Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

BassieNL schreef op 23 oktober 2022 11:11:

[...]
Bassie heeft eerder al aangegeven dat je een PR voor een medicijn kunt “ kopen via een Voucher”. Weet jij zo of pharming/Novartis dit gedaan heeft inzake Lenio? Zo niet dan heeft pharming dit op eigen kracht gedaan. Of beter gezegd de aangeleverde data voldeed aan de eisen voor een PR

Het dossier voldeed inderdaad aan de eisen voor een PR.
Pharming/Novartis heeft dus geen Voucher ingezet.
Pharming/Novartis kan nog wel een Voucher verdienen met de goedkeuring van leniolisib.
Zo'n Voucher is verhandelbaar en kent een enorme marktwaarde.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 23 oktober 2022 12:15:

[...]

Indien er goedkeuring komt, wie krijgt dan deze voucher met enorme marktwaarde pharming of Novartis?

quote:

G. Hendriks schreef op 23 oktober 2022 11:31:

[...]

Dat zijn een hoop vragen, J&J. Ik doe een poging.

De codering in het ICD-systeem heeft niets te maken met urgentie. Het is een systeem onder auspiciën van de WHO dat ervoor zorgt dat over de gehele wereld dezelfde definities gehanteerd worden. Daardoor is het uitwisselen van informatie makkelijker en het bevordert het doen van onderzoek. Het kan dus ook gaan om ziekten en aandoeningen waarvoor nog geen medicijnen bestaan (bekend voorbeeld: Alzheimer).

Wat betreft de 'priority review': de FDA bekijkt sowieso iedere NDA of een PR kan worden toegekend. Daar hoeft dus niet per se om gevraagd te worden. En over het kopen van een voucher: dat kan alleen maar als een andere fabrikant een voucher heeft gekregen (en ook dat gebeurt niet zomaar). Daarvan wordt hij dan gekocht. De FDA is dus niet zomaar een supermarkt waar je naar believen een PR kunt kopen. In de berichtgeving van Pharming lees ik niets wat erop wijst dat dit gebeurd is noch in het contract van Pharming met Novartis.

Over de 'accelerated assessment': bekend is dat er in 2022 maar een zeer beperkt aantal positieve beoordelingen zijn geweest (zie maandstatistiek van de EMA). De kans dat een AA omgezet wordt naar een regulier proces is overigens niet erg groot. Ik ben op basis van statistiek dus positief voor wat betreft leniolisib.

Over de extra kosten die een PR en AA met zich meebrengen weet ik niet zoveel. Ik kan me voorstellen dat het voor de bedrijfsvoering extra inzet met zich meebrengt. Maar ik kan me niet voorstellen dat FDA en EMA geld vragen voor die toekenning.

Het ligt natuurlijk voor de hand dat de winst fors afneemt gezien de eenmalige effecten bij de halfjaarcijfers. En uiteraard zal de doorontwikkeling van leniolisib een hap uit de middelen nemen. Gezien de afvlakkende omzet van Ruconest denk ik niet dat die volledig gecompenseerd wordt. Maar ik zal direct disclaimen dat mijn financiële inzicht in Pharming niet meer up-to-date is. Dat van die afvlakkende omzet is echter vrij zeker als je de omzetten van de afgelopen jaren naast elkaar zet.

quote:

G. Hendriks schreef op 23 oktober 2022 12:22:

[...]

Zo’n voucher komt er niet. Dit is het criterium:

“Drugs that treat certain tropical diseases, rare pediatric diseases and illnesses related to public health emergencies are essential—but they may not be the most profitable to make.

When drug developers make these kinds of drugs, FDA can award them “priority review vouchers.” Drug developers can redeem a voucher to speed up FDA review of a future—potentially more profitable—drug. Vouchers can also be sold to other developers.“

quote:

BassieNL schreef op 23 oktober 2022 13:03:

[...]
Sijmen de Vries gelooft dat leniolisib wel in aanmerking komt voor priority review voucher.
Dat heeft hij gezegd tijdens de analisten-call van de Q1-2022 cijfers.

Transcript Q1-2022 Results:
Christian Glennie (Stifel)
And then, is it your understanding that this indication and leniolisib and the approval would be applicable or appropriate for a priority review voucher? And if so, is that a voucher that would be in Pharming's hands or in Novartis' hands or rights to have priority review voucher?

Sijmen de Vries
Christian, we do think that we will be qualifying for that. And in case such a priority voucher will be granted, then obviously, that is in -- I think, let me think about the contract precisely, that will be in the hands of Novartis. But we have agreed a certain split of the value of such voucher between Novartis and us commensurate to I think the investment in the compound as and when the compound gets approved. So yes, it is there. And yes, there is some value in it for Pharming, but it's an undisclosed amount as you may appreciate.

quote:

G. Hendriks schreef op 23 oktober 2022 13:13:

[...]

Dank voor je aanvulling, Bassie. Dan ben ik benieuwd waar SdV dat op baseert. De criteria voor de PRV zouden het toe kunnen staan vanwege het PIP. Een andere reden kan ik niet verzinnen.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 23 oktober 2022 13:33:

Dus even resumé, want nu snap ik het niet meer helemaal, omdat pharming/Novartis een FDA PR hebben gekregen. Krijgen zij bij eventuele goedkeuring Lenio in Maart. Een PR voucher ( die een bepaalde waarde heeft) zodat ze bij een volgend medicijn deze PR voucher in kunnen zetten. Zodat ze wel een PR review krijgen maar geen extra geld kwijt zijn.

Als de voucher er komt wordt deze toegekend aan Novartis in eerste instantie, maar pharming en Novartis zijn overeen gekomen dat ze beide een bepaald % van het bedrag krijgen mocht de voucher door 1 van beide partijen of derden worden verzilverd.
Het bedrag wat afgesproken is tussen pharming & Novartis blijft geheim.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 23 oktober 2022 13:33:

Dus even resumé, want nu snap ik het niet meer helemaal, omdat pharming/Novartis een FDA PR hebben gekregen. Krijgen zij bij eventuele goedkeuring Lenio in Maart. Een PR voucher ( die een bepaalde waarde heeft) zodat ze bij een volgend medicijn deze PR voucher in kunnen zetten. Zodat ze wel een PR review krijgen maar geen extra geld kwijt zijn.

Als de voucher er komt wordt deze toegekend aan Novartis in eerste instantie, maar pharming en Novartis zijn overeen gekomen dat ze beide een bepaald % van het bedrag krijgen mocht de voucher door 1 van beide partijen of derden worden verzilverd.
Het bedrag wat afgesproken is tussen pharming & Novartis blijft geheim.

quote:

G. Hendriks schreef op 23 oktober 2022 14:02:

[...]

Gezien de criteria voor het verkrijgen van een PRV kan ik me dat zoals gezegd enkel voorstellen bij het PIP. Indien het voor leniolisib voor 12+ is, is dat dan geen veeg teken voor de verwachte netto opbrengsten uit verkoop daarvan?

Lees verder artikel 5.10 ‘a’ en ‘b’ in het contract van P. en N. Daarin staat onder andere dat de keuze bij Novartis ligt om de voucher over te nemen.

Disclaimer: ik ben geen deskundige op deze terreinen. Zou dus kunnen zijn dat het allemaal helemaal anders is. Ik laat me dan graag overtuigen.

quote:

BassieNL schreef op 23 oktober 2022 14:09:

[...]
Die PIP is toch niet FDA-gerelateerd?

quote:

BassieNL schreef op 23 oktober 2022 14:07:

[...]
Best veel medicijnen komen in aanmerking voor een Priority Review. Ik geloof zelfs dat de meerderheid van de door FDA goedgekeurde medicijnen in zo'n traject zat.

Maar zo'n Voucher is een stuk unieker. Zo vaak worden die niet toegekend. Daarom is het opvallend dat Sijmen de Vries stelt dat leniolisib daarvoor in aanmerking komt.

En een Voucher is verhandelbaar. Grote farmaceuten hebben in het verleden $65 - $350 mio neergeteld voor zo'n Voucher om een medicijn versneld te laten beoordelen.

quote:

Mmdeugen schreef op 23 oktober 2022 12:00:

[...]

Beste LL,

Ad. 1 Zoals ik al vaker heb gesteld zijn de feiten, die ik in mijn postings noem meestal terug te vinden op de website van Pharming.

Aan de hand van de genoemde feiten van het Forum en van andere gremia en Forumleden schat ik idd mijn toekomstverwachtingen in van bijv. Het goedkeuringsproces van Leniolisib.

Daarom verheugt het mij ook, dat het door mij gewaardeerde Forumlid G. Hendriks dit inmiddels ook ingezien heeft en nu ook op het Forum aangeeft, dat de kans op goedkeuring meer dan plm. 93% bedraagt!

Dit heeft m.i. echt " gewicht" bij veel Forumkeden, omdat hij als een gedetailleerde autoriteit van vooral zelf onderzochte aanvullende feiten wordt gezien.

Ad 2.
Zoals ik idd in september al heb aangegeven op het Forum is, dat op het ANP nieuws van 12 mei 2022, bij vlgs mij de presentatie vd 1e kwartaalcijfers door Sijmen de Vries is verteld, dat bij goedkeuring van Leniolisib, bij de de verkoop de combinatie van leniolisib en Ruconest in Noord Amerika en Japan verder gestalte zal krijgen.

Overigens werd vlgs de website van Pharming Ruconest op 20 juli 2021 naast verkopen in de VS, de Europese Unie en het VK, in plm. 20 andere landen verkocht.

Op 3 febr. 2022 vermeld de website, dat er al in 30 andere landen Ruconest wordt verkocht. Ook wordt daar al aangegeven, dat de ontwikkeling van Leniolisib naar Japan wordt uitgebreid!
Dit omdat men in Japan heel positief over de presentatie van Leniolisib was.

Op 22 juni 2022 vermeld de website van Pharming, dat er inmiddels al in meer dan 40 landen Ruconest wordt verkocht.
De verkopen in meerdere landen gaan dus met rasse schreden omhoog. En daarmee de naamsbekendheid van Ruconest en Leniolisib i.o.!

Bovendien zijn er op 9 juni 2022 al meer dan 400 patienten met de ziekte APDS geidentificeerd!

In het 3e en 4 e kwartaal van 2022 wordt er ook vlgs de website een trial met Leniolisib in Japan gestart, omdat zij vlfs de website vertrouwen hebben in de Leniolisib i.o.!!

Kortom;

De ontwikkelingen voor gezamenlijke verkoopactiviteiten van Ruconest en Leniolisib oppakken in de verkoopkanalen, na goedkeuring van Leniolisib maakt m.i., dat de toekomst er voor patienten, Pharming en zijn aandeelhouders na de goedkeuring van Leniolisib er heel goed uitzien.

Bij goedkeuring van Leniolisib komt er m.i. met Japan wederom een welvarend land bij met plm. 120 APDS patienten plus ws veel extra inkomsten ivm de verkoop van Ruconest.

Veel leesplezier op de website van Pharming. :-)
En het ANP nieuws van 12 mei 2022.

quote:

Rikos schreef op 23 oktober 2022 14:59:

Hendriks, Bassie, Jansen,

Dank voor de info in de afgelopen uren. Eindelijk een groot aantal posts die nog eens ergens over gaan en dat allemaal zonder enorm geroeptoeter zowel positief en negatief.

Keurige informatie met af en toe een bescheiden mening of verwachting.

CHAPEAU!!!

quote:

G. Hendriks schreef op 23 oktober 2022 15:05:

Nog eentje dan over de vouchers. Dit is wat de FDA er onder andere over heeft geregeld:

“Under section 529 of the FD&C Act, the sponsor of an eligible human drug application for a rare pediatric disease (as defined in section 529(a)(3)) shall receive a priority review voucher upon approval of the rare pediatric disease product application (as defined in section 529(a)(4) of the FD&C Act).”

Dit sterkt mij in de gedachte dat SdV de leniolisibtrial 4-11 jaar voor ogen heeft toen hij de mogelijkheid van de PRV opperde.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 23 oktober 2022 15:44:

[...]

Dus jij denkt, als pharming/Novartis de voucher krijgt na approval Lenio dat zij deze zullen gaan inzetten voor de goedkeuring mocht de 4-11 jaar resultaten goed uitpakken?

Rijst (ja rijst want we ete Chinees vanavond) mij meteen de vraag waarom?

Waarom zou je deze voucher gebruiken voor de 4-11 jarige? heeft pharming misschien al meer 4-11 jarige gediagnosticeerd dan 12-99 jarige en dat ze daarom de versnelde weg willen hebben?

quote:

G. Hendriks schreef op 23 oktober 2022 15:54:

[...]

Nee, mijn speculatie is dat een PRV toegekend wordt als de trial met 4-11-jarigen met succes is doorlopen. Lees het betreffende FDA-artikel nog eens goed. Daarin staat dat PRV’s verstrekt worden in het geval van een goedgekeurd product voor zeldzame ziekten bij kinderen. Maar nogmaals, speculatief. SdV zegt het echter niet zomaar, neem ik aan.