Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Sharen schreef op 7 augustus 2024 15:57:

Nico/Sijmen, 48:45-56:00 Leniolisib voor PID's

De PID studie zal al binnenkort starten bij NIH.
Behoudens goedkeuringen phase 2 en 3 is de verwachting dat dit over c.a. 5 jaar op de markt komt

quote:

Natal schreef op 7 augustus 2024 15:57:

[...]

Ik heb de CEO geciteerd. Vind je de citaat van de CEO niet fijn, onjuist of anderszins dan zou ik maar rap met SDV om tafel gaan.

quote:

Natal schreef op 7 augustus 2024 16:04:

En nu laten we mekaar ff met rust.

quote:

De amateur schreef op 7 augustus 2024 15:52:

[...]

Als je er even 700k bestens koop staan we er ;)

quote:

De amateur schreef op 7 augustus 2024 16:10:

Sijmen heeft gesproken en de koers stijgt voor de verandering!

quote:

Bob777 schreef op 7 augustus 2024 16:08:

[...]
Ga nog maar ff door de koers gaat er goed op :-)

quote:

De amateur schreef op 7 augustus 2024 16:10:

Sijmen heeft gesproken en de koers stijgt voor de verandering!

quote:

holmes schreef op 7 augustus 2024 12:40:

[...]

Tijdlijn op 31 juli verdwenen op Canadese site: suspended
www.cadth.ca/leniolisib
www.cadth.ca/search?s=leniolisib&...

quote:

LL schreef op 7 augustus 2024 16:12:

[...]

Het is een oude opname he ;)

quote:

Winst gevend schreef op 7 augustus 2024 16:21:

Sijmen de Vries:

"Winstgevendheid niet uitgesloten voor dit 3e kwartaal."

Hij zegt het gewoon........... EINDELIJK.

quote:

LL schreef op 7 augustus 2024 16:12:

[...]

Het is een oude opname he ;)

• Resultaten fase II deel later dit jaar

• Start fase III later dit jaar

• Toediening/type: Eenmalige toediening - gentherapie

• Acht van de tien patiënten volledig aanvalsvrij na observatieperiode van 16 weken tot de laatste follow-up, inclusief ernstigste gevallen

• 'Zware' patiënten met 17 en 14 aanvallen per maand bleven na resp. 20 en 24 maanden nog steeds aanvalvrij

• Gunstig veiligheidsprofiel

• FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to NTLA-2002, dit versnelt de ontwikkeling en beoordeling van oa gentherapieën

• On track to initiate a global pivotal Phase 3 trial for NTLA-2002 in the second half of 2024 and planned BLA submission in 2026

• A Single Dose of NTLA-2002 Led to a 98% Mean Reduction in Monthly HAE Attack Rate Through the Latest Follow-up

• Moderate to severe attacks (Percentage Change from Baseline):
  Week 1-16: -95% / 8,2%
  Week 5-16: -96% / 7,7%
  Post primary observation-period: -100% / 0