Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Sharen schreef op 8 januari 2025 13:18:

[...]
Het is inderdaad ongelofelijk hoe iemand steeds alleen maar mede-forumgenoten berispt om daar naar zijn mening 'misleiding' mee tegen te gaan.

Maar niet uniek, want wie wel eens op Station Leiden komt:

Daar zit aan de oostkant van het station een oudere verwarde vrouw die dagelijks urenlang tegen vertrekkende fietsers roept: "Niet op de stoep fietsen, niet doen.. ".

Urenlang, elke dag weer, winter en zomer :-)

quote:

Vertrouwen schreef op 8 januari 2025 15:14:

En de dollar die stijgt maar door.

quote:

rabbit in your headlights schreef op 8 januari 2025 15:08:

[...]

Mijn vrouw zat mij dag in dag uit te verbeteren over mij doen en laten , mij te verbeteren op mijn Portugese taal.
Ze is nu mijn ex vrouw :)

quote:

pakman schreef op 8 januari 2025 11:52:

[...]

misschien zit daar de crux waarom andere bedrijven dit niet wilde, iets van een kast ...

quote:

Vertrouwen schreef op 8 januari 2025 15:26:

[...]

Kom je er eindelijk uit ?

quote:

BassieNL schreef op 8 januari 2025 13:51:

[...]
verhouding medicijn:placebo is 3:2

quote:

pakman schreef op 8 januari 2025 15:31:

[...]

misschien jou kast, maar een lijk loopt niet meer volgens mij dan he ;-)

quote:

G3rwin schreef op 8 januari 2025 14:37:

[...]

Fasttrack is al +- 100 miljoen waard toch als het goedgekeurd wordt?

quote:

Vertrouwen schreef op 8 januari 2025 15:34:

[...]

Velen kennen het verschil niet eens tussen jou en jouw

quote:

BassieNL schreef op 8 januari 2025 11:53:

[...]
45% is een gemiddeld goedkeuringspercentage voor medicijnen in deze fase.

En het is niet zo dat Pharming geblinddoekt een random medicijn aankoopt.

In de 55% die eindstreep niet haalt, zit ook een gedeelte dat in deze fase al zwakke tussenresultaten laat zien. En waarvan het nu al duidelijk is, dat een goedkeuring een lastig verhaal gaat worden.
Daar gaat Pharming zijn vingers niet aan branden!

quote:

Butterfly schreef op 8 januari 2025 14:11:

youtu.be/qny8N5vhaJI?feature=shared

KL1333: Innovative therapy in late-stage development
Project status: Positive interim analysis of data from patients in Wave 1 of the FALCON study
FALCON is a Phase 2, global, randomized, placebo-controlled, potentially registrational study evaluating the safety and efficacy of KL1333 in adult patients with primary mitochondrial disease who experience consistent, debilitating fatigue and myopathy (muscle weakness), the most common and impairing symptoms.

A total of 180 patients with mitochondrial DNA mutations who meet the eligibility criteria are randomized 3:2 to receive KL1333 (50mg-100mg) or placebo twice daily for 48 weeks. The two alternative primary endpoints assess consistent fatigue (using the PROMIS Fatigue Mitochondrial Disease Short Form) and myopathy (using the 30 second Sit-to-Stand test), only one of which must be positive to file for marketing approval.

In June 2023, the first patient was dosed. In July 2024, an interim analysis evaluating 24-week data from the first wave of patients confirmed the strong safety profile of KL1333, and both primary endpoints passed futility, meaning that both have the potential to demonstrate benefit in the final analysis of the study.

KL1333 has Orphan Drug Designation (ODD) in both Europe and the U.S. as well as Fast Track designation in the U.S.

quote:

Beur schreef op 8 januari 2025 15:34:

[...]Meer specifiek is het doel van een interim-analyse: een analyse van de veiligheid , een analyse van de werkzaamheid en een analyse van futiliteit die er is om te bezien of de nieuwe behandeling beter is dan de bestaande, of het dus zinvol is verder te gaan met het onderzoek.
Bij KL1333 wordt wél duidelijk gecommuniceerd over de veiligheid: "een sterk veiligheidsprofiel" maar minder duidelijk over de tot dat moment gevonden werkzaamheid en dat valt mij op.

De kans dat een grotere groep statistisch significante resultaten op zal leveren - zoals jij beweert - is niet groter maar meer betrouwbaar. Met de opmerking dat het bij een x-populatie weinig zin heeft de onderzoeksgroep zelfs verder te vergroten. Maar ook bij een kleinere onderzoeksgroep kan statistische significantie bereikt worden. Ik wijs hierbij nogmaals op de Fase II/III-studie van Novartis/Ph. waar de onderzoeksgroep bestond uit slechts 37 personen hetgeen niet zo vreemd is bij de beperkte vijver van patiënten waar men bij rare diseases - zoals ook PMD - uit kan vissen.
En hoe bij een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie - waarbij de pp's dus voor zowel onderzoekers als patiënten willekeurig en dus onbekend bij hen - aan één van de onderzoeksgroepen worden toegewezen -"te concrete uitspraken over effectiviteit het resultaat van de studie kunnen beïnvloeden" is mij niet duidelijk. De impact voor zover die er zou kunnen zijn wordt geneutraliseerd door de onbekendheid bij iedereen welke patiënt op KL1333 zit en welke op placebo.

quote:

Triple A schreef op 8 januari 2025 15:56:

[...]

FDA best practice voor interim analyse.

Al staff involved should be blind …. to the Results ….. because of the possibility that their attitudes towards the trial will be changed etc. Etc.
……….
Investigators should only be informed about the decision to continue or discontinue the trial, or to implement modifications to trial procedures.

www.fda.gov/media/71336/download

Pagina 25 op 1 na laatste alinea.

-

quote:

Vertrouwen schreef op 8 januari 2025 15:29:

Binnen 1 maand dik boven de €1.

Noteren de zwarte brillen dat even !

quote:

antop schreef op 8 januari 2025 16:46:

Er staat een order bied 723k op €0,925 en 497k op €0,924 ruim 1 mij in bied
Op totaal volume vandaag 3,4 milj 65.000

quote:

roon schreef op 8 januari 2025 16:52:

[...]

Ik ga voor een leuk intervieuw morgen misschien wel update die top is.