Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Eagle-57 schreef op 17 maart 2018 16:44:

[...]
Waarvan ca. 40000 die FDA approvel Ruc prof. vieren!!

quote:

Elvisfan schreef op 17 maart 2018 17:01:

[...]

nog meer dan voor t WK voetbal !!

quote:

Concrete schreef op 17 maart 2018 16:27:

[...]

21 september Is ook mijn trouwdag...

quote:

Jager63 schreef op 17 maart 2018 15:59:

[...]
Al een keer of twintig gelezen!

quote:

Jager63 schreef op 17 maart 2018 15:59:

[...]
Al een keer of twintig gelezen!

quote:

kammetje schreef op 17 maart 2018 17:46:

[...]

Waarom vraag je het dan aandacht nodig soms.

quote:

ResearchPhysician schreef op 16 maart 2018 09:53:

Beste Eduard de Wit,

In tegenstelling tot alle professionals die suggereren dat Pharming in september voor 99% goedkeuring gaat krijgen voor profylaxe, durf ik als Phase 1/2 onderzoeker te stellen dat Pharming in de huidige vorm van Ruconest geen goedkeuring gaat krijgen voor profylactisch gebruik. De risk-benefit analysis is voor IV-toediening in de patientengroep HEA uit verhouding. Zou het bijvoorbeeld om cytostatica gaan, dan zou het goedkomen. Een IV-profylaxe bij een redelijk normale HEA populatie is simpelweg te risicovol. Ik zit vanaf 2009 in Pharming en zal bij het uitblijven van nieuwe toedieningsvormen voor 21-09-2018 alles verkopen.

Zoals reeds eerder gezegd is de markt voor HEA relatief klein. Uitbreiding van het indicatiegebied naar IRI (ischemia-repurfusion-injury), contrast nephropathy kan Pharming explosief groot maken.
Ook daarbij de kanttekening dat de IRI markt de laatste jaren plat is gebombardeerd doorte veel nieuwe compounds. Om daar tussen te komen zul je verbluffende pre-klinische resultaten moeten laten zien. Mechanistisch gezien denk ik dat Pharming met de-activering van het complement systeem niet ver gaat komen. Het complement systeem speelt geen initierende rol in het ontstaan van IRI (zie o.a. de publicaties van Mohammed Daha).
De study in Basel m.b.t. contrastnephropathy kent hoogstwaarschijnlijk een zeer moeilijke recruitment. Het ondertekend krijgen van een ICF door mensen die een verhoogde kans op contrastnephropathy hebben en blijkbaar een hoge indicatie hebben voor het vervaardigen van een CT-scan is behoorlijk ingewikkeld. Daarnaast gaat de ontwikkeling van nieuwe allergeen-arme contrastvloeistoffen snel. Vanuit dat perspectief snap ik niet goed waarom Pharming daar onderzoek naar doet.

Bovenstaande ter overweging, mocht je van plan zijn om veel zuurverdiende euro's in te zetten op Pharming:). Al met alblijft het een mooi Nederlands bedrijf met een goedwerkend product op de markt. Allen gegroet en succes!

quote:

Impuls2017 schreef op 17 maart 2018 17:51:

[...]

Kun je zo schlecht onthouden ?

quote:

Techspec schreef op 17 maart 2018 16:01:

[...]

Niets is onmogelijk maar dit is vooralsnog het plan;

De FDA heeft aangegeven dat de sBLA voldoende gedocumenteerd is voor een inhoudelijke beoordeling en haar besluit op 21 september 2018 te zullen publiceren!

quote:

Kompas schreef op 17 maart 2018 18:44:

[...]
En daarmee zijn we dan weer terug bij af....

Want om te concluderen dat iets voldoende gedocumenteerd is zul je de stukken toch echt eerst inhoudelijk bekeken moet hebben. Door alleen naar de omslag van een boek te kijken kun je immers niet zien of de tussenliggende pagina's ook daadwerkelijk tekst bevatten lijkt me! ;-)
Dit is voor de meesten onder ons toch ook geen "rocket science" hoop ik?!

Nou, dan heeft de FDA dus alweer even geleden geconcludeerd dat de sBLA voldoende gedocumenteerd is, waarbij men logischerwijs inhoudelijk de stukken moet hebben gezien om tot deze conclusie te komen....toch?!!

Lijkt mij dan VOLSTREKT onnodig het dossier dan NU NOG EENS 6 MAANDEN OP DE PLANK TE LATEN LIGGEN om vervolgens het stof eraf te blazen en er een stempel van goed- of afkeur op te zetten.

Kom op zeg. FF doorpakken nu met die hap en niet met de fluwelen ambtenaren handschoen. Een product is goed en veilig bevonden of niet!

Dus met alle respect, maar kom uit die ivoren torens van de FDA en EMA en neem je verantwoordelijk naar patiënt en maatschappij!!

quote:

Kompas schreef op 17 maart 2018 18:44:

[...]
En daarmee zijn we dan weer terug bij af....

Want om te concluderen dat iets voldoende gedocumenteerd is zul je de stukken toch echt eerst inhoudelijk bekeken moet hebben. Door alleen naar de omslag van een boek te kijken kun je immers niet zien of de tussenliggende pagina's ook daadwerkelijk tekst bevatten lijkt me! ;-)
Dit is voor de meesten onder ons toch ook geen "rocket science" hoop ik?!

Nou, dan heeft de FDA dus alweer even geleden geconcludeerd dat de sBLA voldoende gedocumenteerd is, waarbij men logischerwijs inhoudelijk de stukken moet hebben gezien om tot deze conclusie te komen....toch?!!

Lijkt mij dan VOLSTREKT onnodig het dossier dan NU NOG EENS 6 MAANDEN OP DE PLANK TE LATEN LIGGEN om vervolgens het stof eraf te blazen en er een stempel van goed- of afkeur op te zetten.

Kom op zeg. FF doorpakken nu met die hap en niet met de fluwelen ambtenaren handschoen. Een product is goed en veilig bevonden of niet!

Dus met alle respect, maar kom uit die ivoren torens van de FDA en EMA en neem je verantwoordelijk naar patiënt en maatschappij!!

quote:

Eagle-57 schreef op 17 maart 2018 19:25:

Wat een wijsheid hebben mensen ineens als ze in hun luie stoel voor de PC zitten...
Er zal heus gestudeerd worden op die stukken, want niemand wil het verwijt krijgen dat ze niet op serieuze wijze alle ins en outs hebben gecontroleerd. Laat staan dat het risico gelopen wordt dat die instanties een claim aan de broek krijgen voor onzorgvuldig handelen, als er een patient ernstige complicaties krijgt, of erger, van het goedgekeurde medicijn. Die termijn die nu geldt, zal heus goed besteed worden.

quote:

marcello106 schreef op 17 maart 2018 19:55:

Het lukt me niet om alles terug te lezen, maar onderstaande had ik nog niet voorbij zien komen.

Als het al 16 keer eerder geplaatst is bij voorbaat mijn excuus....;-)

www.pharming.com/downloads/Full-Year-...

quote:

ResearchPhysician schreef op 16 maart 2018 09:53:

Beste Eduard de Wit,

In tegenstelling tot alle professionals die suggereren dat Pharming in september voor 99% goedkeuring gaat krijgen voor profylaxe, durf ik als Phase 1/2 onderzoeker te stellen dat Pharming in de huidige vorm van Ruconest geen goedkeuring gaat krijgen voor profylactisch gebruik. De risk-benefit analysis is voor IV-toediening in de patientengroep HEA uit verhouding. Zou het bijvoorbeeld om cytostatica gaan, dan zou het goedkomen. Een IV-profylaxe bij een redelijk normale HEA populatie is simpelweg te risicovol. Ik zit vanaf 2009 in Pharming en zal bij het uitblijven van nieuwe toedieningsvormen voor 21-09-2018 alles verkopen.

Zoals reeds eerder gezegd is de markt voor HEA relatief klein. Uitbreiding van het indicatiegebied naar IRI (ischemia-repurfusion-injury), contrast nephropathy kan Pharming explosief groot maken.
Ook daarbij de kanttekening dat de IRI markt de laatste jaren plat is gebombardeerd doorte veel nieuwe compounds. Om daar tussen te komen zul je verbluffende pre-klinische resultaten moeten laten zien. Mechanistisch gezien denk ik dat Pharming met de-activering van het complement systeem niet ver gaat komen. Het complement systeem speelt geen initierende rol in het ontstaan van IRI (zie o.a. de publicaties van Mohammed Daha).
De study in Basel m.b.t. contrastnephropathy kent hoogstwaarschijnlijk een zeer moeilijke recruitment. Het ondertekend krijgen van een ICF door mensen die een verhoogde kans op contrastnephropathy hebben en blijkbaar een hoge indicatie hebben voor het vervaardigen van een CT-scan is behoorlijk ingewikkeld. Daarnaast gaat de ontwikkeling van nieuwe allergeen-arme contrastvloeistoffen snel. Vanuit dat perspectief snap ik niet goed waarom Pharming daar onderzoek naar doet.

Bovenstaande ter overweging, mocht je van plan zijn om veel zuurverdiende euro's in te zetten op Pharming:). Al met alblijft het een mooi Nederlands bedrijf met een goedwerkend product op de markt. Allen gegroet en succes!

quote:

Kompas schreef op 17 maart 2018 18:44:

[...]
En daarmee zijn we dan weer terug bij af....

Want om te concluderen dat iets voldoende gedocumenteerd is zul je de stukken toch echt eerst inhoudelijk bekeken moet hebben. Door alleen naar de omslag van een boek te kijken kun je immers niet zien of de tussenliggende pagina's ook daadwerkelijk tekst bevatten lijkt me! ;-)
Dit is voor de meesten onder ons toch ook geen "rocket science" hoop ik?!

Nou, dan heeft de FDA dus alweer even geleden geconcludeerd dat de sBLA voldoende gedocumenteerd is, waarbij men logischerwijs inhoudelijk de stukken moet hebben gezien om tot deze conclusie te komen....toch?!!

Lijkt mij dan VOLSTREKT onnodig het dossier dan NU NOG EENS 6 MAANDEN OP DE PLANK TE LATEN LIGGEN om vervolgens het stof eraf te blazen en er een stempel van goed- of afkeur op te zetten.

Kom op zeg. FF doorpakken nu met die hap en niet met de fluwelen ambtenaren handschoen. Een product is goed en veilig bevonden of niet!

Dus met alle respect, maar kom uit die ivoren torens van de FDA en EMA en neem je verantwoordelijk naar patiënt en maatschappij!!