Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Tjeerdo schreef op 8 mei 2018 22:56:

[...]

Sterker nog, ben zelfs gespecialiseerd in 'onze' doelgroep... ben mede-eigenaar van www.40up.nl dus die muziek verzorgen is geen enkel probleem... ;)

Komen trouwens twee leuke festivals aan met o.a. zangeres van Rose Royce, maar dat terzijde...

quote:

Henkja schreef op 8 mei 2018 22:59:

Indien Pharming dit jaar 150.000.000 euro omzet en het per patiënt 500.000 euro op jaarbasis kost, dan bedienen ze 300 patiënten, en dat zijn geen grote aantallen
Indien 10% afvalt door ouderdom, of wat dan ook, dan zakt de omzet naar 135 miljoen
Even over nadenken !

quote:

Tjeerdo schreef op 8 mei 2018 22:56:

[...]

Sterker nog, ben zelfs gespecialiseerd in 'onze' doelgroep... ben mede-eigenaar van www.40up.nl dus die muziek verzorgen is geen enkel probleem... ;)

Komen trouwens twee leuke festivals aan met o.a. zangeres van Rose Royce, maar dat terzijde...

quote:

lucas D schreef op 8 mei 2018 22:50:

[...]

Loisje een diagnose stellen heeft niks met sales te maken.

Een oude vriendin van me zij altijd welterusten en gezond weer op.
Dat lijkt me een mooie afsluiter.

quote:

Bjaap schreef op 8 mei 2018 23:23:

[...]

Wordt het dan geen tijd om de sales uit te breiden?
Ik wist het nog geen eens dat is toch die groep van" I Wanna Get Next To You"

quote:

Jager63 schreef op 8 mei 2018 22:46:

[...]
Daar ga ik binnenkort naartoe.

quote:

Loisje schreef op 8 mei 2018 23:29:

[...]
Beste Lucas, nu leg je juist je vinger op de zere plek, waarom wordt er zo laat bij iemand de diagnose gesteld? Dat komt omdat zeer veel artsen of hun lectuur niet lezen of niet goed op de hoogte zijn dus het stellen van de juiste diagnose heeft te maken met kennis van de ziekte en hoe wordt deze kennis verkregen? Door oa een goede verspreiding van het medicijn en de kennis ervan, dus het een heeft wel degelijk met het andere te maken.
Beste forumleden, oa LT en anderen natuurlijk heeft Dhr. Sijmen de Vries een goed team momenteel in de US maar ik blijf van mening dat het absoluut uitgebreid zal worden.
En degenen die deze topic onzin vinden, beseffen waarschijnlijk niet hoe belangrijk dit voor Pharming is.
Ik wil onder ons forumleden geen strijd, dus het gaat mij hoofdzakelijk om mensen die ziek zijn en niet om m'n aandelen.
Zullen we dit nu sluiten en ik laat het zelf maar over aan onze CEO, welterusten en morgen voor jullie een fijne dag
Loes

quote:

Maestro Pharming schreef op 9 mei 2018 00:09:

Ik houd ze ook nog lekker vast. Vanaf €5 gaan we pas nadenken om te verkopen

quote:

Jager63 schreef op 9 mei 2018 00:25:

Hopelijk kunnen we de positieve ondertoon in de discussie vasthouden. De koersontwikkeling ziet er in ieder geval goed uit.

quote:

Nachtzwaluw schreef op 8 mei 2018 22:24:

[...]

Het 'medicijn' van Pompe ontwikkelen is een ding (dat is er al op basis van het destijds aangekochte construct), echter er zijn andere hobbels om het in bruikbare vorm af te leveren op de plek waar het zijn werk moet doen. Simpel vertaald (ik doe een poging); eenmaal in de bloedbaan gaat het best goed maar bij de cellen van de spieren en daar weer onderdelen van (lysosomen) heerst een totaal andere zuurgraad (pH); die wil vaak roet in het eten gooien bij eiwitten (enzymen). Het zou zo maar kunnen zijn dat men aan het onderzoeken is hoe het eiwit in een 'envelop' te krijgen welke door de bloedbaan en uiteindelijk in de spiercellen ontvouwen wordt zonder door verschillende zuurgraden afgebroken te worden. Dit is echt best een behoorlijke hobbel (vergelijkbaar met hobbels als blood-brain barrier en opname van complexe eiwitten door de darmwand. Ik verwacht dat er hier wel degelijk onderzoek naar verricht wordt (en niet alleen door Pharming) maar dat dat dus aanpassing construct betekent; andere transgenen etc etc. Je dient je eiwit van te voren dusdanig 'op te vouwen' of ' in te kapselen' dat het behouden blijft tot het zijn doel bereikt, de lysosomen van de spiercellen en dat is hier niet zo eenvoudig als het klinkt.
Ruconest kent dat probleem niet of in veel mindere mate. Maar het 'Pompe-eiwit' is echt een heel ander verhaal. Gaat tijd kosten maar indien het lukt (jaren) ja dan ben je ook direct binnen en beheers je de markt. Ik hoef niet uit te leggen dat dat een mega-doorbraak zou betekenen. Die is er nog niet, zelfs de grote farmaceuten hebben nog niets wat echt helpt. Hier zijn biotechnologen mee bezig die het desbetreffende enzym/eiwit dusdanig inpakken en laten uitpakken op de plek van bestemming; dat is best een heel geknutsel om zo'n construct in elkaar te zetten. Ik vermoed dat dat ook 1 van de redenen is waarom dit 'onderzoek' is 'uitgesteld'; ik geloof nl. niet in termen van geldgebrek etc. Dat geld-gebrek gaat wel op als er gewoon veel meer onderzoek nodig is en blijkt dat het lead-molecuul voor een zeer groot deel afgebroken aankomt bij de lysosomen in de spieren; dan heb je er niet veel meer aan. Mocht er daar een doorbraak in komen kunt u er van uit gaan dat dat een mega doorbraak betekent, niet in de laatste plaats voor de patienten. Als Pharming dat reeds nu voor elkaar heeft, en dus stijf hun mond houdt tot bekendmaking, nou reken dan maar op een koersexplosie. Beiden zijn mogelijk: of men is gewoon zo ver nog niet, of men is al wel heel dichtbij en is bewust erg stil. In het laatste geval zou ik m'n mond ook houden totdat bekendmaking en patentering volledig rond zijn.

mens-en-gezondheid.infonu.nl/ziekten/...

quote:

Nachtzwaluw schreef op 8 mei 2018 23:07:

[...]

Hier vindt u het reeds bekende 'middel' wat Pompe zou kunnen ''genezen'':

www.ncbi.nlm.nih.gov/gene/2548 (geupdate op 14 april 2018 !!)

En hier wordt uit mijn oude doos (ja al 20 jaar oud) tamelijk ingewikkeld uitgelegd hoe eea in elkaar zit.

academic.oup.com/jn/article/129/1/227...

Allebei pittige kost en hoort eigenlijk thuis op het biotech draadje maar nu er toch weer over 'Pompe' wordt gespeculeerd; er is al heel veel bekend en eigenlijk is het GAA enzym (daar gaat het in essentie over) meer dan bekend. Is gewoon maakbaar.
Maar hoe krijgt 'men' dat nu op de plek van bestemming (echt opgenomen en ontvouwen en werkzaam in de lysosomen van de spiercellen)? Er zijn diverse benaderingen mogelijk. Ik denk dat Pharming het zoekt in een vorm van een GAA-construct welke alle barriers doorstaat (simpel gezegd) en dat is knap lastig. Naast 'zuurgraad' moeten wat celmembraan barriers overwonnen worden waar de eiwit-afbrekers al klaar staan om eea af te breken.
Ik laat mij bijzonder graag (als aandeelhouder) verrassen als men wat heeft weten te vinden; al breekt de helft nog af gedurende het gehele transport, dan nog.
Ik wens een ieder een goede nacht, wacht met spanning op 'de cijfers' en eigenlijk nog veel meer op de R&D meeting/uiteenzetting in juni. Wellicht wordt op de AVA een tipje van de sluier opgelicht? Ik ben er in ieder geval bij.

quote:

Berdientje schreef op 8 mei 2018 21:22:

[...]

Zolang Stifel 's advies 1,60 blijft , hoeft ie hem niet aan te passen.