Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Madebeliefje schreef op 11 december 2017 12:59:

[...]

Artikel geplaatst door Geldding, met een inschatting van de marktgroei:

According to estimations of the TMR report, the demand in the global plasma protease c1-inhibitor treatment market will expand at a strong 20.0% CAGR for the forecast period of 2017 to 2025, for the market to be evaluated at US$7.9 bn by 2025-end considerably up

quote:

MZ schreef op 13 december 2017 16:49:

Ten eerste wil ik CW1884 bedanken voor de goed onderbouwde inhoudelijke posts.

Ik zag zelf door de bomen ook het bos even niet meer, dus heb de verschillende data even op een rijtje gezet. Let op! de schuingedrukte data zijn dus inschattingen.

• 27 november 2017 sBLA verzoek ingediend bij de FDA om Ruconest goedgekeurd te krijgen voor profylactisch gebruik bij volwassenen in de VS. Uitsluitsel wordt hierna binnen 10 maanden gedaan, maar uitsluitsel vorige keer was na ca. 2 maanden ( = ca. 27 januari 2018)
• 12-15 december 2017 Vergadering EMA met Ruconest gebruik voor kinderen in Europa op de agenda. Uitsluitsel wordt hierna binnen 60 dagen gedaan ( = ca. 15 februari 2018 ) www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document...
• 27 januari 2018 Goedkeuring FDA voor profylactisch gebruik bij volwassenen in VS?
• 15 februari 2018 Goedkeuring EMA voor gebruik bij kinderen in Europa?
• 7 maart 2018 07:00 CET Full Year Results
• 17 mei 2018 07:00 CET First Quarter Results (1Q)
• 23 mei 2018 AGM
• 26 juli 2018 07:00 CET Half Year Results (1H)
• 25 oktober 2018 07:00 CET 9 Month Results (Q3)

quote:

MZ schreef op 7 januari 2018 16:21:

Risico’s

Concurrent brengt een nieuw concurrerend medicijn op de markt
• CSL’s nieuwe medicijn “HAEGarda” is enkel voor prophylaxis gebruik en is goedgekeurd in juni 2017 door de FDA. HAEGarda is hetzelfde medicijn als Berinert, behalve dat dit medicijn 6x geconcentreerder is als Berinert. HAEGarda maakt dus gebruik van bloedplasma. HAEGarda is a self-administered, subcutaneous C1-inhibitor. CSL’s drug reduced HAE attacks by 89% (40IU/kg twee keer per week) and 95% (60IU/kg twee keer per week). Meest voorkomende bijwerking is injection site reaction (12% & 15%) & Nasopharyngitis (griep) (1% en 8%).

• Shire werkt aan het op de markt brengen van “Lanadelumab” welke enkel voor prophylaxis gebruik is. Lanadelumab is een monoclonal antibody (mAb) en dient 1-2 keer preventief te worden ingenomen en is dus zeer gebruiksvriendelijk. Lanadulab heeft een efficacy van 87% (300mg elke 2 weken). Lanadelumab wordt gemaakt door cellen in een medium, die constant een bepaald eiwit produceren. Na een tijdje wordt er geharvest. Eigenlijk is het hetzelfde als Ruconest, genetisch gemodificeerde cellen/konijnen die eiwitten uitscheiden. Hier komt geen bloed of plasma meer aan te pas. Feit dat het als mAb wordt gelabeld, betekent dat het ervoor zorgt dat iets in het lichaam van de patiënt geblokkeerd wordt, met alle mogelijke bijwerkingen van dien. Lanadelumab heeft Orphan Drug (US and EU) and Breakthrough Designations (US) gekregen. Phase 3 topline resultaten waren bekend in mei 2017, echter de head-to-head resultaten zijn nog niet gepubliceerd! Shire verwachtte de BLA aanvraag bij de FDA in te dienen eind 2017 of begin 2018. Dit is tot op heden [07-01-2018] nog niet gebeurd. Shire verwacht een priority traject te volgen waardoor binnen 6 maanden het medicijn goedgekeurd kan zijn (in H2 2018). Shire verwacht verder mogelijk in H1 2018 een aanvraag in te dienen bij de EMA voor gebruik in Europa. investors.shire.com/~/media/Files/S/S...

o Dit zal een race tegen de klok worden die heel belangrijk is, want diegene die het eerste op de markt komt zal het eerste preventieve niet-plasma HAE-product worden. Rekening houdende met dat er weinig patiënten snel overstappen op een ander product, wordt het een kwestie van zo snel mogelijk patiënten te strikken. De door Shire verwachte omzet voor Lanadelumab (indien dit als eerst prophylaxis middel op de markt komt) bedraagt $2 miljard! endpts.com/shires-multibillion-dollar...

o Mogelijke lange termijn bijwerkingen van mAbs: administration of mAbs carries the risk of immune reactions such as acute anaphylaxis, serum sickness and the generation of antibodies. In addition, there are numerous adverse effects of mAbs that are related to their specific targets, including infections and cancer, autoimmune disease, and organ-specific adverse events such as www.nature.com/articles/nrd3003

Financiële tegenvaller
• Brengt de verkoop van Ruconest vee geld in het laatje, dan gaat dat waarschijnlijk gebruikt worden voor de opbouw van Pharming (wegpoetsen van schulden, onderzoek uitbreiding mogelijkheden Ruconest, ontwikkeling medicijn voor Pompe/Fabry e.d.).
• Er zijn goede afspraken gemaakt over de aflossingen. Emissie never again. Hoge kosten voor nieuwe studies, dat kan zeker. Echter is de verwachting dat het management van Pharming nu de prioriteit heeft gezet op winstgevendheid en groei. Eindelijk worden ze winstgevend en hopelijk bouwen ze eerst iets op voordat ze weer al het geld erdoorheen branden en weer met de pet rondgaan bij de aandeelhouders.
• Lening met de converteerbare obligaties was het grootste korte termijn risico, dit had netto winstgevendheid in de weg kunnen staan. Echter is t/m eind december 2017 95% van de converteerbare obligaties al omgezet.
• Verwatering van aandelen. Huidige aantal aandelen: 579m. Maximaal aantal uit te geven aandelen: 656.5m. Maximaal mogelijke verwatering bedraagt dus 11.8%

Verzekeraars stoppen met vergoeden Ruconest.
• Kan, maar zeer onwaarschijnlijk, ook zou dit misschien pas in 2019 of 2020 aan bod kunnen komen (waar de koers dan al boven de €3 zou moeten staan).

Opstappen topmanagement
• De juiste beslissingen worden genomen door topmanagement. De waarschijnlijkheid dat het topmanagement opstapt is nihil; immers de vries kan meer dan 10 miljoen aan dit avontuur overhouden.

Er vindt een calamiteit plaats in een productiefaciliteit waardoor niet meer geproduceerd kan worden
• Ruconest is 2 jaar houdbaar, diepgevroren konijnemelk ook. Dus in totaal 4 jaar houdbaar.
• Zelfs in geval van calamiteit in een productie unit is deze weer volledig up en running in 4 tot 6 maanden. De Strategische voorraad is voldoende.

Lopende aanvragen voor gebruik Ruconest worden afgekeurd
• Dit is altijd mogelijk maar niet heel waarschijnlijk. Artsen schrijven Ruconest immers als prophylaxis voor en verder lieten de studies zeer goede resultaten zien voor gebruik bij prophylaxis en acuut. Echter is voor de FDA aanvraag geen phase 3 studie uitgevoerd, wat wel gebruikelijk is.

Tijdlijn
• 26 okt 2017 Cijfers Q3 2017
• 27 nov 2017 Supplemental Biologics License Application (sBLA) verzoek ingediend bij de FDA om Ruconest goedgekeurd te krijgen voor profylactisch gebruik bij volwassenen in de VS. Uitsluitsel wordt hierna binnen 10 maanden gedaan, maar uitsluitsel vorige keer was na ca. 2 maanden ( = ca. 27 januari 2018). FDA dient binnen uiterlijk 60 dagen aan te geven of het dossier wordt aanvaard of niet
• 12-15 dec 2017 Vergadering EMA met Ruconest gebruik voor kinderen in Europa op de agenda. Uitsluitsel wordt hierna binnen 60 dagen gedaan ( = ca. 15 februari 2018 ) www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document...
• 27 januari 2018 Uitsluitsel FDA aanvaarding dossier profylactisch gebruik van Ruconest in US?
• 14 februari 2018 Shire jaarcijfers 2017
• 15 februari 2018 Goedkeuring EMA voor gebruik bij kinderen in Europa?
• 23 feb 2018 Cutoff day voor opname opname in AScX of AMX index [23nov-23feb]
• Februari 2018 primary completion date studie Basel naar acute kidney injury
• 7 maart 2018 07:00 CET Full Year Results
• 30 maart 2018 Opname in AScX of AMX?
• 17 mei 2018 07:00 CET First Quarter Results (1Q)
• 23 mei 2018 AGM
• Mei 2018: study completion date studie Basel naar acute kidney injury
• 26 juli 2018 07:00 CET Half Year Results (1H)
• Aug – okt 2018 Goedkeuring FDA profylactisch gebruik?
• 25 oktober 2018 07:00 CET 9 Month Results (Q3)

quote:

MZ schreef op 10 december 2017 14:22:

Hierbij een vernieuwde pharming lijst (ondertussen al een 43 punten lijst):

Cijfers & financiële positie
1. Sijmen de Vries (CEO) gaf aan bij Q3 cijfers dat de Q4 cijfers “significant” beter worden
2. Omzetgroei door tekort van concurrenten zit nog niet in Q3 cijfers, maar komt wel in Q4 cijfers
3. Q3 cijfers lieten an sich al een autonome groei zien van 662% t.o.v. Q3 2016
4. Tijdens de investmenttour werd een tipje van de sluier opgelicht; mogelijk zwarte cijfers al dit kalenderjaar
5. Er is geen behoefte aan een emissie dit dit jaar of volgend jaar... Er wordt voldoende cash flow gegenereerd om zowel operationeel als onderzoek te financieren...
6. Er komt geen reverse split
7. Analisten komen met een gemiddeld koopadvies met koersdoelen (ver) boven de huidige koers van 1.22 [8-12-2017]. Deze analisten hebben nog heel conservatieve schattingen afgegeven van de omzet.
8. Pharming heeft gunstiger voorwaarden weten te realiseren met oversluiten lening.
9. Pharming is pennystock af; een vereiste voor het aantrekken van groothandelaren en institutionele beleggers
10. Mogelijke opname in de AMX of AScX in maart 2018 (pharming voldoet al aan de free float, maar het aandeel dient >3 maanden boven de 1 euro te noteren)
11. Pharming zet converteerbare obligaties om in aandelen. Dit heeft tot gevolg iets van verwatering van aandelen, maar zorgt er ook voor dat er lagere rentelaste zijn. Verwachting: 25% minder kosten in Q4 door obligaties. In totaal staan er nog ca. 115 miljoen converteerbare obligaties open welke elk moment omgezet kunnen worden in aandelen

Het medicijn Ruconest
12. RUCONEST is goedgekeurd voor acute aanvallen van angio-oedeem in VS, Europa, Israël en Z-K.
13. Ruconest werkt het beste (dosering 1 shot) voor acuut én preventief. www.debeurs.nl/Forum/Upload/2017/1047...
14. Ruconest heeft i.t.t. concurrenten verwaarloosbare risico’s
15. De effectiviteit van Ruconest is dusdanig goed dat Ruconest ook als alternatief voor prophylaxis kan dienen naast acuut gebruik...
16. Hoogleraren en professoren op het gebied van HAE adviseren Ruconest.
17. Pharming onderzoekt meerdere toepassingen Ruconest.
18. Patent tot eind 2026.
19. Ruconest is 2 jaar houdbaar, diepgevroren konijnemelk ook. Totaal 4 jaar houdbaar.
20. Zelfs in geval van calamiteit in een productie unit is deze weer volledig up en running in 4 tot 6 maanden. Strategische voorraad is ruim voldoende. Wederom geen tekorten.

Marktpositie
21. HAE medicijnen van concurrenten (Shire - Cinryze en CSL Behring - Berinert) zijn gebaseerd op bloedplasma en kampen sinds Q4 2017 met tekorten die nog steeds niet zijn aangevuld. Hierdoor kon niet geleverd worden aan patiënten en is een deel van de markt naar Ruconest overgestapt.
22. Pharming heeft op 27november dit jaar een verzoek ingediend bij de FDA om Ruconest goedgekeurd te krijgen voor het voorkomen van erfelijke angio-oedeem-aanvallen (profylactisch HAE), echter wordt dit momenteel al voorgeschreven door artsen. Goedkeuring FDA voor profylactisch gebruik wordt op korte termijn verwacht, mogelijk zelfs via een versnelde procedure bij FDA, gezien de problemen bij concurrentie.
23. Hierdoor ligt verdubbeling marktpotentieel in VS in verschiet. Totale markt voorkomen angio oedeem aanvallen in VS is ca. €800mln en voor voorkomen acute zwellingen ook ca. €800mln).
24. Pharming heeft geleerd uit ervaring en sterk ingezet op marketing en sales en het opbouwen van een persoonlijke relatie met hun HAE patiënten. De overstappers naar Ruconest zullen minder snel terug switchen naar hun oorspronkelijke leverancier
25. Pharming bouwt al een 5e productie unit
26. Pharming verwacht in 2018 een klinische trial te melden voor de ziekte van Pompe Verwachting is dat er ergens 2021 een 2e product op markt zou kunnen komen als alles vlot verloopt...Ook zomaar $1 Miljard potentieel... Er is nog genoeg potentie in dit aandeel... Zelfs met 500M+ aandelen
27. Ook voor de ziekte van Fabry ligt er nog wat in de pijplijn in de toekomst
28. Patiëntenverenigingen zijn zeer positief over Ruconest.
29. De HAE markt groeit enorm in de VS tot naar verwachting 2025, o.a. door meer bekendheid over de ziekte. www.military-technologies.net/2017/12...
30. Subcutane toediening en intra musculaire toediening komen eraan.
31. Goedkeuring voor gebruik bij kinderen komt eraan.
32. Goedkeuring voor gebruik bij zwangeren komt eraan.
33. Pharming gaat medicijnen van derden distribueren via eigen netwerk.
34. Onderzoek naar gebruik Ruconest voor Delayed Graft Function (ischemia reperfusion injury) geeft hoopvolle eerste resultaten www.pharming.com/pharming-announces-n...
35. CVS Health vergoedt per oktober 2017 voor HAE alleen Ruconest, met als preferred option voor Berinert - Ruconest! CVS Health is één van de grootste apotheekketens. CVS verwerkt jaarlijks meer dan een miljard recepten en bezit ruim 9.655 apotheken. Verder fungeert CVS voor bijna 75 miljoen "leden" als een soort ziektekostenverzekeraar. www.caremark.com/portal/asset/Advance...
36. CVS neemt Aetna over...22 miljoen klanten erbij, waarvan hoeveel HAE?
37. PBN Aetna vergoedt per 1 januari 2018 enkel nog Ruconest en geen Berinert meer pbm.aetna.com/portal/asset/aetna_form...
38. North Carolina State Health Plan vergoedt per mei 2017 enkel nog Ruconest en geen Berinert meer shp.nctreasurer.com/Medical%20Benefit...

Tot slot
39. Pharming is heden het eerste Nederlandse biotechnisch bedrijf dat operationele winst maakt.
40. Pharming heeft in dhr. de Vries een buitengewoon goede CEO
41. Bij veel oudgedienden (die veel geld verloren) is het vertrouwen terug. Veelzeggend.
42. Het bestuur en medewerkers krijgen zelf ook beloningen in aandelen.
43. Bedrijf kan zeer snel opschalen geen tekorten.