Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Marrr schreef op 20 februari 2023 12:47:

[...]

Dan houden Lucas' woorden toch wel steek en had de EMA minder voortvarend te werk moeten gaan.

quote:

Marrr schreef op 20 februari 2023 12:47:

[...]

Dan houden Lucas' woorden toch wel steek en had de EMA minder voortvarend te werk moeten gaan.

quote:

Beur schreef op 20 februari 2023 11:39:

[...]Ik zit niet continu op dit forum Marrr, had jouw vraag nog niet gezien.
Je quote me onvolledig want ik schreef:
"Lucas: de reden voor het toekennen van een accelerated assessment is vooral dat het moet gaan om een preparaat waaraan grote behoefte behoefte bestaat en waar nog geen middel voor voorhanden is.
Niet zozeer het gegeven dat de klinische data veelbelovend zijn."

Wat ik hiermee wilde zeggen is dat de voornaamste reden om een accelerated assessment (AA) toe te kennen is het niet voorhanden zijn van een medicatie voor een (doorgaans ernstige) aandoening waaraan een grote behoefte bestaat. Uiteraard er wèl vanuitgaand dat tot dan de resultaten van de lopende klinische onderzoeken een voldoende effectiviteit en een acceptabele mate van bijwerkingen laten zien.
Het EMA gaat ook weer niet bij een onderzoek met weinig belovende resultaten een AA verstrekken en er wordt überhaupt maar een klein aantal aanvragen voor AA gehonoreerd. (precieze cijfers zullen wel ergens te vinden zijn)

Wat ik hoop dat er bij Ph. aan de hand is, is dat het EMA extra voorzichtig is omdat de patiëntengroep onder studie (noodgedwongen) klein is en men daarom meer gegevens wil hebben. Het zou ernstiger zijn wanneer er aanmerkingen op de studie zelf zijn. Al kan ik me dat ook weer moeilijk voorstellen omdat de studies door Novartis zijn opgezet en bijna volledig onder hun verantwoordelijkheid vielen. Het kan ook nog dat er bij het indienen door Ph. iets misgegaan is.
En om de complotdenkers onder de forumleden een beetje te voeden: er zal altijd enigerlei mate van subjectiviteit aanwezig zijn bij het beoordelingsproces. Naar mijn mening is dit echter onontkoombaar. Niet alles is in concrete cijfers uit te drukken of vast te leggen in duidelijke grenzen.

quote:

Marrr schreef op 20 februari 2023 12:51:

[...]

Ik vroeg toen wat MAIN OBJECTIONS eigenlijk inhielden en of dat vaak voorkwam. Zonder die kennis zegt dat oponthoud me niet zoveel. Ik wil graag ellenlange bijdragen, vaak gevuld met ingewikkelde medische termen, niet lezen, maar wel conclusies kunnen trekken. Maar mss. ben ik te opportunistisch.

quote:

Beur schreef op 20 februari 2023 13:02:

[...]Gewoon ff googelen, zoals G. ook altijd aanraadt, en dan zie je in 1 oogopslag wat main objections inhouden. Niet steeds als een verwend kind zeggen: "Ik ben maar een klein meisje, weet niet zo veel maar wil wel graag alles op een presenteerblaadje aangereikt krijgen."

quote:

Beur schreef op 20 februari 2023 13:02:

[...]Gewoon ff googelen, zoals G. ook altijd aanraadt, en dan zie je in 1 oogopslag wat main objections inhouden. Niet steeds als een verwend kind zeggen: "Ik ben maar een klein meisje, weet niet zo veel maar wil wel graag alles op een presenteerblaadje aangereikt krijgen."

quote:

G. Hendriks schreef op 20 februari 2023 13:01:

[...]

Waar baseer jij deze uitspraak op, Beur? Kennis van het EMA-proces of een buikgevoel? De EMA heeft het dossier gevalideerd en in orde bevonden voor het beoordelingsproces. Maar: de EMA is er zelf heel duidelijk over dat het toekennen van een AA niets zegt over de aanpak en uitkomst van de beoordeling! Toekenning gebeurt op andere gronden dan 'veelbelovende resultaten'. Dat laatste zou immers een voorschot zijn op het beoordelingsproces. Ik wijs nog maar eens op deze passage:

"A decision on accelerated assessment will be taken without prejudice to the CHMP opinion (positive or negative) on the granting of a marketing authorisation. Applicants are also reminded that evaluation under accelerated assessment is subject to the same evidence requirements for marketing authorisation as an evaluation under standard timetable."

Dit komt uit: eur01.safelinks.protection.outlook.co...

quote:

vdx777 schreef op 20 februari 2023 13:18:

[...]

al het nieuws / geruchten / fantasie / verwachting zit al in de koers
ik snap niet dat je probeert iets te begrijpen wat boven je pet is

quote:

lucas D schreef op 20 februari 2023 13:22:

Tot heden is er al veel over en weer geschreven, dat is in goede verstandhouding gegaan ook al werden er andere invalshoeken gebruikt.
Vind dan ook de laatste tijd dat het forum goed werkt.
Dat heeft ook te maken met wat ik al eerder aangegeven heb, dat er personen die minder presenteerden weer volop deelnemen op het forum. Waar en daar zullen geen meningen over verdeeld zijn na de laatste berichten toch wat meer spanning op de goedkeuringen staat dan voor het laatste bericht.
Een compliment waard en dat geef ik dan ook graag.

Dan toch nog even:
Op zich is deze werkelijkheid gecreëerd door de manier van werken van zowel EMA als FDA, al moet van de laatste nog blijken hoeveel waarde die aan een versnelde procedure hechten.

Wanneer de FDA wel een versnelde goedkeuring geeft (dat kan bijna niet) dan zetten ze een partij waar blijkbaar nauwe banden aangehaald zijn voor schut.

Dat zie ik niet gebeuren, niet voor een klein bedrijf als Pharming.

Maar daar kan iedereen anders over denken.

quote:

Braniek schreef op 20 februari 2023 13:04:

[...]

oeps, als dat maar goed komt

quote:

Braniek schreef op 20 februari 2023 13:25:

[...]

vreemde redenatie

quote:

Marrr schreef op 20 februari 2023 12:47:

[...]

Dan houden Lucas' woorden toch wel steek en had de EMA minder voortvarend te werk moeten gaan.

quote:

Beur schreef op 20 februari 2023 13:09:

[...]Wanneer een aanvrager een AA indient zal het EMA uiteraard ook naar de de resultaten van de klinische onderzoeken tot dusver kijken. Wanneer die niet voldeonde gunstig c.q. hoopgevend zijn gaat het echt geen AA toekennen, ook al is de nood onder patiënten hoog. Ondertussen heb ik al spijt dat ik de woorden "veelbelovend" heb gebruikt. Ik bedoelde slechts dat er gewoon "voldoende perspectief" in die resultaten moet zitten. En uiteraard zegt het toekennen van een AA niets over de uiteindelijke beoordeling.

Wat betreft het aan tal toegekende AA's heb ik even voor je gegoogeld: "
"In May 2018, the EMA published the results of a two-year overview of PRIME. While 177 requests for eligibility to PRIME were received and assessed since its launch in March 2016, only 21% of requests were accepted, totalling 36 new medicines."
www.euractiv.com/section/health-consu...

quote:

BassieNL schreef op 20 februari 2023 13:42:

[...]
De starre EMA procedure is algemeen bekend.
EMA verleende AA omdat Pharming met leniolisib aan de voorwaarden voldeed.
Dat na 90 dagen een vragenlijst komt is ook volgens procedure.
En Pharming heeft meer dan een maand de tijd nodig antwoord te geven.
De spelregel is dat je dan terugvalt in het reguliere traject. Zo simpel is het.

quote:

BassieNL schreef op 20 februari 2023 13:42:

[...]
De starre EMA procedure is algemeen bekend.
EMA verleende AA omdat Pharming met leniolisib aan de voorwaarden voldeed.
Dat na 90 dagen een vragenlijst komt is ook volgens procedure.
En Pharming heeft meer dan een maand de tijd nodig antwoord te geven.
De spelregel is dat je dan terugvalt in het reguliere traject. Zo simpel is het.

quote:

Kwiirk schreef op 20 februari 2023 14:02:

Pharming heeft in 2019 van Novartis marketingrechten gekocht van het door Novartis ontwikkelde leniolisib. Pharming werkt mee aan de klinische testen en heeft de aanvraag voor goedkeuring van het medicijn ingediend bij EMA en FDA. Pharming verwachtte in 2021 met leniosilib naar de markt te kunnen gaan. Dat is tegen gevallen, maar zo gaat het meestal met de optimistische geluiden van CEO Sijmen de Vries. Desondanks zijn Pharming en Novartis door gegaan. Het is nu 2023 en wachten op de goedkeuring. Ik denk niet dat Pharming in 2019 lichtvaardig met het product van Novartis in zee is gegaan. Er zijn ook geen tekenen dat de verwachtingen die Novartis in 2019 bij Pharming heeft gewekt tegenvallen. Het zou mij daarom zeer verbazen als de goedkeuringen niet komen.