg goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in maart 2023, gebaseerd op de beoordeling van de FDA dat leniolisib voldeed aan de klinische en productienormen.
Pharming handhaaft de eerder afgegeven indicatie voor de totale omzet in 2024.
--- E I N D E P E R S B E R I C H T ---