Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Krisna schreef op 28 augustus 2019 11:17:

En iedere keer verbaas ik me over het advies van Kempen..Toch vreemd dat ze dat aanhouden???

quote:

BassieNL schreef op 28 augustus 2019 10:58:

[...]
Volgens mij heb ik het horen zeggen in de conference call na het persbericht, als antwoord op een vraag van een analist.

quote:

Snorkle schreef op 28 augustus 2019 11:05:

De uitspraak van Pharming dat het registrational is, komt hoogstwaarschijnlijk niet uit de lucht vallen. Ik neem aan dat ze hier Novartis na-papagaaien. Bedrijven staan in constant contact met FDA en de studies en endpoints van de studie zijn al lang bepaald.

Bij orphan drug met totaal geen medicatie zijn de toelatingseisen veelal soepeler, vaak wel gevolgd door een fase 4, waarbij het medicijn dus al verkocht mag worden maar resultaten nog steeds worden vergaard en gemonitoord om te kijken of efficiacy inderdaad aan verwachtingen voldoet.

M.i. was de rol van Pharming ook beperkt tot hulp bij rekruteren van patienten en is Novartis (gelukkig) leading in de registratie.

• APDS betreft een uiterst zeldzame aandoening met incidentiepercentages wereldwijd van ongeveer 1 à 2 per miljoen

• Leniolisib wordt onderzocht in een klinische fase II/III registratiestudie, waarvoor momenteel patiënten worden gerekruteerd in klinische centra in de VS en Europa, om de werking van het medicijn te bewijzen. Vermarkting H2/2021 of H1/2022. Lijkt erg optimistisch ingeschat wanneer er nog patiënten GEZOCHT worden voor onderzoek.

• Vooruitbetaling van 17,9 miljoen, bijdrage van een high-single-digit miljoen USD aan klinisch onderzoek (8 a 9 miljoen?). Investering +/- 25 miljoen.

• Licentieovereenkomst; Novartis heeft recht op wettelijke en commerciële mijlpaalbetalingen en op een dubbelcijferig percentage royalties over de netto-omzet.

• Aantal inwoners US: 327
  Aantal inwoners EU: 508
  Gemiddeld APDS per miljoen: 1,5
  Afgerond, 1200 patiënten, die mogelijk zijn te bereiken, in de US en EU, maar huidige verkoopteam vooral US gericht, dus 1200 met enige nuance.

• Waarom brengt Novartis dit middel zelf niet op de markt?
  De doelgroep voor dit medicijn is te klein voor een farmaciegigant als Novartis, www.telegraaf.nl/financieel/203770579...
  Kruimelwerk

• GlaxoSmithKline is dus ook in een Fase II bezig met eenzelfde preparaat. Pharming/Novartis hebben voorsprong in de tijd.

• Pharming heeft een beperkt sales orgaan (kleine bio natuurlijk, vooral in de US gericht).
  Wanneer Glaxo een licentie verleent voor Nemiralisib aan een grote speler op gebied van rare diseases is er mogelijk een veel groter verkoopkanaal beschikbaar dat wereldwijd opereert. Die kleine afzetmarkt in combinatie met een grote concurrent kan zo flink roet in het eten gooien. Speculatief, even speculatief als de goedkeuring en de beperkte hoeveelheid patiënten die Pharming kan bereiken.

quote:

BassieNL schreef op 28 augustus 2019 10:58:

[...]
Volgens mij heb ik het horen zeggen in de conference call na het persbericht, als antwoord op een vraag van een analist.

quote:

Justified schreef op 28 augustus 2019 11:38:

[...]

Dat heb ik Sijmen inderdaad ook horen zeggen dat Pharming de goedkeuring bij de instanties zal oppakken.

Ik vind dat persoonlijk jammer.

quote:

Justified schreef op 28 augustus 2019 11:38:

[...]

Dat heb ik Sijmen inderdaad ook horen zeggen dat Pharming de goedkeuring bij de instanties zal oppakken.

quote:

BassieNL schreef op 28 augustus 2019 11:41:

[...]
Hij heeft nog 0% successcore bij de goedkeurende instanties.

quote:

Beur schreef op 28 augustus 2019 11:29:

[...]Natuurlijk zal zo'n opmerking niet uit de lucht komen vallen maar napapagaaien van belanghebbenden is niet zo verstandig en had vorig jaar, na ook alle overleg en contacten met de FDA, ook niet iedereen de goedkeuring van Ruc/profy als vaststaand verwacht?
Let wel: ik bedoel niet dat het niet juist is wat Ph. zegt maar als belegger neem ik ook mee wat deze ervaren Mr. Jacob Plieth in bovengenoemd artikel te vertellen heeft.

"Jacob has 21 years' experience of writing about healthcare, and joined Vantage in 2012 from Edison Investment Research, where he spent five years as an equity research analyst.
He has also worked at Dow Jones and the Wall Street Journal. A biochemist by training, Jacob has spoken about pharmaceuticals and other topics on the BBC World Service and News 24, as well as contributing to various publications including Investors Chronicle and Mednous"

quote:

BassieNL schreef op 28 augustus 2019 11:44:

@monitor

'In wetenschappelijk publicaties over APDS zijn tot nu toe tweehonderd gevallen in de VS en Europa van de aandoening besproken, stelt Pharming in een conference call voor analisten. De daadwerkelijke groep patiënten ligt volgens het bedrijf echter veel hoger, omdat de ziekte nog veel te weinig wordt gediagnosticeerd. Voorlichting over de aandoening moet daar verandering in brengen, liet De Vries weten.'

quote:

Justified schreef op 28 augustus 2019 11:38:

[...]
Dat heb ik Sijmen inderdaad ook horen zeggen dat Pharming de goedkeuring bij de instanties zal oppakken.
Ik vind dat persoonlijk jammer.

quote:

De Monitor schreef op 28 augustus 2019 11:47:

[...]

Ik mag toch hopen dat het meer patiënten zijn dan 200. Als we die verdeling doortrekken over het aantal inwoners VS versus EU betekent dat er in de VS minder dan 100 patiënten zouden zijn, aldaar het verkoopteam van Pharming vooral ligt.

quote:

Justified schreef op 28 augustus 2019 11:38:

[...]

Dat heb ik Sijmen inderdaad ook horen zeggen dat Pharming de goedkeuring bij de instanties zal oppakken.

Ik vind dat persoonlijk jammer.

quote:

De Monitor schreef op 28 augustus 2019 11:47:

[...]

Ik mag toch hopen dat het meer patiënten zijn dan 200. Als we die verdeling doortrekken over het aantal inwoners VS versus EU betekent dat er in de VS minder dan 100 patiënten zouden zijn, aldaar het verkoopteam van Pharming vooral ligt.

quote:

Snorkle schreef op 28 augustus 2019 11:50:

[...]

Ik heb ook naar de call geluisterd maar ik heb dat er niet uit kunnen halen. Het zou ook zeer onlogisch zijn.

quote:

Japaho schreef op 28 augustus 2019 11:48:

[...]

Wikipedia : "De Food and Drug Administration, afgekort FDA, is het agentschap van de federale overheid van de Verenigde Staten, dat de kwaliteit van het voedsel en de medicijnen in brede zin controleert. Het controleert ook de behandeling van bloed, medische producten en cosmetica".

Persoonlijk heb ik het niet zo met die instanties. Het is een clubje ambtenaren die elke maand een goed salaris opstrijken, en naar mijn mening niet veel hebben met bedrijven van overzee..... Dus de lobbyisten en politieke vriendjes komen vaak het eerst aan de beurt, ik ben heel erg benieuwd wanneer er enige goedkeur voor een Pharming product komt.....

quote:

BassieNL schreef op 28 augustus 2019 11:53:

[...]En heb je er wel uitgehaald wat Pharming naast de initiele investering van 20 mio USD nog gaat bijdragen?