Natal schreef op 8 september 2024 13:21:
Er is 1 behandeling, levenslang en dat is Joenja .
Of commerciële verzekeringen er wel of niet blij mee zijn, er is een verplichting tot vergoeding na goedkeuring FDA.
Ja het vinden van patiënten is lastig, maar dat betekent niet dat ze er niet zijn. Het is een tijdskwestie. Ik zie het als een vliegwiel, eenmaal op gang loopt het wel door.
Je gaat niet in op de VUS en de daar mee gepaard gaande nieuwe lichting APDS gediagnosticeerden.
Overigens komen er nieuwe markten bij. Zowel geografisch , uiteindelijk Japan als hoofdmoot, als wel de pediatrische patiëntjes.
In de wat verdere toekomst mag er eea verwacht worden van de nieuwste indicaties. 3 x zo groot als APDS.
Koers staat enorm laag, jammer, helaas, het zij zo. Hopelijk gaat het tij keren en ik zie daar wel kans op.
Neemt niet weg dat ik je van harte uitnodig om te discussiëren.
Ik zou zeggen slowly but surely.
De ultra rare ziekten is lastige business maar geen onmogelijke business.