Eurobench.com

voda 16 maart 2023 07:11

0

Pharming Group publiceert financiële resultaten over 2022

De totale inkomsten stegen met 3% tot US$205,6 miljoen, in lijn met de eencijferige groeiverwachting

Het bedrijfsresultaat steeg met 34% tot US$18,2 miljoen

Robuuste kasstromen uit operationele activiteiten van US$22,9 miljoen stuwden het totale kassaldo van US$193,0 miljoen naar US$208,7 miljoen

Leniolisib FDA-review blijft op schema met een PDUFA-doeldatum van 29 maart 2023

Aanzienlijke investeringen in de voorbereiding op de lancering van leniolisib, de organisatiestructuur en de pijplijnontwikkeling

Pharming bevestigt dat het volledige toegang heeft tot haar banktegoeden

Leiden, 16 maart 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) presenteert haar voorlopige (niet-gecontroleerde) financiële verslag voor het gehele jaar eindigend op 31 december 2022.

Chief Executive Officer Sijmen de Vries zegt:

"2022 was een cruciaal jaar voor Pharming. Het was een jaar waarin we prioriteit gaven aan onze inspanningen op het gebied van zeldzame ziekten en ons commitment herbevestigden om te komen met oplossingen voor patiënten met zeldzamen aandoeningen die nu nog niet geholpen kunnen worden. Het is deze prioriteit en toewijding die het fundament vormen bij de uitbouw van Pharming tot een toonaangevend, wereldwijde onderneming voor zeldzame ziekten in meerdere regio's, met meerdere producten, een helder gedefinieerde pijplijn en de benodigde commerciële infrastructuur die onze toekomstige ambities kracht bij kan zetten.

Vanaf het begin van 2022 hebben we een gedegen strategie uitgestippeld en aanzienlijke vooruitgang geboekt op het regulatoire vlak richting marktgoedkeuring van leniolisib. In de VS en Europa werden goedkeuringsdossiers ingediend en gevalideerd, en de planning voor indiening in het Verenigd Koninkrijk in de tweede helft van 2023 blijft op schema.

We publiceerden daarnaast positieve studiegegevens van een Fase 3 klinisch onderzoek met leniolisib in Blood, het internationaal peer reviewed medisch tijdschrift van de American Society of Hematology. Dit werd gevolgd door de presentatie van positieve tussentijdse analysegegevens van de open-label extensiestudie op de 64ste jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH).

Ter voorbereiding op de FDA PDUFA-doeldatum voor de beslissing over leniolisib van 29 maart in de VS, en ter vergroting van het succes voor ons komende tweede product op de markt, is Pharming aan het eind van het derde kwartaal van 2022 gestart aanzienlijk te investeren in haar commerciële infrastructuur, zowel in de VS als in Europa. Met deze vergroting van de commerciële slagkracht denken we goed gepositioneerd te zijn om al snel na een positief besluit te profiteren van een succesvolle commercialisering van leniolisib in de VS. Voor Europa is het van essentieel belang om deze commerciële capaciteiten al voorhanden te hebben voor het effectueren van onze lanceringsstrategie op het moment van een positief CHMP-advies dat wordt verwacht in de tweede helft van 2023 en een EMA-goedkeuring ongeveer twee maanden later.

Om leniolisib en onze bredere groeiambities op het gebied van zeldzame ziekten te ondersteunen, zullen we onze pijplijn verder ontwikkelen via interne projecten en via mogelijke in-licentiëringen of overnames. De focus is daarbij gericht op activa voor zeldzame ziekten in het midden- tot eindstadium van ontwikkeling, waaronder activa met een klinische proof-of-concept waarbij we met vertrouwen fase III klinische studies zullen starten of vervolgen. Intern zal onze aandacht uitgaan naar toekomstige indicaties van leniolisib, alsook naar de progressie van OTL-105 voor de behandeling van HAE.

Met dit stevige fundament en een sterke start van de uitvoering van onze strategische uitgangspunten, was er veel om trots op te zijn in 2022. Ik wil graag onze medewerkers, onze partners en leveranciers bedanken en iedereen die onvermoeibaar heeft gewerkt om dit jaar tot zo'n succes te maken. We kijken uit naar de verdere uitvoering van onze strategische doelstellingen in 2023, alsmede naar verdere realisatie van onze visie om een toonaangevend, wereldwijde onderneming op het gebied van zeldzame ziekten te worden."

Strategische hoofdpunten

In 2022 gaven we prioriteit aan onze inspanningen voor zeldzame aandoeningen en voerden we een aantal van onze strategische doelstellingen uit om een duurzaam wereldwijd platform voor zeldzame ziekten op te bouwen gericht op de verkoop van RUCONEST®, de goedkeuring, lancering en commercialisering van leniolisib voor geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS) in belangrijke markten en de verdere ontwikkeling en het beheer van onze pijplijn.

In 2022 hebben we onze organisatie en ons personeelsbestand aanzienlijk uitgebreid, vooral in de tweede helft van het jaar, toen we commercieel en medisch personeel toevoegden ter ondersteuning van de marktontwikkeling en ter voorbereiding op de verwachte lancering en commercialisering van leniolisib voor APDS. Deze investeringen zijn in lijn met onze strategie die moet leiden om tot een wereldwijde onderneming met een platform voor zeldzame aandoeningen met meerdere producten te worden.

In overeenstemming met onze hernieuwde focus op zeldzame ziekten, zullen we de ontwikkeling van onze pijplijn bevorderen door een combinatie van interne ontwikkelingsprojecten - waaronder de ontwikkeling van bijkomende indicaties voor leniolisib, alsook OTL-105 als gentherapie voor HAE - en de mogelijke verwerving of in-licentiëring van activa in het midden- of late stadium van ontwikkeling.

Investeringen in onze interne pijplijnprojecten en potentiële acquisities en in-licenties zullen worden gefinancierd door een combinatie van positieve kasstroom uit de RUCONEST®-activiteiten, verwachte toekomstige leniolisib-activiteiten en beschikbare kasmiddelen op onze sterke balans. Indien nodig kan Pharming aanvullende financiering aantrekken op de kapitaalmarkten.

voda 16 maart 2023 07:11

0

Ontwikkeling en commercialisering van leniolisib

Voor leniolisib heeft Pharming voor de komende jaren een aanpak in drie stappen gepland.

De eerste stap is de verwachte goedkeuring en commerciële lancering van leniolisib voor de behandeling van geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder in de VS in de eerste helft van 2023. Dit zal worden gevolgd door belangrijke markten in de Europese Economische Ruimte (EER) en het Verenigd Koninkrijk, onder voorbehoud van een verwacht positief CHMP-advies in de tweede helft van 2023. Pharming is momenteel voornemens goedkeuringen te verkrijgen in Japan, Canada en Australië. Extra landen en regio's voor productuitbreiding zullen worden geëvalueerd en het product zal rechtstreeks of via strategische distributiepartnerschappen worden gecommercialiseerd.

De tweede stap omvat klinische ontwikkeling en goedkeuringen voor de uitbreiding van de marktvergunning van leniolisib als behandeling voor APDS voor kinderen vanaf één jaar.

De derde stap betreft de ontwikkeling van leniolisib in bijkomende indicaties buiten APDS. Er wordt gewerkt aan prioriteiten en preklinische tests en we verwachten in de tweede helft van 2023 verdere details bekend te maken over onze plannen ter ontwikkeling van leniolisib voor aanvullende indicaties.

Leniolisib klinische gegevens

In februari 2022 maakte Pharming positieve resultaten bekend van de Fase II/III geblindeerde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde registratiestudie van leniolisib voor de behandeling van APDS bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar of ouder. De studiedata van deze studie werden gepresenteerd op de jaarvergadering van de Clinical Immunology Society 2022 in april 2022 en gepubliceerd in Blood, het internationaal peer-reviewed medische tijdschrift van de American Society of Hematology in december 2022. Eveneens in december 2022 werden positieve tussentijdse analysedata van de open-label uitbreidingsstudie ter evaluatie van leniolisib als behandeling voor volwassen en adolescente patiënten van 12 jaar of ouder met APDS gedeeld in een mondelinge presentatie op de 64e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH).

Benaderbare wereldwijde marktkansen

Pharming denkt dat er meer dan 1.500 patiënten met APDS zijn in de Verenigde Staten, Europa, Japan, Australië, Canada en Israël. Dit cijfer is gebaseerd op huidige populaties en beschikbare literatuur die de prevalentie van de ziekte schat op ongeveer 1 tot 2 patiënten per miljoen.

Tot op heden hebben we meer dan 500 patiënten geïdentificeerd met een bevestigde APDS-diagnose in de landen waar we leniolisib in eerste instantie willen commercialiseren. Deze patiënten werden gevonden dankzij de inspanningen van onze ziektevoorlichters en patiënten-vinders, alsook door onze samenwerking met Invitae, die gratis genetische tests aanbiedt aan Amerikaanse artsen die denken dat ze een patiënt met APDS hebben. Een genetische test stelt een arts in staat hun klinische vermoedens te bevestigen en definitief de diagnose APDS te stellen.

Amerikaanse markt

In 2022 accepteerde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de New Drug Application (NDA) ofwel aanvraag voor goedkeuring van leniolisib voor de behandeling van volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder met APDS voor beoordeling met prioriteit. De FDA wees een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum toe van 29 maart 2023. We blijven momenteel op schema voor de FDA-beslissing over leniolisib, gevolgd door de verwachte commerciële lancering in het tweede kwartaal van 2023.

In afwachting van een positieve beslissing van de FDA hebben we in de tweede helft van 2022 onze commerciële infrastructuur in de VS verder uitgebreid met inbegrip van onze buitendienst en onze marketingcapaciteiten aangewend om ons voor te bereiden op de succesvolle commercialisering van leniolisib.

De Amerikaanse Centers for Disease Control and Prevention (CDC) heeft een nieuwe diagnose voor APDS toegevoegd aan de International Classification of Diseases, 10th Revision, Clinical Modification (ICD-10-CM), waarmee APDS formeel wordt erkend als een afzonderlijke immunologische ziekte. De diagnosecode, D81.82 - Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome (APDS) werd van kracht op 1 oktober 2022. De toewijzing van de ICD-10-CM-code door de CDC stelt artsen en verzekeraars in de VS in staat om een diagnose van APDS toe te voegen aan de patiëntendossiers, wat zal helpen patiënten in contact te brengen met onderzoekers die de prevalentie en het verloop van de ziekte bestuderen. Bovendien kan de nieuwe ICD-10-CM-code door toekenning van een specifieke diagnose bijdragen aan de bevestiging van medische noodzaak bij individuele patiënten, wat hun toegang tot relevante zorgopties via Amerikaanse ziektekostenverzekeringen verbetert.

EER- en Britse markt

In de EER heeft Pharming een aanvraag voor een handelsvergunning (MAA) ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor leniolisib als behandeling voor APDS bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder. Ons dossier werd in oktober 2022 ingediend en gevalideerd door EMA in het kader van het versnelde beoordelingstijdschema.

In februari 2023 maakte Pharming Group bekend dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het EMA had besloten zijn beoordeling van de MAA voor leniolisib te wijzigen in een standaardbeoordelingsschema. De lijst met vragen die Pharming van het EMA ontving bevatte een verzoek tot indiening van bijgewerkte data van de lopende lange-termijn-extensiestudie die werd verzameld na de tussentijdse analyse in de oorspronkelijke MAA. We voorzien dat het CHMP zijn advies over de leniolisib-MAA in de tweede helft van 2023 zal uitbrengen en verwachten ongeveer twee maanden later een Europese handelsvergunning.

In het Verenigd Koninkrijk en in overeenstemming met de ECDRP-procedure (European Commission Decision Reliance Procedure) willen we het leniolisib-dossier indienen bij de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) van het Verenigd Koninkrijk binnen vijf dagen na een positief CHMP-advies, naar verwachting in de tweede helft van 2023.

De Britse regering heeft het ECDRP verlengd tot 31 december 2023.

Japan

In overeenstemming met onze strategie om het bereik van onze producten voor patiënten met zeldzame ziekten te vergroten, hebben wij op 9 maart 2023 een aanvraag voor Orphan Drug Designation (ODD) ingediend bij het ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) in Japan. We verwachten in het tweede kwartaal van 2023 in Japan een klinische studie te starten voor APDS-patiënten van 12 jaar en ouder. We denken leniolisib in Japan direct na goedkeuring op de markt te kunnen brengen.

voda 16 maart 2023 07:11

0

Pediatrische klinische ontwikkeling

Pharming heeft een klinisch ontwikkelingsplan ontwikkeld voor de inclusie van kinderen vanaf één jaar die lijden aan APDS. In de eerste helft van 2022 werden positieve besluiten ontvangen van het EMA en de MHRA van het Verenigd Koninkrijk over het Pediatric Investigation Plan (PIP) voor leniolisib als behandeling voor APDS bij kinderen jonger dan 12 jaar.

In april 2022 kende de MHRA het predicaat Promising Innovative Medicine (PIM) toe aan leniolisib voor de behandeling van APDS. Een PIM-aanwijzing is een vroege indicatie dat leniolisib een kandidaat is voor het Early Access to Medicines Scheme van de MHRA. Dit schema biedt de mogelijkheid om behandelingsopties in de klinische praktijk te gebruiken, parallel aan de latere stadia van het regulatoire proces.

Het PIP voor leniolisib omvat twee geplande wereldwijde klinische studies bij pediatrische patiënten met APDS ter ondersteuning van wereldwijde aanvragen voor goedkeuring.

In februari 2023 maakte Pharming bekend dat de eerste patiënt was behandeld in haar Fase III klinische studie ter evaluatie van leniolisib bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan.

Leniolisib voor bijkomende indicaties (PI3Kd-technologieplatform)

Naast onze inspanningen om goedkeuring te krijgen voor leniolisib voor APDS in de Verenigde Staten, Europa en het Verenigd Koninkrijk, zijn we ook begonnen met het prioritiseren van andere indicaties waar leniolisib het potentieel heeft voor patiënten. PI3Kd is geïdentificeerd als een belangrijk element in verschillende ziektebeelden. Leniolisib heeft een aantrekkelijk werkzaamheids-, veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel op lange termijn aangetoond in klinische studies bij zowel gezonde vrijwilligers als patiënten. Dit vormt een solide basis in onze plannen voor onderzoek naar en de investering in nieuwe leniolisib-indicaties.

Preklinische pijplijn

OTL-105

Pharming heeft een lopende strategische samenwerking met Orchard Therapeutics voor onderzoek, ontwikkeling, productie en commercialisering van OTL-105, een recent bekendgemaakte ex- vivo autologe hematopoëtische stamcel (HSC) gentherapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE). Het programma heeft goede vooruitgang geboekt bij de ontwikkeling van de lentivirale vector ter verbetering van de expressie van de C1-remmer en wordt nu getest in preklinische HAE-ziektemodellen. We verwachten verdere updates te geven zodra we een Investigational New Drug (IND)-aanvraag voorbereiden.

Pompe

We zetten het preklinische onderzoek naar een alfa-glucosidase-therapie van de volgende generatie voor de behandeling van de ziekte van Pompe voort en evalueren momenteel mogelijke onderscheidende kenmerken van ons kandidaat-product in deze preklinische studies. Wij verwachten de markt in het tweede kwartaal van 2023 op de hoogte te brengen van onze bevindingen.

Stopzetting van projecten voor niet-zeldzame ziekten

In overeenstemming met onze strategische beslissing om ons te concentreren op zeldzame aandoeningen, hebben wij bij ons halfjaarbericht in augustus 2022 de stopzetting gemeld van de ontwikkeling van recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1INH) voor acuut-nierfalen (AKI) en pre-eclampsie (PE). In lijn met deze beslissing melden we hierbij ook aan dat we de verdere ontwikkeling van de grootschalige productie van rhC1INH middels transgene koeien hebben beëindigd en de lopende klinische studie van fase IIb hebben stopgezet. Pharming zal hier geen verdere strategische opties meer nastreven.

RUCONEST® - voor de behandeling van acute HAE-aanvallen

In 2022 keerde RUCONEST® terug naar positieve groei met een omzet van US$ 205,6 miljoen. Een bewijs van duurzaamheid van ons product voor de behandeling van acute HAE-aanvallen, dat in 2014 voor het eerst op de markt werd gebracht in de Verenigde Staten.

De Verenigde Staten waren in 2022 goed voor het grootste deel van de wereldwijde omzet met US$200,1 miljoen tegenover US$193,4 miljoen in 2021. Vanaf het tweede kwartaal realiseerden we kwartaal-op-kwartaal-groei op de Amerikaanse markt, zowel in volumes als in inkomsten, dankzij het groeiende aantal patiënten dat RUCONEST® gebruikt en artsen die het geneesmiddel voorschrijven.

De inkomsten in Europa bleven stabiel ondanks de sterke profylactische en generieke concurrentie.

Hoewel Pharming concurrentie ondervindt op de HAE-markt, zorgt de aanhoudende behoefte aan effectieve en betrouwbare behandelingen voor acute aanvallen, inclusief doorbraakaanvallen bij patiënten die profylactisch worden behandeld, evenals de duidelijke voordelen van RUCONEST® als de enige recombinante behandeling die de onderliggende oorzaak van HAE aanpakt door vervanging van ontbrekende of disfunctionele C1-INH, voor duurzame inkomsten uit RUCONEST®.

Operationele hoofdpunten

Het personeelsbestand van Pharming groeide aanzienlijk in 2022. Deze groei was te zien in de commerciële medische en back-office-functies ter voorbereiding op de lancering en commercialisering van leniolisib in belangrijke markten, waarvan het grootste deel aan het einde van het derde kwartaal binnen de onderneming was. Pharming zal blijven investeren in haar toekomst met de opbouw van een infrastructuur ter ondersteuning van een succesvolle lancering en commercialisering van leniolisib en overige bestaande en toekomstige pijplijnprogramma's.

Gebeurtenissen na balansdatum

Op 12 en 13 maart 2023 bracht Pharming drie persberichten uit over de gebeurtenissen rond Silicon Valley Bank. Pharming bevestigt dat het volledige toegang heeft tot haar banktegoeden.

voda 16 maart 2023 07:12

0

Financieel overzicht

In 2022 steeg de omzet van Pharming met 3% tot US$205,6 miljoen en steeg het bedrijfsresultaat met 34% tot US$18,2 miljoen. De nettowinst daalde met 14% tot US$13,7 miljoen.

In dit deel zal verder worden ingegaan op de financiële prestaties van Pharming in 2022.

Inkomsten en brutowinst

De stijging van de inkomsten was voornamelijk het gevolg van de hogere verkoop van RUCONEST® op de Amerikaanse markt (US$200,1 miljoen in 2022 tegenover US$193,4 miljoen in 2021), die werd ondersteund door een prijsstijging onder de CPI, evenals een toename van het aantal artsen dat RUCONEST® voorschreef en het aantal patiënten dat RUCONEST® gebruikte.

De inkomsten in Europa bleven gelijk aan vorig jaar op US$4,9 miljoen in 2022. De inkomsten in de rest van de wereld, exclusief Europa, stegen tot US$0,6 miljoen van US$0,5 miljoen in 2021.

De productiekosten daalden met 17% van US$21,1 miljoen in 2021 tot US$17,6 miljoen in 2022. De productiekosten van verkochte producten bedroegen in 2022 US$17,4 miljoen tegenover US$19,1 miljoen in 2021. Het restant van de productiekosten in 2022 (US$0,2 miljoen) komt voort uit afschrijvingen op voorraden bestemd voor commerciële activiteiten (2021: US$2,0 miljoen).

De brutowinst steeg met US$10,4 miljoen, of 6%, tot US$188,1 miljoen voor het jaar 2022. De voornaamste redenen voor deze stijging waren hogere verkopen van RUCONEST®, een gunstig wisselkoerseffect en gunstige productieresultaten.

Bedrijfsresultaat en overige bedrijfskosten

In 2022 steeg het bedrijfsresultaat met US$4,6 miljoen tot US$18,2 miljoen, vergeleken met US$13,6 miljoen in het voorgaande jaar. Deze stijging was het resultaat van een hogere brutowinst (US$10,4 miljoen) zoals hierboven vermeld, hogere overige inkomsten (US$11,9 miljoen), gecompenseerd door hogere bedrijfskosten (US$17,6 miljoen).

De overige inkomsten stegen aanzienlijk met US$11,9 miljoen in 2022 tot US$14,5 miljoen in vergelijking met US$2,6 miljoen in 2021, omdat Pharming haar minderheidsbelang in BioConnection in april 2022 terugbracht van 43,85% naar 22,98%. Als gevolg van deze transactie ontving Pharming een eenmalige netto contante opbrengst van US$7,5 miljoen en boekte een winst van US$12,2 miljoen. Dit werd gedeeltelijk gecompenseerd door een afname van overheidssubsidies op R&D-projecten, als gevolg van Pharmings vernieuwde strategie en pijplijn.

De bedrijfskosten voor 2022 stegen vooral door bijkomende investeringen in leniolisib (ontwikkeling, medische zaken, voorbereiding commerciële lancering). Verder stegen de kosten voor de ontwikkeling van OTL-105 en werden afschrijvingen genomen als gevolg van de stopzetting van de ontwikkeling van AKI en het koeien-platform. De kosten voor afgesloten programma's (Covid 19, PE, en AKI) waren lager dan vorig jaar.

Financiële baten en lasten

De overige inkomsten daalden met US$10,4 miljoen tot US$4,5 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2022. Deze daling werd voornamelijk veroorzaakt door schommelingen in de Amerikaanse dollar ten opzichte van de euro gedurende 2021 en 2022. Dit had vooral gevolgen voor de banksaldi als gevolg van onze netto kaspositie.

In 2022 verminderde Pharming haar valutarisico, waardoor de inkomsten door valutaschommelingen in 2022 afnamen ten opzichte van 2021.

De overige financieringskosten daalden met US$ 0,7 miljoen, van US$ 6,2 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2021 tot US$ 5,5 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2022, voornamelijk veroorzaakt door wisselkoerseffecten.

Het reële waardeverlies bij herwaardering (US$ 1,2 miljoen) heeft betrekking op reële waarde- aanpassingen in het preferente aandeel BioConnection dat in de balans van Pharming is opgenomen als een belegging in eigen-vermogensinstrumenten die zijn aangewezen tegen de reële waarde via de winst- en verliesrekening.

Belastingen

De belastingen daalden met US$ 5,8 miljoen van US$ 7,1 miljoen in 2021 tot US$ 1,3 miljoen in 2022, voornamelijk als gevolg van de daling van de winst vóór belastingen en de hierboven vermelde inkomsten uit de BioConnection-transactie, welke belastingvrij zijn.

Nettowinst

Een nettowinst in 2022 van US$13,7 miljoen betekende een daling van 14% ten opzichte van 2021 (US$16,0 miljoen). De daling werd voornamelijk veroorzaakt door een stijging van de bedrijfskosten - als gevolg van de groei van de onderneming - investeringen in Pharmings pijplijn, afnemende wisselkoerswinsten en afschrijvingen op de geannuleerde downstream productiefaciliteit. Deze toegenomen kosten werden gedeeltelijk gecompenseerd door een stijging van de inkomsten en overige inkomsten.

voda 16 maart 2023 07:12

0

Immateriële activa

In 2022 namen de immateriële activa af met US$8,7 miljoen van US$83,8 miljoen in 2021 tot US$75,1 miljoen in 2022. De daling werd veroorzaakt door reguliere afschrijvingen (US$ 4,3 miljoen) en wisselkoerseffecten (US$ 5,0 miljoen) en werd gedeeltelijk gecompenseerd door investeringen in activa (US$ 0,6 miljoen).

Afschrijving

Dit betreft de reguliere afschrijving van software en de opnieuw verworven rechten in verband met de overname van alle Noord-Amerikaanse commercialiseringsrechten van Bausch Health in 2016 en de overname van alle Europese commercialiserings- en distributierechten van het Zweedse Orphan International AB ("Sobi") in 2020. De afschrijving is gebaseerd op de economische levensduur van de immateriële activa. De economische levensduur van de Noord-Amerikaanse commercialiseringsrechten van Bausch Health bedraagt 20 jaar, terwijl de economische levensduur van de Europese commercialiserings- en distributierechten van Swedish Orphan International AB 12 jaar bedraagt. Deze schatting is niet gewijzigd ten opzichte van het voorgaande jaar.

Investeringen

Investeringen in immateriële activa hebben betrekking op software. De verworven activa met betrekking tot software (US$ 0,6 miljoen) hebben voornamelijk betrekking op de verbeteringen en updates van Pharmings ERP-systeem SAP S/4HANA. Het ERP-systeem is geïmplementeerd en operationeel per 1 januari 2022 en wordt afgeschreven over vijf jaar, wat wordt beschouwd als de verwachte economische levensduur.

Materiële vaste activa

De materiële vaste activa daalden van US$13,2 miljoen in 2021 tot US$10,4 miljoen in 2022. De daling werd voornamelijk veroorzaakt door reguliere afschrijvingen (US$2,6 miljoen), wisselkoerseffecten US$0,7 miljoen en bijzondere afschrijvingen en desinvesteringsactiviteiten (US$0,9 miljoen). Deze activiteiten hielden verband met activa bestemd voor de ontwikkeling van een rhC1INH-therapie voor acuut nierfalen, die werd stopgezet.

De daling werd gedeeltelijk gecompenseerd door investeringsuitgaven van US$1,4 miljoen die voornamelijk betrekking hadden op nieuwe machines en apparatuur voor het productieproces van Pharming.

Activa met gebruiksrecht

De gebruiksrechten stegen met US$8,9 miljoen tot US$28,8 miljoen in 2022 (2021: US$19,9 miljoen). Investeringen van US$16,8 miljoen in 2022 waren voornamelijk gerelateerd aan een nieuw actief veroorzaakt door de aanvang van het leasecontract voor de DSP-faciliteit op Pivot Park, Oss. Zoals gecommuniceerd in het voorgaande jaar, heeft Pharming als gevolg van het hernieuwde strategische productiepartnerschap met lange-termijn-productiepartner Sanofi S.A., besloten om de bouw van het nieuwe gebouw te voltooien, maar zal het niet langer streven naar de realisatie van haar eigen downstream productiecapaciteit op Pivot Park in Oss. Het leasecontract startte in de loop van 2022 wat resulteerde in een investering van US$14,6 miljoen. Pharming onderzoekt momenteel de mogelijkheden voor alternatieve aanwending. Als gevolg van voornoemde beslissing is het gebruiksrecht afgewaardeerd voor een bedrag van US$ 3,9 miljoen. Het restant van de investeringen heeft betrekking op investeringen in Pharmings leaseautoportefeuille.

De toename van de activa met gebruiksrecht wordt gedeeltelijk gecompenseerd door reguliere afschrijvingen (US$ 3,0 miljoen) en wisselkoerseffecten (US$ 0,8 miljoen).

Investeringen

De investeringen stegen met US$1,1 miljoen tot US$9,7 miljoen per 31 december 2022. Dit werd veroorzaakt door een daling van investeringen verwerkt volgens de vermogensmutatiemethode van US$4,7 miljoen in 2022 ten opzichte van US$7,2 miljoen aan het eind van het jaar in 2021. Daarnaast was een daling van toepassing op investeringen in schuldinstrumenten die zijn aangewezen als gewaardeerd tegen de reële waarde met behulp van niet-gerealiseerde resultaten (FVTOCI) van US$1,0 miljoen tot US$0,4 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2022 (2021: US$1,4 miljoen). Ten slotte nam Pharming een nieuwe investering in een schuldinstrument aangewezen als tegen FVTPL (US$6,8 miljoen).

Investeringen verwerkt volgens de vermogensmutatiemethode

Het actief heeft betrekking op een investering in de gewone aandelen van BioConnection Investments B.V. In het tweede kwartaal van 2022 sloot Pharming een aandelenkoopovereenkomst, na ontvangst van een bod op alle aandelen BioConnection door Gimv, een Europese investeringsmaatschappij genoteerd aan Euronext Brussel. De bestaande aandeelhouders (waaronder Pharming) bereikten een overeenkomst met Gimv over de verkoop van alle uitgegeven en uitstaande aandelen aan een nieuwe door Gimv opgerichte holding (BioConnection Investments B.V.), gevolgd door een gedeeltelijke herinvestering door de bestaande aandeelhouders van de koopprijs in het aandelenkapitaal van BioConnection Investments B.V. De herinvestering betreft de aankoop van gewone aandelen en een preferent aandeel. Door de transactie verwaterde het belang van Pharming in BioConnection van 43,85% in 2021 tot 22,98% in 2022, wat een daling van US$ 3,0 miljoen veroorzaakte.

Als gevolg van deze transactie ontving Pharming een eenmalige netto contante opbrengst van US$7,5 miljoen (EUR 6,9 miljoen) en boekte een winst van US$12,2 miljoen.

Verder werd de daling veroorzaakt door de opname van Pharming's aandeel in de resultaten van BioConnection en door wisselkoerseffecten.

Beleggingen in schuldinstrumenten aangemerkt als gewaardeerd tegen RWVR

Het actief betreft het preferente aandeel zoals verkregen in het kader van de bovengenoemde overeenkomst met betrekking tot BioConnection Investments B.V. De reële waarde werd berekend op basis van een algemeen aanvaarde waarderingsmethode, het optiewaarderingsmodel ("OPM"). Als gevolg daarvan nam Pharming een reële waarde actief op van US$7,9 miljoen op de aanvangsdatum in Q2 2022. Het management herbeoordeelde de reële waarde op 31 december 2022, wat resulteerde in een daling van de reële waarde van US$1,2 miljoen.

Inventaris

De voorraden stegen van US$27,3 miljoen in 2021 tot US$42,3 miljoen in 2022. Dit was grotendeels het gevolg van een toename van de voorraad onderhanden werk.

Geldmiddelen en kasequivalenten

Geldmiddelen en kasequivalenten, samen met in pand gegeven geldmiddelen, stegen tot US$208,7 miljoen eind 2022, vergeleken met US$193,0 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2021. Dit was het resultaat van positieve kasstromen uit bedrijfsactiviteiten van US$22,9 miljoen en positieve kasstromen uit investeringsactiviteiten van US$5,3 miljoen. Dit werd gecompenseerd door netto kasstromen gebruikt in financieringsactiviteiten van US$5,0 miljoen en wisselkoerseffecten van US$7,8 miljoen.

voda 16 maart 2023 07:13

0

Eigen vermogen

De eigen vermogenspositie steeg met US$11,7 miljoen van US$192,9 miljoen in 2021 tot US$204,6 miljoen in 2022. Dit was voornamelijk het gevolg van de veranderingen in het door Pharming behaalde netto-resultaat (US$13,7 miljoen) en direct in het eigen vermogen opgenomen transacties met betrekking tot op aandelen gebaseerde vergoedingen en uitgeoefende opties (US$8,7 miljoen) en werd gedeeltelijk gecompenseerd door niet-gerealiseerde resultaten met betrekking tot de valuta-omrekeningsreserve van US$10,4 miljoen en veranderingen in de reële waarde van investeringen die zijn aangewezen als reële waarde met veranderingen via niet-gerealiseerde resultaten (US$0,7 miljoen).

Converteerbare obligatie

De converteerbare obligatie is met US$7,5 miljoen afgenomen tot US$133,4 miljoen ultimo 2022, ten opzichte van US$140,9 miljoen per 31 december 2021. Dit werd voornamelijk veroorzaakt door wisselkoerseffecten van US$8,3 miljoen, die gedeeltelijk werden gecompenseerd door de afschrijving van transactiekosten (US$0,8 miljoen). Gedurende 2022 werd in totaal US$4,0 miljoen aan rente betaald op de obligatie.

Leaseverplichtingen

De leaseverplichtingen stegen met US$12,4 miljoen van US$20,9 miljoen per 2021 tot US$33,3 miljoen per 31 december 2022. De stijging (US$16,2 miljoen) was voornamelijk het gevolg van nieuwe leasecontracten voor onze DSP-faciliteit op Pivot Park Oss, inflatieverhogingen op leaseprijzen voor andere faciliteiten en toevoegingen aan de verplichting als gevolg van uitbreiding van Pharmings wagenpark. Dit werd gedeeltelijk gecompenseerd door maandelijkse of driemaandelijkse leasebetalingen (US$ 3,3 miljoen). Het restant heeft betrekking op regelmatig opgelopen rentelasten en wisselkoerseffecten.

Vooruitzichten/Samenvatting

Voor 2023 verwacht Pharming:

Voortgaande lage eencijferige groei van de jaarinkomsten uit RUCONEST®, met verwachte schommelingen per kwartaal.
Afhankelijk van een positieve uitkomst van de FDA-beoordeling, is Pharming voornemens in het tweede kwartaal van 2023 te starten met de commerciële lancering van leniolisib.
We verwachten een positief CHMP-advies voor leniolisib in het tweede halfjaar van 2023. De vergunning voor het in de handel brengen in Europa wordt circa twee maanden later verwacht, gevolgd door commerciële lanceringen in individuele EU-landen.
Na een verwacht positief CHMP-advies in het tweede halfjaar van 2023 zijn we van plan om kort daarna een ECDRP-aanvraag in te dienen voor leniolsib bij de Britse MHRA. Goedkeuring wordt enkele maanden later verwacht.
Pharming zal middelen blijven toewijzen om de toekomstige groei te versnellen. Investeringen in lanceringsvoorbereidingen, commercialisering en gerichte klinische ontwikkelingen voor leniolisib, inclusief ter ondersteuning van te verkrijgen goedkeuringen voor kinderen en in Japan en voor de ontwikkeling van leniolisib bij aanvullende indicaties, zullen de winst gedurende 2023 blijven beïnvloeden. Onze huidige liquide middelen en de aanhoudende kasstroom uit RUCONEST® zullen naar verwachting voldoende zijn om deze investeringen te financieren.
Verdere details over onze plannen om leniolisib te ontwikkelen voor bijkomende indicaties zullen in de tweede helft van 2023 worden gemeld.
Investeringen en voortdurende focus op potentiële bedrijfsovernames en het verkrijgen van licenties voor producten in een laat ontwikkelingsstadium voor behandeling van zeldzame ziekten. Financiering, indien nodig, zou komen van een combinatie van onze sterke balans en toegang tot de kapitaalmarkten.

Voor 2023 worden geen verdere specifieke financiële vooruitzichten gegeven.

Aanvullende informatie

Presentatie

De conference-call-presentatie is beschikbaar op de Pharming.com website vanaf 10:30 CET vandaag.

Conferentiegesprek

De conference call begint op donderdag 16 maart om 13:30 CET. Een transcriptie van het gesprek zal de volgende dag, vrijdag 17 maart vanaf 16:30 CET beschikbaar worden gesteld op de website van Pharming.com.

Pharming zal alleen vragen beantwoorden van feitelijke inbellers.

Inbelnummers voor conferentiegesprek

Nederland (lokaal) +31 85 888 7233

Verenigd Koninkrijk +44 800 640 6441

Verenigd Koninkrijk (lokaal) +44 20 3936 2999

Verenigde Staten +1 855 979 6654

Verenigde Staten (lokaal) +1 646 664 1960

Wereldwijde inbelnummers

Toegangscode: 566339

Webcast Link:

webcast.openbriefing.com/pharming-fy22/

Financiële kalender 2023

Jaarverslag en 20-F 2022 5 april

Financiële resultaten 1e kwartaal 2023 11 mei

Jaarlijkse algemene vergadering van aandeelhouders 17 mei

2e kwartaal/halfjaarresultaten 3 augustus

Financiële resultaten 3e kwartaal 2023 26 oktober

Voor verdere publieke informatie, neem contact op met:

Pharming Group N.V., Leiden

Michael Levitan, VP Investor Relations & Corporate Communications

T: +1 (908) 705 1696

Heather Robertson, Investor Relations & Corporate Communications Manager

E: investor@pharming.com

FTI Consulting, Londen, UK

Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw

T: +44 203 727 1000

LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam

Leon Melens

T: +31 6 53 81 64 27

E: lmelens@lifespring.nl

voda 16 maart 2023 07:13

0

Hier de Nederlandse versie:

www.pharming.com/sites/default/files/...

En de Engelse:

www.pharming.com/sites/default/files/...

voda 16 maart 2023 07:15

0

Meer omzet maar minder winst voor Pharming

Op schema voor 29 maart.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft ondanks een iets hogere omzet de winst met dubbele cijfers zien dalen in 2022. Dit bleek donderdag uit cijfers van het biotechbedrijf.

Verder zei Pharming op schema te blijven voor een oordeel van de Amerikaanse FDA over Leniolisib op 29 maart.

"Ter voorbereiding [...] en ter vergroting van het succes voor ons komende tweede product op de markt, is Pharming aan het eind van het derde kwartaal van 2022 gestart aanzienlijk te investeren in haar commerciële infrastructuur, zowel in de VS als in Europa", zei CEO Sijmen de Vries in een toelichting.

Bij groen licht kan de commerciële lancering in het tweede kwartaal van 2023 van start.

Pharming verwacht een positief CHMP-advies voor leniolisib in het tweede halfjaar van 2023. Twee maanden later zou het middel dan op de markt kunnen worden gebracht.

Kort daarna is Pharming van plan om een ECDRP-aanvraag in te dienen voor leniolisib bij de Britse MHRA. Goedkeuring wordt enkele maanden later verwacht.

Resultaten

De inkomsten stegen in 2022 dankzij een hogere verkoop van Ruconest met 3 procent naar bijna 206 miljoen dollar. Zowel de prijzen als de volume stegen, aldus Pharming.

De brutowinst nam met 6 procent toe en het bedrijfsresultaat steeg met 34 procent naar ruim 18 miljoen dollar.

De nettowinst daalde echter met 14 procent van 16 naar minder dan 14 miljoen dollar. "De daling werd voornamelijk veroorzaakt door een stijging van de bedrijfskosten, als gevolg van de groei van de onderneming, investeringen in Pharmings pijplijn, afnemende wisselkoerswinsten en afschrijvingen op de geannuleerde downstream productiefaciliteit", aldus Pharming.

Outlook

Voor 2023 verwacht Pharming een lage enkelcijferige groei van de jaarinkomsten uit Ruconest, "met verwachte schommelingen per kwartaal".

Pharming bevestigde tot slot dat het volledige toegang heeft tot haar banktegoeden.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

voda 16 maart 2023 08:41

0

Update: Meer omzet maar minder winst voor Pharming

Op schema voor 29 maart.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft ondanks een iets hogere omzet de winst met dubbele cijfers zien dalen in 2022. Dit bleek donderdag uit cijfers van het biotechbedrijf.

Verder zei Pharming op schema te blijven voor een oordeel van de Amerikaanse FDA over leniolisib op 29 maart.

"Ter voorbereiding [...] en ter vergroting van het succes voor ons komende tweede product op de markt, is Pharming aan het eind van het derde kwartaal van 2022 gestart aanzienlijk te investeren in haar commerciële infrastructuur, zowel in de VS als in Europa", zei CEO Sijmen de Vries in een toelichting.

Bij groen licht kan de commerciële lancering in het tweede kwartaal van 2023 van start. "We kunnen [na goedkeuring] binnen enkele weken lanceren, het fysieke product ligt er al en we hebben voorraden", aldus de topman.

Pharming verwacht een positief CHMP-advies voor leniolisib in het tweede halfjaar van 2023. Twee maanden later zou het middel dan op de markt kunnen worden gebracht.

Kort daarna is Pharming van plan om een ECDRP-aanvraag in te dienen voor leniolisib bij de Britse MHRA. Goedkeuring wordt enkele maanden later verwacht.

Tegen ABM Financial News benadrukte CEO De Vries dat leniolisib commercieel "veel belangrijker" wordt dan ruconest.

Resultaten

De inkomsten stegen in 2022 dankzij een hogere verkoop van ruconest met 3 procent naar bijna 206 miljoen dollar. Zowel de prijzen als de volume stegen, aldus Pharming. In een toelichting gaf De Vries aan dat het vooral hogere prijzen waren die de omzet stuwden. En dat zal in 2023 vermoedelijk weer het geval zijn.

"Ruconest blijft een sterke pijler, met kasstroom waaruit we kunnen financieren", aldus de CEO.

De brutowinst nam met 6 procent toe en het bedrijfsresultaat steeg met 34 procent naar ruim 18 miljoen dollar.

De nettowinst daalde echter met 14 procent van 16 naar minder dan 14 miljoen dollar. "De daling werd voornamelijk veroorzaakt door een stijging van de bedrijfskosten, als gevolg van de groei van de onderneming, investeringen in Pharmings pijplijn, afnemende wisselkoerswinsten en afschrijvingen op de geannuleerde downstream productiefaciliteit", aldus Pharming.

Outlook

Voor 2023 verwacht Pharming een lage enkelcijferige groei van de jaarinkomsten uit ruconest, "met verwachte schommelingen per kwartaal".

Pharming bevestigde tot slot dat het volledige toegang heeft tot haar banktegoeden.

Eind 2022 had Pharming net geen 209 miljoen dollar in kas. Pharming zoekt ook nog altijd naar een aanvulling op ruconest en leniolisib. "Een intensieve activiteit."

Er ligt een voorkeur voor licentiëting in plaats van een overname, aldus De Vries, en dan van een middel tegen zeldzame ziektes in een 'mid of late stadium' waarvoor al een 'clinical proof of concept' is en alleen de laatste studie nog moet worden gedaan.

Update: om meer informatie en toelichting CEO toe te voegen.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

voda 16 maart 2023 14:39

0

Pharming Group N.V. 2022 Q4 - Results - Earnings Call Presentation
Mar. 16, 2023 8:53 AM ET Pharming Group N.V. (PHGUF), PHAR

The following slide deck was published by Pharming Group N.V. in conjunction with their 2022 Q4 earnings call.

Slideshow met 40 slides.

seekingalpha.com/article/4587894-phar...

voda 16 maart 2023 17:00

2

Focus Pharming na SVB-affaire weer snel op nieuw medicijn
Door JOHAN WIERING

3 uur geleden
in FINANCIEEL

Pharming heeft een spannende week achter de rug. De biofarmaceut dreigde $45 miljoen te verliezen door het omvallen van Silicon Valley Bank (SVB), maar kwam met de schrik vrij. „We laten ons hierdoor niet afleiden en blijven gefocust op onze kernactiviteiten en dan met name de verwachte lancering van ons nieuwe medicijn leniolisib”, meldt ceo Sijmen de Vries in een toelichting op de jaarcijfers.

Pharming hoopt dit jaar zijn nieuwe medicijn leniolisib in de VS en Europa te kunnen lanceren. ANP/HH

Pharming was vele jaren klant van SVB. „Tot zeer grote tevredenheid”, aldus De Vries. „Deze bank begreep onze business heel goed en voor een vrij klein biotechbedrijf is het lastig om zaken te doen met een grote Amerikaanse bank. We waren echter wel in een zodanig groeitraject gekomen dat we over een overstap nadachten.”

BEKIJK OOK:
Biotechbedrijf Pharming uit Leiden had $45 miljoen gestald bij failliete Amerikaanse bank

Dankzij de redding door de Amerikaanse overheid en de overname door de Britse bank HSBC is de bij SVB gestalde $45 miljoen veiliggesteld. „We hadden wel al snel het idee het grootste deel van het geld terug te kunnen krijgen. Maar als dit niet was gelukt, was het niet het einde van de wereld geweest”, benadrukt de ceo. Hij wijst erop dat het slechts om een beperkt deel van de totale kasmiddelen van $209 miljoen per ultimo 2022 ging.

Kansen
Het omvallen van SVB biedt Pharming ook weer kansen, want voor kleinere Amerikaanse biotechbedrijven wordt het daardoor in een moeizaam aandelenemissieklimaat nog lastiger om aan geld te komen. De Vries: „Wij zijn heel intensief aan het zoeken naar overnamemogelijkheden, waarbij het licenseren (het kopen van de rechten op de ontwikkeling en commercialisering van een medicijn, red.) onze voorkeur heeft.”

De omzet van Ruconest, een middel tegen de acute erfelijke zwellingsziekte angio-oedeem, bleef ook in het vierde kwartaal bescheiden groeien, waarmee deze in het hele jaar 3% hoger uitkwam op $206 miljoen. De nettowinst zakte iets tot $14 miljoen ofwel ruim 2 cent per aandeel. Dit hangt samen met hoge investeringen ter voorbereiding van de marktlancering van leniolisib, een middel tegen de immuunaandoening APDS. De Vries voorziet ook voor dit jaar een lage eencijferige omzetgroei voor Ruconest. Over het nog niet goedgekeurde leniolisib doet hij logischerwijs nog geen voorspellingen.

BEKIJK OOK:
Beoordeling nieuw medicijn Pharming loopt vertraging op

Toezichthouder
De Amerikaanse toezichthouder FDA komt op 29 maart met zijn oordeel en De Vries heeft er vertrouwen in dat dit positief uitpakt. Het Europees Geneesmiddelenbureau gaf een maand geleden aan meer onderzoeksdata nodig te hebben voor zijn oordeel en komt hiermee vermoedelijk in de loop van de tweede jaarhelft. Om het middel snel na goedkeuring te kunnen lanceren, heeft Pharming vooral de afgelopen zes maanden aanzienlijk geïnvesteerd in de commerciële infrastructuur in VS en Europa. In Europa ligt de focus op de grote landen Duitsland, Frankrijk en het Verenigd Koninkrijk.

„We hebben 25 medici in de VS aangenomen en vijftien in Europa, die patiënten identificeren, voorlichting geven en congressen bezoeken. Immunologen zijn heel blij met ons, want zij kunnen alleen de symptomen van APDS bestrijden terwijl wij de oorzaken aanpakken en ervoor kunnen zorgen dat patiënten weer normaal kunnen functioneren.”

BEKIJK OOK:
Valutaire meewind voor recessiebestendig Pharming

Pharming heeft meer dan 500 patiënten geïdentificeerd met een bevestigde APDS-diagnose in de landen waar het bedrijf leniolisib in eerste instantie wil commercialiseren. Naast de VS en Europa gaat het om Japan, Australië, Canada en Israël. Pharming denkt dat hier in totaal meer dan 1500 patiënten met APDS zijn.

De beurskoers van Pharming reageert nauwelijks op de jaarcijfers. Dat zal waarschijnlijk anders zijn bij het oordeel van de FDA over twee weken. Door het vertrouwen in de markt zal goedkeuring waarschijnlijk wel een minder grote koersbeweging veroorzaken dan een onverhoopte afkeuring. Daarnaast is het mogelijk dat de FDA rond die tijd aangeeft toch meer tijd en data nodig te hebben voor zijn oordeel.

www.telegraaf.nl/financieel/757112780...

voda 18 maart 2023 15:06

1

Nog de 40 slides via de Pharming site:

www.pharming.com/sites/default/files/...

holmes 23 maart 2023 11:31

1

FY 2022 Results Analyst Call Transcript

www.pharming.com/sites/default/files/...

voda 25 maart 2023 08:28

0

Update: groen licht van FDA voor leniolisib van Pharming

Door ABM Financial News op vrijdag 24 maart 2023
Views: 12.551

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft vrijdag goedkeuring gekregen van de Amerikaanse FDA voor leniolisib voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Dit maakte het biotechbedrijf vrijdagavond bekend.

"De goedkeuring en spoedige lancering van Joenja (leniolisib), ons tweede commerciële product, brengt ons dichter bij ons doel om een toonaangevende wereldwijde onderneming gericht op behandeling van zeldzame ziekten te worden die zich inzet voor patiëntengemeenschappen met onvervulde medische behoeften", zei CEO Sijmen de Vries in een toelichting.

Het geneesmiddel, met voorrang beoordeeld, is goedgekeurd op basis van de bevindingen van een multinationale, drievoudig-blinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde fase II/III klinische studie, die de effectiviteit en veiligheid evalueerde bij 31 patiënten met APDS van 12 jaar en ouder.

Met de goedkeuring van Joenja heeft de FDA aan Pharming een zogeheten priority review voucher toegekend. Volgens de voorwaarden van Pharmings exclusieve licentieovereenkomst met Novartis voor leniolisib uit 2019, heeft Novartis het recht om de PRV van Pharming te kopen voor een klein minderheidsaandeel van de waarde van de PRV.

Pharming zal mijlpaalbetalingen doen aan Novartis en een andere partij voor de goedkeuring en eerste commerciële verkoop voor een totaalbedrag van 10,5 miljoen dollar. Daarna volgen nog bepaalde aanvullende mijlpaalbetalingen aan Novartis voor een totaalbedrag van maximaal 190 miljoen dollar na het bereiken van bepaalde leniolisib verkoopmijlpalen.

"We zijn ook overeengekomen om gefaseerde royaltybetalingen aan Novartis te doen, berekend als een laag dubbelcijferig tot hoog-tien dubbelcijferig percentage van de nettoverkopen van leniolisib", aldus Pharming.

Het besluit van de FDA werd eigelijk pas medio volgende week verwacht.

De vergunningaanvraag voor leniolisib bij het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruikvan het Europees Geneesmiddelenbureau EMA wordt momenteel beoordeeld. Pharming verwacht dat het CHMP zijn advies in de tweede helft van 2023 zal uitbrengen.

Op de Nasdaq noteert het aandeel Pharming vrijdagavond circa 24 procent hoger.

Update: om meer informatie toe te voegen.

Bron: ABM Financial News

voda 25 maart 2023 09:14

0

Pharming verkrijgt US FDA goedkeuring voor Joenja® (leniolisib) als de eerste en enige behandeling van APDS

APDS (geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom) is een zeldzame en progressieve primaire aandoening aan het immuunsysteem

Joenja® is een gerichte behandeling van APDS voor volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder

Joenja® wordt naar verwachting begin april in de VS gelanceerd

Pharming organiseert op 27 maart om 14:00 CET een conference call voor investeerders en analisten

Leiden, 24 maart 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Joenja® (leniolisib) heeft goedgekeurd voor de behandeling van geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Joenja®, een orale selectieve PI3Kd-remmer, is de eerste en enige behandeling die in de VS is goedgekeurd voor APDS, een zeldzame en progressieve primaire aandoening aan het immuunsysteem. De FDA evalueerde de Joenja®-aanvraag voor APDS onder Priority Review. Die status wordt toegekend aan therapieën die het potentieel hebben om de behandeling, diagnose of preventie van ernstige aandoeningen sterk te verbeteren. Joenja® zal naar verwachting begin april in de VS op de markt komen en zal medio april beschikbaar zijn voor verzending.

Dr. Eveline Wu, MD, MSCR, Afdelingshoofd Kinderreumatologie en Universitair hoofddocent kinderreumatologie en Allergie/Immunologie aan de University of North Carolina School of Medicine, zegt:

"De goedkeuring van Joenja® door de FDA is een fantastisch moment voor de APDS-gemeenschap en een betekent een transformatie van het behandeltraject voor patiënten die aan deze zeldzame ziekte lijden. Dit betekent dat zij voor het eerst toegang zullen hebben tot een goedgekeurd medicijn dat de standaardbehandeling voor APDS-patiënten zal kunnen veranderen."

Vicki Modell, medeoprichter van de Jeffrey Modell Foundation, een internationale non-profitorganisatie die zich inzet voor personen en familieleden die getroffen zijn door primaire afweerstoornissen, zegt:

"De goedkeuring van Joenja® gaat het verschil maken voor APDS-patiënten met ernstige en progressieve symptomen die van grote invloed zijn op hun dagelijkse leven. De goedkeuring door de FDA van een behandeling voor één van de meer dan 450 primaire afweerstoornissen is tegelijkertijd belangrijk voor alle betrokkenen bij primaire immuunaandoeningen. De missie van de Jeffrey Modell Foundation van hoop, belangenbehartiging en actie is gericht op vroege diagnose, genetische sequentiebepaling, behandeling en uiteindelijk genezing van primaire immunodeficiënties."

voda 25 maart 2023 09:14

0

Deel 2:

Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt:

"Deze FDA goedkeuring van Joenja® is een belangrijke mijlpaal voor mensen met APDS die nu toegang krijgen tot de eerste goedgekeurde behandeling specifiek voor deze slopende ziekte. Tot nu toe was de behandeling van APDS vooral gericht op bestrijding van de diverse symptomen die met APDS gepaard gaan. We zijn de patiënten, zorgverleners en artsen die hebben deelgenomen aan de klinische studies dankbaar voor de goedkeuring van vandaag. Ik wil ook de teams van Pharming en Novartis bedanken die de ontwikkeling van Joenja® hebben ondersteund en daarom terecht trots mogen zijn op deze FDA goedkeuring. Vandaag markeert ook een mijlpaal voor Pharming en toont ons engagement om het leven van patiënten die lijden aan zeldzame ziekten te veranderen. De goedkeuring en spoedige lancering van Joenja®, ons tweede commerciële product, brengt ons dichter bij ons doel om een toonaangevende wereldwijde onderneming gericht op behandeling van zeldzame ziekten te worden die zich inzet voor patiëntengemeenschappen met onvervulde medische behoeften."

APDS is een zeldzame primaire immunodeficiëntie die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013 en momenteel naar schatting 1 tot 2 mensen per miljoen treft. Het wordt veroorzaakt door genetische varianten in een van de twee geïdentificeerde genen, bekend als PIK3CD of PIK3R1, die essentieel zijn voor de normale ontwikkeling en functie van immuuncellen in het lichaam. Hoewel mensen met APDS kunnen lijden aan een breed scala van symptomen, zijn de meest voorkomende frequente en ernstige infecties van de oren, sinussen en bovenste en onderste luchtwegen. De infecties beginnen meestal op jonge leeftijd. Mensen met APDS zijn gevoelig voor gezwollen lymfeklieren of een vergrote milt (splenomegalie), evenals voor auto-immuniteit en ontstekingsverschijnselen. Mensen met APDS kunnen ook een hoger risico lopen op kanker zoals lymfoom.

De FDA heeft de New Drug Application (NDA) voor Joenja® met voorrang beoordeeld en heeft het geneesmiddel goedgekeurd op basis van de bevindingen van een multinationale, drievoudig-blinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde fase II/III klinische studie, die de effectiviteit en veiligheid evalueerde bij 31 patiënten met APDS van 12 jaar en ouder. Als onderdeel van de aanvraag werden ook gegevens ingediend van een lange termijn, open-label klinische extensiestudie waarin 38 patiënten Joenja® kregen gedurende een mediane duur van twee jaar.

De resultaten van de 12 weken durende gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie bij 31 patiënten met APDS van 12 jaar en ouder toonden de klinische werkzaamheid van Joenja® 70 mg tweemaal daags in vergelijking met placebo, en was significant in de co-primaire eindpunten die de verbetering van de lymfoproliferatie evalueerden zoals gemeten door de vermindering van de lymfekliergrootte en de toename van naïeve B-cellen, die respectievelijk de impact op immuundisregulatie en normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten weergeven. De aangepaste gemiddelde verandering (95% CI) tussen Joenja® en placebo voor lymfekliergrootte was -0,25 (- 0,38,-0,12; P=0,0006; N=26) en voor percentage naïeve B-cellen was 37,30 (24,06, 50,54; P=0,0002; N=13). De meest voorkomende bijwerkingen in het klinische onderzoek (incidentie >10%) waren hoofdpijn, sinusitis en atopische dermatitis.

Met de goedkeuring van Joenja®, als behandeling voor een zeldzame kinderziekte, heeft de FDA aan Pharming een priority review voucher ("PRV") toegekend. Volgens de voorwaarden van Pharmings exclusieve licentieovereenkomst met Novartis voor leniolisib uit 2019, heeft Novartis het recht om de PRV van Pharming te kopen voor een klein minderheidsaandeel van de waarde van de PRV. Krachtens de overeenkomst zal Pharming mijlpaalbetalingen doen aan Novartis en een andere partij voor de goedkeuring en eerste commerciële verkoop van APDS voor een totaalbedrag van $10,5 miljoen en zijn we overeengekomen om bepaalde aanvullende mijlpaalbetalingen te doen aan Novartis voor een totaalbedrag van maximaal $190 miljoen na het bereiken van bepaalde leniolisib verkoopmijlpalen. We zijn ook overeengekomen om gefaseerde royaltybetalingen aan Novartis te doen, berekend als een laag dubbelcijferig tot hoog-tien dubbelcijferig percentage van de nettoverkopen van leniolisib.

Ga voor meer informatie over APDS naar AllAboutAPDS.com. Pharming, in samenwerking met Invitae Corporation, vergemakkelijkt de toegang tot gratis genetische testen en counseling in de VS en Canada via NavigateAPDS.com. Ga voor meer informatie over Pharming en hun toewijding aan de gemeenschap van zeldzame ziekten naar www.Pharming.com.

De vergunningaanvraag (MAA) voor leniolisib bij het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) wordt momenteel beoordeeld. Pharming verwacht dat het CHMP zijn advies over de MAA in de tweede helft van 2023 zal uitbrengen.

US Belangrijke veiligheidsinformatie voor Joenja® (leniolisib)

INDICATIONS AND USAGE

Joenja® (leniolisib) is a kinase inhibitor indicated for the treatment of activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndrome (APDS) in adult and pediatric patients 12 years of age and older.

IMPORTANT SAFETY INFORMATION

Verify pregnancy status in females of reproductive potential prior to initiating treatment with Joenja®.

Joenja® may cause fetal harm when administered to a pregnant woman. Advise patients of the potential risk to a fetus and to use highly effective methods of contraception during treatment with Joenja® and for 1 week after the last dose of Joenja®.

Live, attenuated vaccinations may be less effective if administered during Joenja® treatment.

Use of Joenja® in patients with moderate to severe hepatic impairment is not recommended. There is no recommended dosage for patients weighing less than 45 kg.

The most common adverse reactions (incidence >10%) seen in clinical trials were headache, sinusitis, and atopic dermatitis.

Seven (33%) patients receiving Joenja® developed an absolute neutrophil count (ANC) between 500 and 1500 cells/microL. No patients developed an ANC <500 cells/microL and there were no reports of infection associated with neutropenia

Voor meer, zie de links:

www.pharming.com/sites/default/files/...

Engelse versie:

www.pharming.com/sites/default/files/...

voda 25 maart 2023 10:19

0

Aandeel Pharming sluit 33 procent hoger

Door ABM Financial News op zaterdag 25 maart 2023
Views: 1.784

(ABM FN-Dow Jones) Het aandeel Pharming Group is vrijdag op de Amerikaanse Nasdaq 32,7 procent hoger gesloten op 14,96 dollar.

Vrijdagavond kreeg Pharming goedkeuring van de Amerikaanse FDA voor leniolisib voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Dit maakte het biotechbedrijf vrijdagavond bekend.

"De goedkeuring en spoedige lancering van Joenja (leniolisib), ons tweede commerciële product, brengt ons dichter bij ons doel om een toonaangevende wereldwijde onderneming gericht op behandeling van zeldzame ziekten te worden die zich inzet voor patiëntengemeenschappen met onvervulde medische behoeften", zei CEO Sijmen de Vries in een toelichting.

Het geneesmiddel, met voorrang beoordeeld, is goedgekeurd op basis van de bevindingen van een multinationale, drievoudig-blinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde fase II/III klinische studie, die de effectiviteit en veiligheid evalueerde bij 31 patiënten met APDS van 12 jaar en ouder.

Met de goedkeuring van Joenja heeft de FDA aan Pharming een zogeheten priority review voucher toegekend. Volgens de voorwaarden van Pharmings exclusieve licentieovereenkomst met Novartis voor leniolisib uit 2019, heeft Novartis het recht om de PRV van Pharming te kopen voor een klein minderheidsaandeel van de waarde van de PRV.

Pharming zal mijlpaalbetalingen doen aan Novartis en een andere partij voor de goedkeuring en eerste commerciële verkoop voor een totaalbedrag van 10,5 miljoen dollar. Daarna volgen nog bepaalde aanvullende mijlpaalbetalingen aan Novartis voor een totaalbedrag van maximaal 190 miljoen dollar na het bereiken van bepaalde leniolisib verkoopmijlpalen.

"We zijn ook overeengekomen om gefaseerde royaltybetalingen aan Novartis te doen, berekend als een laag dubbelcijferig tot hoog-tien dubbelcijferig percentage van de nettoverkopen van leniolisib", aldus Pharming.

Het besluit van de FDA werd eigelijk pas medio volgende week verwacht.

De vergunningaanvraag voor leniolisib bij het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruikvan het Europees Geneesmiddelenbureau EMA wordt momenteel beoordeeld. Pharming verwacht dat het CHMP zijn advies in de tweede helft van 2023 zal uitbrengen.

Bron: ABM Financial News

voda 27 maart 2023 13:20

0

Beursblik: piekomzet van 320 miljoen dollar voor leniolisib van Pharming

Van Lanschot Kempen ook positief over goedkeuring door Brussel.

(ABM FN-Dow Jones) Nu de Amerikaanse FDA groen licht heeft gegeven voor leniolisib van Pharming, is de laatste twijfel weggenomen. Dit zegt analist Sushila Hernandez van Van Lanschot Kempen.

Zij schat voor het middel een piekomzet van 320 miljoen dollar. Daarvan komt tweederde uit de VS en een derde uit Europa. "Maar de uiteindelijk verkoopprijs is nog een swing factor", voegde zij toe.

Verder denkt Hernandez dat de brutomarge bij leniolisib hoger zal liggen dan bij ruconest.

De vergunningaanvraag voor leniolisib bij het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau EMA wordt momenteel beoordeeld. Pharming verwacht dat het CHMP zijn advies in de tweede helft van 2023 zal uitbrengen. Hernandez acht de kans heel groot dat ook hier groen licht wordt gegeven.

Het aandeel Pharming wint maandag 22,8 procent.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

ome jos 27 maart 2023 13:27

0

2de helft 2023 " Acht de kans heel groot" hopelijk beetje normaal nieuws straks van Sijmen anders verdere daling ben ik bang voor. Wil niet te negatief zijn maar denk het wel. Succes iedereen.

voda 27 maart 2023 16:18

1

Pharming Group N.V.
JOENJA® (leniolisib)
FDA Approval
Investor / Analyst Call
March 27, 2023

www.pharming.com/sites/default/files/...

Vertraagd	31 jan 2025 17:35
Koers	0,866
Verschil	0,000 (0,00%)
Hoog	0,868
Laag	0,861
Volume	1.352.024
Volume gemiddeld	5.546.696
Volume gisteren	1.352.024

21 jan	Pharming stemt over nieuwe CEO
21 jan	Pharming presenteert nieuwe CEO
16 jan	Fundlogic verkoopt bijna geheel belan...	4
15 jan	Fundlogic flink groter in Pharming	1
07 jan	DWS meldt groter belang in Pharming
31 dec	Morgan Stanley groter in Pharming
23 dec	CEO: Pharming koopt met KL1333 van Ab...
19 dec	RBC verhoogt koersdoel Pharming fors
16 dec	Afwachtend begin van Super Central Ba...
15 dec	CEO De Vries: Pharming dicht bij over...

Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Facts II

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

Pharming nieuws