Natal schreef op 4 januari 2025 15:00:
Goed gevonden Sharen en een totale onderwaardering qua AB. De onderzoekers mogen het niet schrijven maar het is een lofzang op Joenja. In het nederlands met jouw goedvinden?:
Selectieve PI3Kd-remmers zijn een veelbelovende therapeutische benadering voor APDS. In Italië is leniolisib alleen beschikbaar voor Compassionate Drug Use (CDU).
Negen patiënten (32%) gebruikten de selectieve PI3Kd-remmer leniolisib als op maat gemaakte therapie met een hoog veiligheidsprofiel en verbeteringen: vermindering van het infectiepercentage, lymfoproliferatie, longcomplicaties en auto-immuniteit (Fig. 3). De mediane follow-up onder therapie is 4,5 jaar (bereik 0,2-5). Retrospectieve gegevensverzameling maakt geen uitgebreide analyse mogelijk, maar voor 4 patiënten is meer gedetailleerde informatie beschikbaar. Patiënt p6 vertoonde geen EBV-reactivatie of terugval van trombocytopenie, en een significante vermindering van de milt- en levergrootte werd gedocumenteerd; p9 had geen recidief van infecties of cytopenieën en verbeterde erythema pernio evenals lymfocyttypering; p26 genormaliseerde overgangs- en naïeve B-cellen en verminderde hyper-IgM; p28 genormaliseerde naïeve B-cellen en licht verhoogd geheugen uitgeschakelde en geschakelde B-cellen (Tabel 3S)