Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming maart 2024

4.209 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 169 170 171 172 173 174 175 176 177 178 179 ... 207 208 209 210 211 » | Laatste
TonR
1
quote:

Voorheen_bekend_als_Test schreef op 24 maart 2024 13:19:

[...]

Klopt. In de twee alinea schreef hij Pjarming ipv Pharming. Die fout heeft u scherp opgemerkt, TonR, dat moet gezegd.

Inhoudelijk, en daar gaat het ons beleggers uiteindelijk om, zit hij er evenwel niet, of in ieder geval niet heel ver, naast, zoals u zelf diep van binnen ook weet.
Jij hoeft niet namens mij te spreken test.
[verwijderd]
1
quote:

Sharen schreef op 24 maart 2024 13:22:

…. en ook wel interessant:

Veel Down patienten blijken te lijden aan APDS:

www.hagaziekenhuis.nl/nieuws-agenda/v...
@Sharen, je kunt nog aanvullen met deze studie:

clinicaltrials.gov/study/NCT03383380
Sharen
0
quote:

G. Hendriks schreef op 24 maart 2024 13:25:

[...]

@Sharen, je kunt nog aanvullen met deze studie:

clinicaltrials.gov/study/NCT03383380
Top, dank!
Wel wat weinig updates daar, de laatste is van precies 2 jaar geleden.
holmes
4
Beur
0
quote:

Sharen schreef op 24 maart 2024 13:17:

Goedemiddag beleggers

Een druilige zondagmiddag, een goed moment om eens wat te googlen naar interessante nieuwsfeitjes.

Er is vrij recent (24 feb) een interessant artikel gepubliceerd bij het National Library Of Medicine (USA) over APDS en Leniolisib.

www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...

Flarden hiervan verschenen al eerder op X en op dit forum, maar de bron en het hele bericht had ik zelf nog niet gezien.

Belangriijke bevindingen hierin:

*
GSK probeert ook een APDS geneesmiddel te maken, Nemiralisib.

*
Volgens dit bericht moest deze studie echter gestaakt worden wegens toxiciteit.

*
Opmerkelijk genoeg wordt Nemiralisib echter wél verder onderzocht voor toepassing bij COPD en Astma

*
Zou dan de voorzichtige conclusie kunnen worden getrokken dat COPD en Astma dan wellicht in sommige gevallen ‘APDS-VUS’ varianten kunnen zijn, waar Pharming nu onderzoek naar doet?

*
En ook Reumatische Artritis, Sjögren en Lupus worden weer eens genoemd als ziektes waar leniolisib van nut kan zijn. En voor Sjögren zou zelfs al een studie lopen.

het belangrijkste gedeelte vertaald naar NL:
——
Leniolisib is het eerste goedgekeurde medicijn voor deze ziekte dat zich rechtstreeks richt op een celsignaleringsroute. GSK heeft een nieuwe klinische kandidaat ontwikkeld, Nemiralisib ( GSK2269557 ), als concurrent van lenilisib, en heeft deze in klinische onderzoeken opgenomen. Dit medicijn voor APDS 1 is nu echter teruggetrokken vanwege toxiciteit.Nemiralisib bevindt zich in klinische onderzoeken voor chronische obstructieve longziekte (COPD) en astma. Leniolisib is het enige op zichzelf staande goedgekeurde geneesmiddel voor patiënten met APDS1.

Momenteel wordt leniolisib ook klinisch onderzocht bij patiënten met het primaire syndroom van Sjögren. Het syndroom van Sjögren is een chronische (langdurige) auto-immuunziekte. Het treedt op wanneer het immuunsysteem de klieren beschadigt die vocht in de ogen, mond en andere delen van het lichaam produceren en controleren. De belangrijkste symptomen zijn droge ogen en mond. Het syndroom van Sjögren wordt geassocieerd met hoge PI3K d- activiteit ( Yin et al., 2022 ). Leniolisib alleen of in combinatie met andere geneesmiddelen kan gunstig zijn bij patiënten met auto-immuunziekten zoals reumatoïde artritis, het syndroom van Sjögren en systemische lupus erythematosus waarbij PI3Kd overactief is.
Dit artikel is al een aantal weken geleden hier besproken en de opmerking daarin dat Lenio op dit moment ergens een clinical trial ondergaat voor Sjögren lijkt op een aperte fout.

Voor wat betreft alternatieve toepassingen Lenio : dit kan zijn overal waar PI3Kd overactief is - behalve Sjögren aangezien een trial door Novartis hiervoor gestopt is wegens onvoldoende resultaat - en komen we niet verder dan wat giswerk.
Gewoon rustig afwachten wat Ph. hierover gaat melden.
Sharen
0
quote:

holmes schreef op 24 maart 2024 14:25:

[...]

Hier nog wat:
www.toetsingonline.nl/to/ccmo_search....
Dank Holmes, zo is het forum op zijn best!

Want door het nummer op jouw gevonden formulier te googlen vind ik nu weer dit:

onderzoekmetmensen.nl/nl/trial/46498
Sharen
0
quote:

Beur schreef op 24 maart 2024 14:35:

[...]Dit artikel is al een aantal weken geleden hier besproken en de opmerking daarin dat Lenio op dit moment ergens een clinical trial ondergaat voor Sjögren lijkt op een aperte fout.

Voor wat betreft alternatieve toepassingen: dit kan zijn overal waar PI3Kd overactief is - behalve Sjögren aangezien een trial door Novartis hiervoor gestopt is - en komen we niet verder dan wat giswerk.
Gewoon rustig afwachten wat Ph. hierover gaat melden.
dat Lenio op dit moment ergens een clinical trial ondergaat voor Sjögren lijkt op een aperte fout.

Dat dacht ik ook, maar dit lijkt toch een gedegen wetenschappelijk artikel.

Misschien kunnen we onze gemeenschappelijke google-kwaliteiten inzetten om hier voor eens en voor altijd klaarheid in te brengen :-)
Beur
0
quote:

holmes schreef op 24 maart 2024 14:25:

[...]

Hier nog wat:
www.toetsingonline.nl/to/ccmo_search....
Dit onderzoek is 4 jaar geleden beëindigd en de patiëntjes werden behandeld met anti-biotica en MAB's.
Of dit een doelgroep is voor lenio/Joenja is de vraag. Eerst maar eens goedkeuring Joenja krijgen voor sub 12 jaar ;)
Beur
1
quote:

Sharen schreef op 24 maart 2024 14:44:

[...]
dat Lenio op dit moment ergens een clinical trial ondergaat voor Sjögren lijkt op een aperte fout.

Dat dacht ik ook, maar dit lijkt toch een gedegen wetenschappelijk artikel.

Misschien kunnen we onze gemeenschappelijke google-kwaliteiten inzetten om hier voor eens en voor altijd klaarheid in te brengen :-)
Is denk ik niet nodig: als dit het geval zou zijn had Sijmen daaorver wel zijn mondje geroerd! :)
Sharen
0
quote:

Beur schreef op 24 maart 2024 14:46:

[...]Dit onderzoek is 4 jaar geleden beëindigd en de patiëntjes werden met anti-biotica en MAB's. Of dit een doelgroep kan zijn voor Lenio blijft de vraag. Eerst moet dit maar goedgekeurd worden voor leeftijden sub 12 jaar ;)
Nee, uiteraard… Lenio was er toen nog niet, en voor EU nog steeds niet.

Het gaat erom dat er volgens dit onderzoek onder Down patienten vaak APDS patienten zijn, die (naar mijn inschatting) op termijn (en misschien nu al in de VS) mogelijk ook met Joenja geholpen kunnen worden.
Natal
0
quote:

Beur schreef op 24 maart 2024 14:35:

[...]Dit artikel is al een aantal weken geleden hier besproken en de opmerking daarin dat Lenio op dit moment ergens een clinical trial ondergaat voor Sjögren lijkt op een aperte fout.

Voor wat betreft alternatieve toepassingen Lenio : dit kan zijn overal waar PI3Kd overactief is - behalve Sjögren aangezien een trial door Novartis hiervoor gestopt is wegens onvoldoende resultaat - en komen we niet verder dan wat giswerk.
Gewoon rustig afwachten wat Ph. hierover gaat melden.
Aperte fout. Yep.
Beur
0
quote:

Sharen schreef op 24 maart 2024 14:55:

[...]
Nee, uiteraard… Lenio was er toen nog niet, en voor EU nog steeds niet.

Het gaat erom dat er volgens dit onderzoek onder Down patienten vaak APDS patienten zijn, die (naar mijn inschatting) op termijn (en misschien nu al in de VS) mogelijk ook met Joenja geholpen kunnen worden.
Vergeet niet dat er dan ook een financieel aspect bij komt. Er zijn veel meer mensen met een Downsyndroom dan de bij APDS gehanteerde 1 à 2 op de miljoen. In NL al vele duizenden.
Ga je die helpen met Joenja dan wordt het financieel zorgplaatje aardig onbetaalbaar.
Natal
1
quote:

Sharen schreef op 24 maart 2024 13:22:

…. en ook wel interessant:

Veel Down patienten blijken te lijden aan APDS:

www.hagaziekenhuis.nl/nieuws-agenda/v...
Mooi post. AB!
Natal
1
quote:

Beur schreef op 24 maart 2024 15:08:

[...]Vergeet niet dat er dan ook een financieel aspect bij komt. Er zijn veel meer mensen met een Downsyndroom dan de bij APDS gehanteerde 1 à 2 op de miljoen. In NL al vele duizenden.
Ga je die helpen met Joenja dan wordt het financieel zorgplaatje aardig onbetaalbaar.
13300 personen met syndroom van Down in Nederland. Maar die hoeven bij lange na niet allemaal APDS hebben.

Maar zijn dat er bv 50 dan is dat al heel veel.
Beur
0
quote:

Natal schreef op 24 maart 2024 15:15:

[...]

13300 personen met syndroom van Down in Nederland. Maar die hoeven bij lange na niet allemaal APDS hebben.

Maar zijn dat er bv 50 dan is dat al heel veel.
En bij grote indicaties met uiterst dure medicatie zoals Joenja komen er lastige vragen als: "Welke patiënt heeft er recht op een behandeling en waarom de andere nou niet? ".
Lord Apollyon
1
quote:

lucas D schreef op 18 maart 2024 13:41:

Wat vandaag bekend is zat er gewoon aan te komen, de signalen waren er alleen je moet ze willen zien.
Klopt, en jij hebt daar al die tijd (en nu nog steeds) je ogen voor gesloten.
Natal
0
quote:

Beur schreef op 24 maart 2024 15:28:

[...]En bij grote indicaties met uiterst dure medicatie zoals Joenja komen er lastige vragen als: "Welke patiënt heeft er recht op een behandeling en waarom de andere nou niet? ".
Zeker. De ernst zal de doorslag geven neem ik aan.
Natal
0
Mocht het oz significante info geven dan zie ik SD wel standaard genetisch getest worden op APDS.
Sharen
0
quote:

Beur schreef op 24 maart 2024 14:35:

[...]Dit artikel is al een aantal weken geleden hier besproken en de opmerking daarin dat Lenio op dit moment ergens een clinical trial ondergaat voor Sjögren lijkt op een aperte fout.

Voor wat betreft alternatieve toepassingen Lenio : dit kan zijn overal waar PI3Kd overactief is - behalve Sjögren aangezien een trial door Novartis hiervoor gestopt is wegens onvoldoende resultaat - en komen we niet verder dan wat giswerk.
Gewoon rustig afwachten wat Ph. hierover gaat melden.
Beur,

Het zou wel eens kunnen dat de nieuwe PID studie met leniolisib bij FDA bedoeld wordt als men het nu nog heeft over een studie naar de toepasbaarheid van leniolisib bij Sjögren:

*
Lees eerst het recente persbericht van Pharming over deze nieuwe PID studie:

www.pharming.com/sites/default/files/...

De fase 2 klinische studie onderzoekt leniolisib voor PID's met immuun-dysregulatie gekoppeld aan
PI3K?-signalering in lymfocyten, met gelijkaardige klinische fenotypes (kenmerken) als APDS. Deze PID-
aandoeningen worden gedefinieerd door functieverliesvarianten in onder andere de volgende genen:
cytotoxisch T-lymfocyt geassocieerd proteïne 4 (CTLA4), FAS (oorzaak van auto-immuun lymf
proliferatief syndroom of ALPS), en fosfatase en tensine homoloog (PTEN)
. Het lijkt er momenteel op
dat deze genetische PID-aandoeningen voorkomen bij ongeveer vijf op de miljoen mensen.


*
En lees dan bijvoorbeeld deze onderzoeken:

pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17341301/

pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/8531353/

pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/10193515/

*
Dan lees je dat zowel CTLA4, als FES, als PTEN wordt gerelateerd aan Sjögren…
4.209 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 169 170 171 172 173 174 175 176 177 178 179 ... 207 208 209 210 211 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 12 feb 2025 17:35
Koers 0,842
Verschil 0,000 (0,00%)
Hoog 0,851
Laag 0,835
Volume 2.259.723
Volume gemiddeld 5.423.004
Volume gisteren 2.946.080

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront