Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

G. Hendriks schreef op 6 januari 2023 23:43:

[...]

Toch wel, zij het omdat Ruconest vooral geen rol speelt. Zie commentaar in mijn vorige post.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 6 januari 2023 23:35:

[...]

Over pharming niet zo heel veel helaas, maar het geeft wel aan dat het Volgens de huidige studie heeft het bijna tien jaar geduurd voordat icatibant zich vestigde als een algemeen voorgeschreven noodmedicatie voor patiënten met HAE.

En dat ondanks dat er juiste en goede profy & acute medicijnen zijn. “De mens “ anzich niet direct warm loopt voor nieuwigheid als de oude huidige ook voor hun afdoende werkt. Wetende dat hier risico’s aan kunnen zitten.

De “stelling van de expert” dat mensen snakken naar makkelijkere toedieningsvormen met een beter reductiepatroon gaat dus niet zomaar op. En het laat zien dat er jaren overheen gaan voordat een medicijn een bepaalde positie in de markt heeft of niet in het geval van ruconest.

quote:

G. Hendriks schreef op 7 januari 2023 00:09:

J&J, om de door jou aangehaalde studie in perspectief te zetten, plaats ik graag een link naar dit artikel:

angioedemanews.com/news/guidelines-ne...

Je leest erin dat het overstappen van voorheen gebruikelijke klassieke profylaxe middelen (‘attenuated androgens’) vraagt om een zorgvuldige overgang (zelfs om een “strategie”). Een die gezien de bijwerkingen van de klassieke middelen echter wel gewenst is en die ongetwijfeld in toenemende mate zal plaatsvinden. En nieuwe patiënten zullen dus, naar ik aanneem en op voorwaarde van beschikbaarheid, direct naar de huidige generatie middelen gaan.

quote:

De eerlijke persoon schreef op 7 januari 2023 16:28:

Er zijn genoeg instellingen die vrijwilligers zoeken om mensen door de eenzaamheid te helpen.

quote:

VDX2 schreef op 7 januari 2023 15:52:

zo te lezen zijn de meeste roze brillen uitgestapt wan t forum is z.g.a. leeg
zie alleen nog maatr 2xj oude nietszeggende berichten plakken en voda over zijn brommer ritjes brabbelen

quote:

LL schreef op 7 januari 2023 15:32:

Intellia moving closer to setting new standard of care

Intellia Therapeutics, Inc. announces its strategic priorities for the upcoming two years as the Company enters its next phase of pipeline execution and platform innovation.

Among the 2023-2024 Strategic Priorities are to initiate global pivotal trials for Intellia’s investigational in vivo CRISPR-based therapy NTLA-2002 for HAE.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 7 januari 2023 17:12:

[...]

Als jij een artikel/onderzoek wat pas gepubliceerd is in dec 2022, een oude bericht vind. Be my guest, dat is nog altijd beter dan de kwalitatieve aanvulling van menigeen hier.

quote:

Jinxter schreef op 7 januari 2023 17:24:

[...]

Regelmatig post je hier linkjes over NTLA.
Zie dat de koers van $160 naar nu $38.

Voor mij een signaal om middelen vrij te maken en in te stappen.

Cheers

quote:

The passenger schreef op 7 januari 2023 17:45:

[...]

Hi Buddy,

Ik zou voorzichtig zijn tav Intellia, imo bezig met hun Ardennenoffensief. Zoals aangegeven, verwacht ik een CRL binnen 6 maanden van de FDA.

Even een aantal passages mbt PB van Orchard:.

In an earlier, single center proof-of-concept study, eight patients diagnosed with MPS-IH were treated with investigational OTL-203 between July 2018 and December 2019. Previously published results showed all patients had stable cognitive development post-treatment. In addition, at last follow-up (ranging from 12-24 months), all participants had progressed along expected growth percentiles of healthy children and exhibited longitudinal growth that was considered within the normal range adjusted for age and gender. Treatment with OTL-203 was generally well-tolerated with no indication of insertional oncogenesis and no evidence of clonal dominance due to integration into oncogenes reported to date.

Zie bold gedrukt, daarin ligt de meerwaarde van deze behandelplan tov bestaande behandelplan. De root cause van de ziekte wordt uitgeschakeld, en nieuwe cellen regenereren zich op natuurlijke wijze.

Vervolgens:

The study is powered to demonstrate superiority of OTL-203 over HSCT.

Waarin eea nog verder wordt toegelicht, dat bij OTL-203 de effecten blijvend itt allogeneic HSCT.

Furthermore, meld Orchard in haar PB het volgende:

“Our recent interactions with the FDA have been productive and we look forward to advancing this registrational study designed to generate the data necessary to enable global regulatory submissions and potentially provide an urgently needed new treatment option for the MPS-IH community.”

Niette schlegt, met een aanstaande BLA voor OTL-200 voor MLD in aantocht.

Vergeet ook niet, dat ik verwacht obv update OTL-105 HAE, dat de procedure om klinisch te gaan veel sneller zal gaan, dan menigeen verwacht.

Tot zover, nu een etentje bij Flamingo Paradise welke ik aan mijn zoon beloofd heb voor de Kerstvakantie.

Salut.

quote:

Jinxter schreef op 7 januari 2023 19:07:

[...]

Thanks for the tip.

Cheers

quote:

Jinxter schreef op 7 januari 2023 17:24:

[...]

Regelmatig post je hier linkjes over NTLA.
Zie dat de koers van $160 naar nu $38.

Voor mij een signaal om middelen vrij te maken en in te stappen.

Cheers

quote:

Janssen&Janssen schreef op 8 januari 2023 10:11:

29 Maart = PDUFA datum
Tot die tijd hebben we enkele zekerheden:

16 maart Jaarcijfers
Aantal handelsdagen vanaf 8 januari tot 29 maart: 58

Tot die tijd is het mogelijk dat er elke dag onverwacht nieuws komt. Die de koers positief of negatief kan beïnvloeden.

Succes alle met de keuze die jullie maken naar aanloop van deze datum.

quote:

G. Hendriks schreef op 8 januari 2023 11:03:

[...]

Vergeet niet 26 januari: eerste beoordeling CHMP en de ‘list of questions’ voor Pharming. Snel daarna is het dus ook duidelijk of er een ‘clock stop’ komt. Maar (de aanloop naar) de ‘LoQ’ zou ook aanleiding kunnen zijn om de ‘accelerated assessment’ om te zetten naar de normale beoordelingstermijn van 210 dagen. Ben ook wel benieuwd hoe Pharming hierover gaat communiceren.