Seppevbd schreef op 28 januari 2018 16:44:
[...]
Voor Pharming is dit een bevestiging van hun bestaand biotech platform.
Nu, er zijn zo'n 10-tallen platformen, elk met voor- en nadelen.
Meeste recombinante eiwitten komen in de pharma uit bacteriële bron. Dit is goedkoop, makkelijk te onderhouden, en je kan er enorme hoeveelheden mee produceren. Echter, bij vele menselijke ziekten zijn de modificaties van het eiwit zeer belangrijk, en vele van deze modificaties worden niet door de bacteriën gemaakt, waardoor het recombinante eiwit waardeloos is in de pharma-industrie.
Dit laatste is zeer belangrijk voor Pharming, want c1-esterase inhibitor vraag specifieke suikergroepen als modificatie, wat niet door bacteriën wordt gedaan. Bank vooruit voor Pharming, dus.
Nu heb je ook nog andere humane cellijnen, gisten/schimmels, muizen, zebravisjes en zelf aapjes waar ook eiwit in gemaakt wordt, al dan niet met de juiste modificaties van het recombinante eiwit. Dit is heel belangrijk, want het het zijn dat de aangebrachte modificaties toch niet de goeie zijn voor menselijke behandeling, en kan je platform dus niet gebruikt worden. Het is net deze rede waarom de grote concurrenten van Pharming hun C-1 uit de mens zelf halen, zit je sowieso goed met de modificaties.
Echter, t.o.v. bacteriën zijn deze platformen relatief "duur", zeker om zuiver eiwit uit te produceren. De zuiverheid is ook groot belang, gezien de mogelijke bijwerking die onzuiverheden met zich meebrengen (dit is het grote probleem van plasma c1-esterase inhibitors van de concurrentie)
Het gepubliceerde nieuws is zeker goed voor Pharming want het bevestigd de waarde van hun platform als een relatief goedkoop, makkelijk bruikbaar en zuiver platform.
De vraag is echter: voor C-1 esterase inhibitor werkt het platform duidelijk prima, maar is dit ook het geval voor andere eiwitten? Gaan hier de juiste modificaties op komen? Indien niet, hoe ga je dit oplossen?