Mooi artikel:
Nederlandse uitdagers voor succesvol biotechbedrijf Vertex
Het heeft iets van een paar brugklassers die een vwo-leerling uit de zesde klas uitdagen: twee Nederlandse biotechbedrijven denken het succes van het Amerikaanse biotechbedrijf Vertex te kunnen evenaren of zelfs te overtreffen. Als ze slagen in hun opzet, ligt een miljardenmarkt op hen te wachten. Plus eeuwige roem.
Wondermiddel
Vijftig jaar geleden overleden de meeste kinderen met taaislijmziekte (cystic fybrosis) voor hun tiende levensjaar. Nu hebben patiënten een levensverwachting van 35 tot 40 jaar, zo vertelt Kors van der Ent, hoogleraar aan het UMC Utrecht. Het perspectief voor patiënten is sterk verbeterd doordat de diagnose veel eerder wordt gesteld en doordat de infecties die met de ziekte gepaard gaan, beter kunnen worden bestreden. Ook centralisatie van de zorg in de academische ziekenhuizen heeft geresulteerd in effectievere behandelingen. De meeste patiënten overlijden aan wat Van der Ent ‘kapotte longen’ noemt. ‘Iedere keer weer infecties aan de luchtwegen, die zijn op den duur niet meer te bestrijden met antibiotica.’ Van der Ent geldt als een autoriteit op het gebied van cystic fibrosis en speelt een belangrijke rol bij het opstellen van behandelrichtlijnen. Het aantal Nederlandse patiënten met cystic fibrosis is dankzij een nauwgezette registratie vrij exact bekend: 1550. In Europa en de Verenigde Staten kampen 80.000 tot 90.000 mensen met de ziekte. Het medicijn Kalydeco noemt Van der Ent ‘een wondermiddel’ – althans voor de kleine subgroep patiënten bij wie het middel effectief blijkt. Hij voorziet dat veel patiënten dankzij de komst van meer medicijnen uiteindelijk een normale levensverwachting zullen hebben.
Maar de twee uitdagers Galapagos en ProQR - nemen het op tegen een grootmacht. Vertex is afgelopen jaren uitgegroeid tot een van de succesvolste Amerikaanse biofarmaceutische bedrijven dankzij de lancering van het geneesmiddel Kalydeco. Het was het eerste geneesmiddel voor patiënten met taaislijmziekte, tegenwoordig meestal CF of cystic fibrosis genoemd. CF is een aangeboren aandoening; de meeste patiënten worden niet ouder dan veertig jaar.
Aantrekkelijke markt
Het gaat om een aantrekkelijke markt. Want fabrikanten van zogenoemde weesgeneesmiddelen, bestemd voor zeldzame ziektes als CF, kunnen hoge prijzen in rekening brengen. Zo kost Kalydeco in Nederland circa €?150.000 per jaar. Het middel wordt momenteel voorgeschreven aan 35 tot 40 Nederlandse patiënten.
Uitdagers
Vertex
Ceo Jeffrey Leiden
Boston, opgericht in 1989
Beurswaarde $22,8 mrd
Galapagos
Ceo Onno van de Stolpe
Leiden en Mechelen, opgericht in 1999
Beurswaarde ?2,7 mrd
ProQR
Ceo Daniel de Boer
Leiden, opgericht in 2012
Beurswaarde $171 mln
Of Galapagos en ProQR vooruitgang boeken met hun inhaalrace, zal eind volgende maand blijken. Dan presenteren ze op een conferentie in het Amerikaanse Orlando nieuwe resultaten van het onderzoek naar hun eigen kandidaatsmedicijnen. ‘Dat is een heel spannend moment’, verzekert Daniel de Boer, de ceo van ProQR.
Koers aandeel
Beleggers lijken al te speculeren op de presentatie van mooie data door de twee Nederlandse bedrijven. Ze joegen de koers van het aandeel Galapagos deze week op tot een recordhoogte van € 60. Ook het aandeel ProQR - genoteerd op de Nasdaq-beurs in New York - zit al enkele weken in de lift.
Het optimisme bij beleggers lijkt ook ingegeven door het besef dat het succes van Vertex op zijn grenzen stuit. Kalydeco is namelijk alleen effectief bij een kleine subgroep van de CF-patiënten. Het Amerikaanse concern lanceerde wel een nieuw middel voor het grootste deel van de patiënten, maar de effectiviteit van dit medicijn (Orkambi) valt tegen. De Boer van ProQR; ‘Het is heel duidelijk dat er effectievere medicijnen nodig zijn.’
Voorsprong behouden
Vertex staat nu voor de uitdaging om zijn voorsprong te behouden en zelf die betere middelen te ontwikkelen. Het concern zet vooral in op een drievoudige combinatietherapie. Orkambi is ook een combinatietherapie, maar dan een tweevoudige, die Kalydeco combineert met een aanvullend middel. De verwachting is dat het toevoegen van nog een aanvullend middel een tweede ‘corrector’ de effectiviteit van het CF-medicijn sterk zal verhogen.
De weg die Vertex inslaat, heeft Galapagos enorm gesterkt in zijn zelfvertrouwen, zo liet topman Onno van de Stolpe begin dit jaar al blijken tijdens een nieuwjaarsbijeenkomst. Net als Vertex ontwikkelt het Nederlandse biotechbedrijf een drievoudige combinatietherapie, waarbij een Kalydeco-achtig middel wordt gecombineerd met twee correctoren.
Effectiviteit
Het optimisme van Galapagos is mede gebaseerd op laboratoriumonderzoek, zo vertelt cfo Bart Filius in een nadere toelichting. Uit dat onderzoek bleek dat een tweede corrector de effectiviteit van het Galapagos-medicijn kan vervijfvoudigen. Dat is een beter resultaat dan Vertex heeft laten zien: een tweede corrector heeft de effectiviteit van het Vertex-geneesmiddel maximaal kunnen verviervoudigen.
‘Het is natuurlijk nog afwachten of we deze verbetering uit het lab ook zullen zien als we het middel bij patiënten gaan testen’, zegt Filius. ‘Maar het mooie is dat labonderzoek met CF-medicijnen zich tot nu toe heel goed vertaalt naar toepassing in de mens.’
Galapagos hoopt zijn combinatietherapie volgend jaar voor het eerst op mensen te testen. Het bedrijf weet zich daarbij gesteund door het Amerikaanse farmaconcern Abbvie, dat een groot deel van de onderzoekskosten op zich neemt. Als het geneesmiddel straks succesvol blijkt, zal een groot deel van de winst echter ook naar Abbvie vloeien.
Meer middelen in ontwikkeling
Geïnspireerd door het succes van Vertex proberen meer farmaconcerns een eigen middel tegen CF te ontwikkelen. Daar zijn grote namen als Novartis, Pfizer en Bayer bij. Voor Galapagos is het CF-onderzoek het een na belangrijkste programma. Het bedrijf moet het in de eerste plaats hebben van zijn onderzoek naar het geneesmiddel filgotinib, onder meer voor patiënten met reuma. Dat onderzoek is veel verder gevorderd.
De ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel tegen CF is wel hoofdzaak voor ProQR. Het bedrijf uit Leiden werd vier jaar geleden opgericht door ceo Daniel de Boer, die zelf een kind met taaislijmziekte heeft. ProQR koos een andere weg dan zijn concurrenten en zoekt een oplossing via zogenoemde RNA-technologie. Een van de voordelen, zo zegt De Boer op het hoofdkantoor van ProQR in Leiden, is dat geen combinatietherapie nodig zal zijn, wat de kans op vervelende bijwerkingen vermindert.
ProQR is met zijn onderzoek in zekere zin verder gevorderd dan Galapagos. Het bedrijf van De Boer heeft zijn belangrijkste kandidaatsmedicijn afgelopen jaar namelijk al getest op patiënten, tachtig in totaal. Als ProQR komende maand in Orlando mooie resultaten laat zien, kan de ontwikkeling van het geneesmiddel in een stroomversnelling komen. ‘Artsen en toezichthouders gaan dan anders naar zo’n middel kijken’, zegt De Boer. ‘Dat kan jaren schelen.’