Eurobench.com

Wadloper 13 mei 2021 07:52

0

"Tegen het einde van het eerste kwartaal 2021 was sprake van een kentering, wat leidde tot een aanzienlijke toename van het aantal nieuwe patiënten", meldde Pharming evenwel.'

Laten we hopen dat hier geen woord van gelogen is.

voda 13 mei 2021 09:21

0

Update: Resultaten Pharming onder druk
Kentering aan einde eerste kwartaal.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft in de eerste drie maanden van 2021 de omzet en winst onder druk zien staan. Dit bleek donderdag uit cijfers van het Leidse biotechbedrijf.

De coronacrisis leidde in de eerste maanden van dit jaar tot lagere volumes, ook omdat sommige klanten in het vierde kwartaal extra bestellingen plaatsten uit voorzorg, en een afname van de toestroom aan nieuwe patiënten. "Aan alle kanten ging het niet goed het afgelopen kwartaal", zei CEO Sijmen de Vries in gesprek met ABM Financial News.

"Zoals we eerder al ondervonden heeft de COVID-19-pandemie geleid tot verkoopschommelingen van kwartaal op kwartaal. De resultaten in het eerste kwartaal van 2021 werden in de VS negatief beïnvloed door een aanzienlijke stijging van het aantal COVID-19-gevallen eind 2020 en begin 2021", aldus De Vries in een toelichting.

"Tegen het einde van het eerste kwartaal 2021 was sprake van een kentering, wat leidde tot een aanzienlijke toename van het aantal nieuwe patiënten", meldde Pharming evenwel.

De Vries zei dat het tweede kwartaal beter belooft te worden en weer groei zal laten zien, maar dat de terugkeer van patiënten, bestellingen en het verwerken van nieuwe patiënten tijd kost en een deel hiervan daarom pas in het derde kwartaal zichtbaar zal worden.

In de VS worden veel jaarlijkse medicatievoorschriften in het eerste kwartaal verlengd, maar door corona vond hier een vertraging plaats, aldus De Vries. Dit proces is inmiddels weer opgestart, voegde hij toe.

Resultaten

De omzet daalde in het eerste kwartaal op jaarbasis met 20 procent naar 43,6 miljoen dollar en de nettowinst daalde van 9,3 naar 8,5 miljoen dollar, een afname met 9 procent. De winstdaling bleef volgens Pharming beperkt door "een aanzienlijke afname" van de financieringslasten.

Aan het einde van maart had Pharming bijna 209 miljoen dollar in kas. Dat was flink meer dan de 150 miljoen dollar een jaar eerder.

Pharming gaf geen concrete financiële outlook voor heel 2021 af. Wel rekent de onderneming op een terugkeer naar groei van de inkomsten uit de verkoop van Ruconest. Ook rekent Pharming op "behoud van de nettowinst gedurende het jaar".

"We verwachten daarom geen aanvullende financiering nodig te hebben voor de continuïteit van de huidige activiteiten."

"We maken nog steeds cash", aldus De Vries.

Overname

Pharming heeft een klein team continu aan het werk om overnamekandidaten te vinden en te beoordelen. De kans is reëel dat dit jaar een acquisitie kan worden gedaan. Pharming is steeds met 3 tot 5 projecten bezig, aldus De Vries.

Het aandeel Pharming daalde donderdag ruim 11 procent.

Update: om toelichting CEO De Vries toe te voegen en de koersreactie.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

voda 17 mei 2021 13:17

0

Pharming ondersteunt de 10de jaarlijkse "hae day :-)"

Leiden, 17 mei 2021: Pharming Group NV (Euronext Amsterdam: PHARM/ NASDAQ: PHAR) ondersteunt de 10de jaarlijkse "hae day :-)", de wereldwijde dag van bewustmaking van erfelijk angio-oedeem (HAE), een zeldzame levensbedreigende aandoening.

Op 16 mei verenigde de HAE-gemeenschap zich om HAE bij het publiek en de medische gemeenschap onder de aandacht te brengen, zodat uiteindelijk iedere patiënt verzekerd zal zijn van een snellere en juiste diagnose, maar ook van de zorg die hij of zij nodig heeft voor verbetering van de kwaliteit van leven. Nationale ledenorganisaties en patiëntengroepen over de hele wereld ondersteunen het evenement onder leiding van HAE International (HAEi), de wereldwijde overkoepelende organisatie voor HAE-patiëntengroepen.

Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt over hae day :-)

“We zijn trots de tiende hae day :-) te kunnen ondersteunen om aandacht te vestigen op HAE en op de noodzaak van verbetering van de levenskwaliteit van patiënten en hun families over de hele wereld. HAE is een zeldzame genetische aandoening die ernstige zwelling van weefsels veroorzaakt, met een soms fatale afloop. Patiënten krijgen vaak een onjuiste diagnose omdat de symptomen lijken op meer algemene aandoeningen. Pharming blijft zich inzetten om voor patiënten met deze zeldzame levensbedreigende aandoening het positieve verschil te kunnen maken.”

Ga voor meer informatie naar haeday.org/

Over Erfelijk angio-oedeem (HAE)

Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische aandoening. De aandoening wordt veroorzaakt door een tekort aan het C1-esteraseremmer-eiwit dat gewoonlijk in het bloed aanwezig is en helpt bij het beheersen van ontstekingen (zwelling) en delen van het immuunsysteem. Een gebrekkige C1-remmer vervult zijn regulerende functie onvoldoende. Dit kan leiden tot een biochemische onbalans en en productie van ongewenste peptiden die de capillairen ertoe aanzetten vocht te lekken naar het omringende weefsel, waardoor zwelling of oedeem wordt veroorzaakt.

HAE wordt gekenmerkt door spontane en terugkerende episodes van zwelling (oedeemaanvallen) van de huid in verschillende delen van het lichaam, evenals in de luchtwegen en inwendige organen. Oedeem van de huid treft meestal de ledematen, het gezicht en de geslachtsorganen. Patiënten die aan dit soort oedeem lijden, trekken zich vaak terug uit hun sociale leven vanwege de misvorming, het ongemak en de pijn die deze symptomen kunnen veroorzaken. Bijna alle HAE-patiënten lijden aan periodes van hevige buikpijn, misselijkheid, braken en diarree veroorzaakt door zwelling van de darmwand.

Oedeem van de keel, neus of tong is bijzonder gevaarlijk en mogelijk levensbedreigend omdat het kan leiden tot obstructie van de luchtwegen. Hoewel er momenteel geen medicijn voorhanden is tegen HAE, is het mogelijk om de symptomen die gepaard gaan met angio-oedeemaanvallen te behandelen. HAE treft ongeveer 1 op de 10.000 tot 50.000 mensen wereldwijd. Deskundigen denken dat veel patiënten nog steeds niet juist worden gediagnosticeerd, hoewel HAE in principe eenvoudig is vast te stellen, wordt het vaak pas laat of helemaal niet ontdekt. De reden dat HAE vaak verkeerd wordt gediagnosticeerd, is omdat de symptomen vergelijkbaar zijn met die van andere veel voorkomende aandoeningen, zoals allergieën of blindedarmontsteking. Tegen de tijd dat de diagnose juist is gesteld, heeft de patiënt vaak veel beproevingen moeten doorstaan.

Over Pharming

Pharming Group N.V. is een wereldwijd actief biofarmaceutisch bedrijf in de commerciële fase dat innovatieve eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften.

Ons belangrijkste compound betreft onze recombinante humane C1-esteraseremmer, of rhC1INH. C1INH is een natuurlijk voorkomend eiwit dat de complement- en contactcascade reguleert om zwelling in aangetaste weefsels te beheersen.

Ons hoofdproduct, RUCONEST®, is de eerste en enige plasmavrije rhC1INH-eiwitvervangingstherapie. Het is goedgekeurd voor de behandeling van acuut erfelijk angio-oedeem of HAE-aanvallen. We commercialiseren RUCONEST® in de Verenigde Staten, de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk via onze eigen verkoop- en marketingorganisatie, en de rest van de wereld via ons distributienetwerk.

We ontwikkelen ook rhC1INH voor nieuwe indicaties, waaronder pre-eclampsie, acuut nierfalen en we onderzoeken ook de klinische werkzaamheid van rhC1INH in COVID-19.

Daarnaast onderzoeken we ons orale precisiegeneesmiddel, leniolisib (een fosfoïnositide 3-kinase-delta of PI3K-delta-remmer), voor de behandeling van geactiveerd PI3K-deltasyndroom, of APDS, in een fase 2/3 registratiestudie in de VS en Europa.

Bovendien maken we ook gebruik van onze transgene productietechnologie voor de ontwikkeling van de volgende generatie eiwitvervangende therapieën, met name voor de ziekte van Pompe, welk programma zich momenteel in de preklinische fase bevindt.

Ga voor meer informatie naar www.pharming.com

www.pharming.com/sites/default/files/...

rende-ment 18 mei 2021 08:49

1

Sharen schreef op 17 mei 2021 20:18:

Goedenavond Pharmingvrienden,

Vannacht postte Winstgevend een interessant artikel op Pubned, wat op z’n beurt refereert naar een publicatie op 2 maart op Frontiersin.org.

Dit artikel doet uitgebreid verslag van de uitkomst van een pilot-studie, uitgevoerd door Immunoe Research, en afgerond op 1 maart.

www.frontiersin.org/articles/10.3389/...

Opmerkelijk genoeg heb ik dit artikel op dit forum nog niet eerder gezien (kan aan mij liggen), terwijl het toch gaat om een geslaagde pilot-studie.

In deze studie wordt de werking van Ruconest getest bij patienten met immuun-deficienties, die bijwerkingen (AE) krijgen na het geinjecteerd zijn met antilichamen (IVIG)

De volledige titel van de studie is:

Recombinant Human C1 Esterase Inhibitor for the Management of Adverse Events (‘bijwerkingen’) Related to Intravenous Immunoglobulin (‘antilichamen’) Infusion in Patients With Common Variable Immunodeficiency (‘CVID’) or Polyneuropathy: A Pilot Open-Label Study

En hier vind je nog de onderliggende studie gegevens :
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03576469

Wie het artikel op Frontiersin.org leest ziet een zeer hoopgevende conclusie (vertaald) :
————
Conclusie

Toediening van rhC1-INH voorafgaand aan IVIG-infusie kan de ernst van IVIG-gerelateerde bijwerkingen helpen verminderen. Toekomstig onderzoek is gerechtvaardigd om het voordeel van C1-INH-therapie bij het verminderen van IVIG-gerelateerde bijwerkingen te onderzoeken, evenals de rol van C1-INH bij patiënten met CVID en auto-immuniteit “
————

Dus het toepassings-gebied van Ruconest gaat zich hier wellicht mee verbreden, mooie ontwikkeling !

voda 20 mei 2021 06:21

0

Jaarvergadering Pharming keurt alle agendapunten goed

Door ABM Financial News op woensdag 19 mei 2021
Views: 2.528

(ABM FN-Dow Jones) De aandeelhouders van Pharming hebben woensdag tijdens de jaarvergadering van het Leidse biotechbedrijf alle agendapunten goedgekeurd. Dit meldde het concern woensdag na afloop van de bijeenkomst.

Sijmen de Vries werd voor vier jaar herbenoemd als CEO en Executive Director van de raad van bestuur.

Daarnaast gaven aandeelhouders hun goedkeuring aan de benoeming van Jabine van der Meijs, Steven Baert en Leonard Kruimer als niet uitvoerend lid van de raad van bestuur.

voda 4 juni 2021 07:06

0

Pharming krijgt vergoeding voor RUCONEST® in Spanje

Leiden, 4 juni 2021: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam:

PHARM/Nasdaq: PHAR) heeft overeenstemming bereikt met het Spaanse Ministerie van
Volksgezondheid over de vergoeding voor RUCONEST® (conestat alfa) in Spanje.
RUCONEST® is de eerste en enige plasmavrije recombinante humane C1-esteraseremmende (rhC1INH)
eiwitvervangingstherapie die is goedgekeurd voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijk
angio-oedeem (HAE) bij volwassenen en kinderen van twee jaar en ouder1
.
HAE is een zeldzame genetische aandoening gekenmerkt door terugkerende, onvoorspelbare
episodische zwellingen van slijmvliezen of de huid, die pijn, misvorming en invaliditeit veroorzaken en
die uren en soms meerdere dagen aanhouden.2 Voor getroffen patiënten is de aandoening invaliderend
en kan soms zelfs dodelijk zijn als deze niet wordt behandeld.
2
Klinisch onderzoek heeft aangetoond dat rhC1INH werkzaam is en goed wordt verdragen. Deze
resultaten zijn verder bevestigd in observatiestudies.3-7

Sarah Smith, de voorzitter van de Spaanse HAE-patiëntenvereniging (AEDAF), zegt:
"AEDAF, de Spaanse HAE-patiëntenvereniging, verwelkomt de goedkeuring van nieuwe therapieën die
het lijden van patiënten met HAE kunnen helpen verlichten.”

Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, voegt toe:
“We zijn verheugd over dit positieve vergoedingsbesluit van het Spaanse ministerie van
Volksgezondheid, omdat daarmee patiënten in Spanje die nieuwe behandelingsmogelijkheden voor
erfelijk angio-oedeem nodig hebben, nu toegang krijgen tot RUCONEST®. We zien uit naar de
samenwerking met de Spaanse gezondheidszorg voor een snelle uitrol van onze therapie.”

www.pharming.com/sites/default/files/...

voda 9 juni 2021 07:13

0

InPost naar Midkap-index

Door ABM Financial News op dinsdag 8 juni 2021
Views: 5.519

(ABM FN-Dow Jones) InPost zal worden opgenomen in de Midkap-index van Euronext Amsterdam, in plaats van Pharming, die naar de index voor Smallcaps verhuist. Dat maakte Euronext dinsdag bekend.

Het Poolse kluisjesbedrijf InPost kreeg in januari een beursnotering in Amsterdam.

Een andere beursnieuweling, Vastgoedontwikkelaar CTP, die in april een beursgang beleefde, wordt evenals Pharming opgenomen in de Smallcaps-index AScX, meldde Euronext.

De wijzigingen in de samenstelling van de indexen geldt vanaf maandag 21 juni. In de kwartaalupdate bleef de samenstelling van de hoofdindex AEX ongewijzigd.

voda 18 juni 2021 07:23

0

Pharming benoemt Chief Medical Officer
Ook Chief Scientific Officer aangesteld.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft Anurag Relan benoemd tot Chief Medical Officer en Robert Friesen tot Chief Scientific Officer. Dit maakte het Leidse biotechbedrijf vrijdagochtend bekend.

Relan is per direct benoemd, terwijl Friesen per 1 augustus dit jaar aan de slag gaat. Anurag en Robert zijn de opvolgers van Bruno Giannetti, die tussen 2006 en 2019 Chief Operating Officer en vanaf 2019 Chief Medical Officer van Pharming was. Giannetti kondigde recent zijn pensionering aan. Hij zal als consultant bij Pharming betrokken blijven.

Relan is momenteel vicepresident Clinical Research and Medical Affairs bij Pharming. Friesen komt van Kiadis Pharma, waar hij momenteel CSO is. Daarvoor vervulde hij een soortgelijke rol bij Ablynx.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

voda 23 juni 2021 07:13

0

Pharming meldt afronding rekrutering patiënten voor fase II/III-studie
met leniolisib tegen geactiveerd PI3K-deltasyndroom

Leiden, 23 juni 2021: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam:
PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt de succesvolle afronding bekend van de patiënten-rekrutering in haar
fase II/III driedubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde goedkeuringsstudie met
leniolisib voor de behandeling van de zeldzame primaire immuundeficiëntieziekte ‘geactiveerd
fosfoinositide-3-kinase-delta (PI3Kd)-syndroom’ (APDS).

Leniolisib is een klein-molecuul PI3Kd-remmer, ontwikkeld door Novartis en in 2019 in licentie gegeven
aan Pharming 8
. De studie, een fase II/III studie die mogelijk tot registratie zal leiden, bestaat uit twee
opeenvolgende onderdelen. Het eerste deel met zes patiënten betrof een open-label
dosisescalatieonderzoek dat was opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en
farmacokinetiek van leniolisib te beoordelen, kortom, een onderzoek naar de bepaling van de juiste
dosis.

Het tweede deel betreft een gerandomiseerde, geblindeerde, placebogecontroleerde studie met
ongeveer 30 additionele patiënten en is bedoeld om de werkzaamheid van leniolisib bij APDS-patiënten
te beoordelen. De primaire eindpunten van het tweede deel van de studie zijn (i) verandering in de
grootte van laesies vanaf baseline en (ii) verandering in baseline in percentage naïeve B-cellen van het
totale aantal B-cellen.

Indien leniolisib wordt goedgekeurd door de regulatoire autoriteiten, verwacht Pharming leniolisib in
het vierde kwartaal van 2022 te kunnen lanceren.

APDS is een uiterst zeldzame primaire immuundeficiëntieziekte die wordt veroorzaakt door een
genetische mutatie die ongeveer 1-2 mensen per miljoen treft. De huidige behandeling blijft over het
algemeen beperkt tot ondersteunende therapieën, zoals antibiotica en het gebruik van een
immunoglobuline-vervangende therapie, aangezien er momenteel geen goedgekeurde therapie voor
de behandeling van de ziekte bestaat.

Patiënten met APDS worden vaak onjuist gediagnosticeerd met andere immuundeficiënties of autoimmuunziekten en doorlopen vaak een langdurig traject voordat de juiste diagnose is gevonden. Een
definitieve diagnose kan alleen worden gesteld door een genetische test. In maart 2021 maakte
Pharming, in samenwerking met Invitae Corporation, de lancering bekend van een genetisch
testprogramma, NavigateAPDS, dat is ontworpen om artsen te helpen bij het identificeren van
patiënten met APDS en mogelijk leidt tot een vroegere diagnose.

Anurag Relan, Chief Medical Officer van Pharming, zegt:
“We blijven bijzonder enthousiast over leniolisib waarin gedegen wetenschap en een diepgaand
begrip van deze aandoening zijn samengebald om te komen tot een gepersonaliseerde therapie
voor patiënten die momenteel geen enkel ander uitzicht op behandeling hebben. Met de
voltooiing van de rekrutering van patiënten komen we een stap dichter bij het beschikbaar
maken van dit geneesmiddel voor APDS-patiënten over de gehele wereld. We danken patiënten
met APDS en hun families, de klinisch onderzoekers en Novartis dat zij leniolisib tot dit
belangrijke punt van ontwikkeling hebben gebracht."

Over leniolisib
Leniolisib is een klein-molecuul remmer van de delta-isovorm van de 110 kDa katalytische subeenheid
van klasse IA PI3K met immunomodulerende en mogelijk anti-neoplastische activiteiten. Leniolisib remt
de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat (PIP3). PIP3 dient als een belangrijke cellulaire
boodschapper die specifiek Akt activeert (via PDK1) en reguleert een groot aantal celfuncties zoals
proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. In
tegenstelling tot PI3Ka en PI3Kß die alom tot expressie worden gebracht, worden PI3K? en PI3K?
voornamelijk tot expressie gebracht in cellen die van hematopoëtische oorsprong zijn. De centrale rol
van PI3K? bij het reguleren van talrijke functies van cellen van het adaptieve immuunsysteem (B-cellen
en in mindere mate T-cellen) en het aangeboren immuunsysteem (neutrofielen, mestcellen en
macrofagen) wijst er sterk op dat PI3K? een geldig en potentieel effectief therapeutisch target is voor
verschillende immuunziekten.
Tot op heden is gebleken dat leniolisib veilig is en goed wordt verdragen door zowel gezonde
proefpersonen als de APDS-patiënten tijdens de eerste fase 1-studie bij mensen en een lopende openlabel extensie-studie.

Over APDS
APDS is een uiterst zeldzame primaire immunodeficiëntieziekte die wordt veroorzaakt door varianten
in een van de twee genen PIK3CD of PIK3R1. Varianten op deze genen leiden tot hyperactiviteit van de
PI3Kd-route (fosfoinositide 3-kinase-delta).2,3 Gebalanceerde signalering in de PI3Kd-route is essentieel
voor de fysiologische immuunfunctie. Wanneer deze route hyperactief is, kunnen immuuncellen niet
rijpen en niet goed functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling.2-4 APDS wordt
gekenmerkt door ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit
en enteropathie.5,6 Patiënten met APDS lijden aan een mediane diagnostische vertraging van 7 jaar.7
Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een
opeenstapeling van schade, waaronder permanente longschade en lymfoom.5-8

Voor meer, zie link:

www.pharming.com/sites/default/files/...

voda 1 juli 2021 07:09

1

Pharming kondigt samenwerking met Orchard Therapeutics aan
Pharming neemt ook belang in Orchard.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group gaat samenwerken met Orchard Therapeutics voor de ontwikkeling en commercialisering van autologe HSC ex-vivo gentherapie tegen erfelijk angio-oedeem. Dit maakte Pharming donderdagochtend bekend.

"Pharming zet zich al meer dan twee decennia in voor de HAE-gemeenschap en nu gaan we samenwerken met Orchard Therapeutics, een vooraanstaande speler in de ontwikkeling van autologe HSC-gentherapie, aan de ontwikkeling van een potentieel curatieve (genezende) behandeling voor HAE", zei CEO Sijmen de Vries van Pharming in een toelichting.

Pharming heeft de wereldwijde rechten op OTL-105 verkregen en zal het verantwoordelijk zijn voor klinische ontwikkeling, registraties bij de autoriteiten en commercialisering van de gentherapie voor onderzoek, inclusief de bijbehorende kosten. Orchard zal de voltooiing van de IND-activiteiten leiden en toezicht houden op de productie van OTL-105 tijdens de preklinische en klinische ontwikkeling, die zal worden gefinancierd door Pharming.

Orchard Therapeutics zal een vooruitbetaling van 17,5 miljoen dollar ontvangen, bestaande uit 10 miljoen in contanten en de verwerving door Pharming van een aandelenbelang van 7,5 miljoen dollar in Orchard.

Orchard Therapeutics komt ook in aanmerking voor mijlpaalbetalingen tot 189,5 miljoen dollar aan ontwikkelings-, regulatoire en verkoopmijlpalen, evenals middelhoge tot lage tweecijferige royaltybetalingen op toekomstige wereldwijde verkopen.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

voda 20 juli 2021 07:13

0

Pharming vindt partner voor Ruconest in Midden-Oosten en Afrika
Geen financiële details.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft een exclusieve licentieovereenkomst getekend met NewBridge Pharmaceuticals voor de distributie van Ruconest in het Midden-Oosten en Noord-Afrika voor de behandeling van acuut erfelijk angio-oedeem. Dit maakte Pharming dinsdag voorbeurs bekend zonder financiële details te verstrekken.

"De uitgebreide ervaring van NewBridge in het Midden-Oosten en Noord-Afrika, samen met hun strategische focus op zeldzame ziekten, maakt hen tot een ideale partner voor Pharming in deze regio", zei CEO Sijmen de Vries van Pharming in een toelichting.

NewBridge zal verantwoordelijk zijn voor de zogenoemde named patient toelevering en, waar van toepassing, marketing in de regio.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

voda 5 augustus 2021 07:35

0

Pharming Group Halfjaarbericht 2021

Voortgaand herstel in het tweede kwartaal met een toenemend aantal nieuwe patiënten
en groei van de vraag

Leiden, 5 augustus 2021: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext
Amsterdam: PHARM/NASDAQ: PHAR), een gespecialiseerde farmaceutische onderneming die
innovatieve producten ontwikkelt voor de veilige en effectieve behandeling van zeldzame
aandoeningen en onvervulde medische behoeften, publiceert haar voorlopige (niet-gecontroleerde)
financiële verslag over de eerste zes maanden van 2021, eindigend op 30 juni 2021.

• Pharming organiseert vandaag om 13:00 uur een conference call. Inbelgegevens
vindt u op pagina 7.
• Om 19:00 is er een webinar n.a.v de cijfers met CEO Sijmen de Vries en CFO Jeroen
Wakkerman. De details voor registratie zijn te vinden op de website
www.pharming.com

Voor financieel overzicht, zie link hieronder.

Financiële hoofdpunten

• De omzet over de eerste zes maanden van 2021 kwam uit op US$ 93,2 miljoen, een afname
met 5% vergeleken met de US$ 97,8 miljoen in de eerste helft van 2020. Echter, vergeleken
Pharming halfjaarbericht 2021 2 met het tweede kwartaal van 2020 steeg de omzet in het afgelopen kwartaal juist met 15% tot US$ 49,7 miljoen (Q1 2020: US$ 43,4 miljoen. Ook ten opzichte van het eerste kwartaal van het lopende boekjaar was sprake ven aan stijging van de verkopen en wel met 14% (Q1 2021: US$ 43,6 miljoen). Zoals gemeld in onze rapportage over het eerste kwartaal van 2021, werd ook de Amerikaanse gezondheidszorg in het eerste kwartaal ernstig getroffen door de tweede COVID-19-golf aldaar. In het tweede kwartaal van 2021 gingen de artsenpraktijken echter weer
open en zorgden diagnostische en routinematige patiëntafspraken voor een herstel in de farmaceutische sector in het algemeen en voor de verkoop van RUCONEST® (recombinant humaan C1-esteraseremmer, of "rhC1INH") in het bijzonder.

• Het voortgaande herstel van de verkopen van RUCONEST® in de VS in het tweede kwartaal was te danken aan een toename van nieuwe patiënten en van de vraag. In de eerste helft van 2021 bedroeg de omzet uit Amerikaanse verkopen US$ 90,1 miljoen, een daling van 4% ten opzichte van US$ 93,9 miljoen in de eerste helft van 2020. Echter, ten opzichte van het eerste kwartaal van 2021 was in het tweede kwartaal sprake van een stijging van de Amerikaanse omzet met
16% tot US$ 48,4 miljoen, vergeleken met US$ 41,6 miljoen in het eerste kwartaal.

• De verkopen in Europa en Rest van de Wereld (RoW) daalden in de eerste helft van 2021 tot US$ 3,2 miljoen (H1 2020: US$ 4,0 miljoen). In Q2 2021 bedroeg de omzet in Europa en RoW US$ 1,2 miljoen, een daling van 36% ten opzichte van Q1 2021 tot US$ 1,96 miljoen, voornamelijk als gevolg fasering in de bestellingen.

• De brutowinst over het eerste halfjaar van 2021 bedroeg US$ 83,8 miljoen, een daling van 4% ten opzichte van de US$ 86,9 miljoen in H1 2020. Echter, in lijn met de toenemende verkopen, steeg de brutowinst in Q2 2021 ten opzichte van Q2 2020 met 17%, van US$ 38,4 miljoen tot US$ 45,0 miljoen, en met 16% vergeleken met het eerste kwartaal van 2021.

• Het bedrijfsresultaat over de eerste zes maanden van 2021 kwam uit op US$ 17,2 miljoen, een daling van 52% ten opzichte van de US$ 35,7 miljoen in H1 2020. Het bedrijfsresultaat voor Q2 2021 daalde met 23% tot US$10,9 miljoen vergeleken met Q2 2020 (US$14,2 miljoen), maar steeg met 73% in vergelijking met Q1 2021 (US$6,3 miljoen).

• De overige bedrijfskosten stegen tot US$ 68,0 miljoen vergeleken met US$ 51,8 miljoen in het eerste halfjaar van 2020. De stijging was een combinatie van hogere R&D-uitgaven, investeringen in voorbereidings- en productiekosten voor leniolisib, een toename van het aantal werknemers ter ondersteuning van de groei van de onderneming, een aanzienlijke
stijging van de verzekeringskosten, een stijging van de op aandelen gebaseerde vergoedingen en hogere compliance- en controlekosten.

• De nettowinst in het eerste halfjaar van 2021 kwam uit op US$ 14,4 miljoen, een daling van 29% in vergelijking met H1 2020 (US$ 20,3 miljoen). Dit was het gevolg van het afgenomen bedrijfsresultaat, zij het gecompenseerd door positieve valutaresultaten en lagere financieringskosten.

• Geldmiddelen en kasequivalenten, samen met aan restricties onderhevige geldmiddelen, daalden van US$ 206,7 miljoen eind 2020 tot US$ 189,8 miljoen aan het einde van Q2 2021. Dit was het resultaat van een positieve kasstroom uit operationele activiteiten (US$ 16,4 miljoen), verminderd met investeringen en de laatste mijlpaalbetaling van US$ 25 miljoen in Pharming halfjaarbericht 2021 3 het tweede kwartaal van 2021 aan Bausch Health Inc. met betrekking tot de terugkoop van de Noord-Amerikaanse rechten voor RUCONEST® in 2016.

Operationele hoofdpunten

• Vergoeding van RUCONEST® overeengekomen met het Spaanse ministerie van Volksgezondheid voor de behandeling van aanvallen van acuut erfelijk angio-oedeem (HAE) in Spanje.
• Bekendmaking van de succesvolle afronding van de patiënten-inclusie voor de cruciale fase 2/3 driedubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met leniolisib voor de behandeling van geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-delta (PI3Kd)-syndroom (APDS). De verwachte lancering van leniolisib is in het vierde kwartaal van 2022, onder voorbehoud van goedkeuring door de regelgevende instanties.
• Lancering van NavigateAPDS, een gesponsord genetisch testprogramma in samenwerking met Invitae Corporation (NYSE: NVTA), ontwikkeld om artsen te helpen bij het identificeren van patiënten en hun familieleden met geactiveerd PI3K-deltasyndroom (APDS), wat kan leiden tot een vroegere diagnose.
• De eerste patiënt werd behandeld in een dubbelblinde, gerandomiseerde, gecontroleerde studie ter beoordeling van de werkzaamheid van RUCONEST® voor de preventie van acuut nierfalen na een myocard(hart)infarct in het Universitair Ziekenhuis Bazel in Zwitserland.
• Op voordracht van de Raad van Bestuur heeft de Jaarlijkse Algemene Vergadering van Aandeelhouders van de Onderneming, die werd gehouden op 19 mei 2021, Steven Baert, Leon Kruimer en Jabine van der Meijs benoemd tot niet-uitvoerend bestuurders in de Raad.
• Anurag Relan benoemd tot Chief Medical Officer en Robert Friesen tot Chief Scientific Officer.

voda 5 augustus 2021 07:39

0

Deel 2:

Gebeurtenissen na rapportagedatum

• Exclusieve licentieovereenkomst met NewBridge Pharmaceuticals voor de distributie van
RUCONEST® in het Midden-Oosten en Noord-Afrika.
• Strategisch samenwerkingsverband met Orchard Therapeutics, wereldwijd leidend op het gebied van gentherapie, voor het onderzoeken, ontwikkelen, produceren en commercialiseren van OTL-105, een nieuwe experimentele ex-vivo autologe hematopoëtische stamcel- (HSC) gentherapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem. OTL-105 is ontworpen voor het verhogen het niveau C1-esteraseremmer (C1INH) in het bloed van HAE-patiënten ter voorkoming van aanvallen van erfelijk angio-oedeem.

Chief Executive Officer Sijmen de Vries, zegt in reactie op de resultaten:

“Zoals verwacht was er in het tweede kwartaal sprake van een voortgaand herstel van de omzetgroei, na de impact van COVID-19 op het eerste kwartaal van 2021. De onderliggende vraag en het aantal patiënten dat profiteert van behandelingen met RUCONEST® tegen hun erfelijk angio-oedeem namen verder toe. We hebben vertrouwen dat deze positieve trend de rest van het jaar zal aanhouden en dat, geholpen door onze sterke kaspositie, dit ons in staat
Pharming halfjaarbericht 2021 4 zal stellen om onze geplande investeringen in R&D, maar ook in de reeds gestarte
voorbereidingen voor de lancering van leniolisib, voort te zetten. Dit laatste ligt goed op schema en wordt, indien goedgekeurd door de regulatoire autoriteiten, voorzien voor een mogelijke lancering eind 2022 nu de inclusie van patiënten is afgerond in de studie die mogelijk gaat leiden tot registratie van leniolisib in APDS.”

“In ons ‘vroegere’ pijplijnprogramma zijn we gestart met de behandeling van patiënten in een multicenter fase 2b klinische studie van rhC1INH voor de preventie van acuut nierfalen na een myocard(hart)infarct. Bovendien hebben we na afloop van de verslagperiode een van onze strategische doelstellingen waargemaakt door versterking op langere termijn van onze HAEpijplijn via een samenwerking met Orchard Therapeutics. Met Orchard gaan we het preklinische ex-vivo autologe hematopoëtische stamceltherapieproduct OTL-105 ontwikkelen en op de markt brengen. Deze therapie heeft de potentie tot het feitelijk genezen van erfelijk angio-oedeem. We blijven gefocust op realisatie van onze driepijlerstrategie bestaande uit verkoop van producten, Onderzoek en Ontwikkeling en groei door acquisitie.”

Vooruitzichten

Voor de rest van 2021 verwacht Pharming:

• Voortgaande toename van de inkomsten uit verkopen RUCONEST® dankzij een voortgaande normalisatie van de farmaceutische markt en een terugkeer naar omstandigheden van voor COVID-19. We blijven de situatie in alle markten echter nauwgezet monitoren en rekening houden met mogelijk tijdelijke marktverstoringen.
• Handhaving van positieve nettowinst gedurende het jaar.
• Investeringen in acquisities en in-licentiëring van nieuwe ontwikkelingsmogelijkheden en activa.
• Voortgaande investeringen in de uitbreiding van productiefaciliteiten, zowel voor RUCONEST® als voor leniolisib.
• Investeringen die van cruciaal belang zijn voor de lancering en premarketingactiviteiten voor leniolisib en de studie die registratie mogelijk maakt voor APDS, evenals investering in onze lopende klinische onderzoeken voor rhC1INH en andere ontwikkelingsactiviteiten, waaronder OTL-105.

Voor 2021 worden geen nadere financiële verwachtingen afgegeven.

www.pharming.com/sites/default/files/...

voda 5 augustus 2021 07:43

0

Omzet Pharming herstelt in tweede kwartaal
Halfjaarwinst lager door hogere kosten.

(ABM FN-Dow Jones Pharming heeft de omzet in het tweede kwartaal zien aantrekken, na een zwakker eerste kwartaal, terwijl de halfjaarwinst daalde als gevolg van hogere kosten. Dat maakte het biotechbedrijf donderdag voorbeurs bekend.

De omzet steeg met 15 procent tot 50 miljoen dollar in het tweede kwartaal en was 14 procent hoger dan in het eerste kwartaal.

"We hebben vertrouwen dat deze positieve trend de rest van het jaar zal aanhouden en dat, geholpen door onze sterke kaspositie, dit ons in staat zal stellen om onze geplande investeringen in R&D, maar ook in de reeds gestarte voorbereidingen voor de lancering van leniolisib, voort te zetten", stelde CEO Sijmen de Vries donderdag.

Over de twee kwartalen samen daalde de omzet met 5 procent tot 93 miljoen dollar.

Ook daalde de nettowinst over de eerste helft van 2021 met 29 procent, van 20,3 miljoen tot 14,4 miljoen dollar, door fors hogere bedrijfskosten.

De omzetdaling in het eerste kwartaal had te maken met de sluiting van veel artsenpraktijken in de Verenigde Staten door de tweede golf van het coronavirus. In het tweede kwartaal kwamen er weer nieuwe patiënten bij voor Pharmings geneesmiddel Ruconest in de Verenigde Staten.

Buiten de Verenigde Staten bleef de halfjaaromzet beperkt tot 3,2 miljoen dollar, tegen 4,0 miljoen een jaar eerder. Hier was de omzet in het tweede kwartaal lager dan in het eerste, door fasering in de bestellingen, meldde Pharming.

De kosten stegen van 51,8 miljoen naar 68 miljoen dollar over de twee kwartalen, door hogere uitgaven aan onderzoek en ontwikkeling en investeringen in leniolisib, een medicijn tegen de zeldzame immuunziekte APDS.

De kaspositie daalde van 207 miljoen tot 190 miljoen dollar.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

voda 5 augustus 2021 09:12

0

Pharming blijft positief
CEO rekent op verder herstel in VS ondanks deltavariant.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming rekent erop dat het omzetherstel in de Verenigde Staten doorzet in de tweede helft van het jaar, ondanks de wereldwijde golf besmettingen met de deltavariant van het coronavirus. Dat stelde CEO Sijmen de Vries donderdag in gesprek met ABM Financial News.

Ook blijft het bedrijf doorgaan met het zoeken en ontwikkelen van nieuwe medicijnen als toekomstige bronnen van inkomsten.

Pharming zag de omzet in het tweede kwartaal aantrekken tot 50 miljoen dollar, wat 14 procent meer was dan in het zwakkere eerste kwartaal, toen Pharming last had van het feit dat veel artsenpraktijken gesloten waren voor bezoeken van de farmaceutische industrie, tijdens de tweede golf van de coronapandemie. Hierdoor kon het bedrijf zijn middel Ruconest tegen erfelijk angio-oedeem veel minder goed aan de man brengen.

In het tweede kwartaal gingen er weer veel artsenpraktijken open, maar de situatie is nog verre van normaal: op dit moment is nog maar de helft van de dokterspraktijken open voor bezoeken van farmaceuten. De problemen met de meer besmettelijke deltavariant zijn nog regionaal in de Verenigde Staten, maar het coronavirus blijft een "enorme hindernis" voor het bedrijf, aldus De Vries.

Toch gaat De Vries ervan uit dat de normalisatietrend van het tweede kwartaal doorzet, mits zo veel mogelijk mensen zich laten vaccineren.

Behalve de problemen bij de verkoop, is er ook sprake van groot omzetverlies voor de zorgindustrie door niet geleverde zorg als gevolg van de pandemie. "Dat moet je niet onderschatten." Die omzet komt niet meer terug. In veel gevallen is de patiënt die de zorg had moeten krijgen, inmiddels overleden.

Intussen richt Pharming zich, naast de verkoop van zijn medicijn Ruconest, ook op de ontwikkeling van andere producten, met name leniosilib, een mogelijk middel tegen de zeer zeldzame immuunziekte APDS. Het bedrijf ligt op schema voor goedkeuring van dit middel eind volgend jaar. Mede door de investeringen in dit middel stegen de kosten in de eerste helft van het jaar fors, van 51,8 miljoen naar 68 miljoen dollar.

Deze kosten blijven naar verwachting hoog, maar zullen niet omhoog springen, verwacht De Vries. "We houden goed in de gaten dat we een nettowinst overhouden."

Veelbelovend is de ontwikkeling van een stamceltherapie die de levensbedreigende aanvallen van erfelijk angio-oedeem niet alleen kan behandelen, maar ook genezen. De kans op succes voor dit theoretische middel is "nog niet zo hoog", aldus De Vries. Gunstig is wel dat een vergelijkbare therapie van Orchard Therapeutics al is goedgekeurd.

Pharming kocht de rechten op het mogelijke geneesmiddel OTL-105 van Orchard. De genetisch aangepaste stamcellen zouden in het beenmerg van patiënten moeten worden geplaatst en vervolgens het stofje aanmaken dat de aanvallen voorkomt. Het onderzoek vindt nu nog buiten patiënten plaats.

Als het middel slaagt, dan zal de omzet voor Pharming vele malen hoger worden, zodat beleggers niet hoeven te vrezen voor omzetderving doordat Ruconest overbodig wordt. "Vergeet ook niet dat we nu met Ruconest maar zo'n 10 procent van de markt bedienen."

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

voda 5 augustus 2021 11:32

0

Beursblik: koers Pharming daalt door hogere kosten
Verder omzetherstel onzeker door coronavirus.

(ABM FN-Dow Jones) Het omzetherstel van Pharming in het tweede kwartaal is positief nieuws, na een relatief zwak eerste kwartaal, maar oplopende kosten zetten de koers onder druk. Dat stelde analist Nico Inberg van DeAandeelhouder.nl donderdag.

Volgens de analist is het moeilijk in te schatten hoe de omzet zich verder ontwikkelt, omdat nieuwe besmettingsgolven in de Verenigde Staten door nieuwe varianten van het coronavirus opnieuw roet in het eten kunnen gooien, zoals ook in het eerste kwartaal gebeurde.

Voor de langere termijn maakt Inberg zich daar niet veel zorgen over. "Nu is vooral de ontwikkeling van leniolisib van belang". Goedkeuring van dat medicijn staat voor eind 2022 gepland.

Het aandeel Pharming stond donderdag 5 procent lager op 0,91 euro.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

voda 6 augustus 2021 17:26

1

IEX verlaagt koersdoel Pharming

Door Redactie op vrijdag 6 augustus 2021
Views: 1.183

IEX-analist Martin Crum ziet ruimte om de omzettaxatie voor biotech Pharming voor dit jaar wat te verhogen, maar daar staan sterker dan verwacht oplopende kosten voor de verhoopte introductie van leniolisib en de samenwerking met Orchard Therapeutics tegenover. Het koersdoel gaat daarom opnieuw iets omlaag.

Koerstriggers voor de korte termijn ontbreken, aldus Crum. "Het advies is (stevig) vasthouden van dit winstgevende biotechconcern uit Leiden, in afwachting van relevant nieuws van de opgestarte initiatieven, gefinancierd uit cashcow Ruconest."

Lees de volledige analyse op IEX.nl.

www.iex.nl/Premium/Adviezen/725993/Ph...

voda 14 september 2021 07:18

0

Ruconest-studie Pharming in VS haalt primaire eindpunt
Voor behandeling van Covid-19.

(ABM FN-Dow Jones) Pharming heeft in een eigen onderzoek in de VS naar de behandeling van Covid-19 met Ruconest het primaire eindpunt bereikt. Dit maakte het biotechbedrijf dinsdagochtend bekend.

In het Amerikaanse onderzoek, uitgevoerd op initiatief van Pharming zelf, namen op het moment van de tussentijdse analyse 32 patiënten met Covid-19 deel. De patiënten die werden behandeld met Ruconest in combinatie met standaardmedicatie, hadden volgens Pharming statistisch significant lagere WHO-scores voor wat betreft de ernst van de ziekte op dag 7 in vergelijking met patiënten die alleen standaardmedicatie kregen.

In een andere studie werden 83 patiënten opgenomen. Toen werd echter geen verschil in de primaire variabele waargenomen tussen de behandelgroepen. Toch was er tussen de groepen een significant verschil in de ernst van de ziekte voorafgaand aan de behandeling, aldus Pharming. "Patiënten in de Ruconest-onderzoekgroep hadden een statistisch significant ernstiger ziektebeeld dan de patiënten in de standaardbehandelingsgroep", meent het biotechbedrijf.

"Deze resultaten ondersteunen onze initiële hypothese over de noodzaak om het hyper-inflammatoire proces, de zogeheten cytokine-storm, bij patiënten met een ernstige Covid-19-infectie onder controle te houden. Helaas kunnen we niet veel conclusies trekken uit de Zwitserse studie, vanwege de onbalans tussen de Ruconest-arm en de controlegroep bij de start van de trial", aldus chief medical officer Anurag Relan.

Beide onderzoeken zijn nu afgerond en de resultaten zullen worden gepubliceerd in peer-reviewed medische tijdschriften.

Door: ABM Financial News.

info@abmfn.nl

Redactie: +31(0)20 26 28 999

Origineel artikel:

www.pharming.com/sites/default/files/...

voda 28 oktober 2021 14:20

0

’Nieuw middel Pharming moet aanjager beurskoers worden’
Door JOHAN WIERING

42 min geleden
in FINANCIEEL

Ceo Sijmen de Vries baalt ervan dat de beurskoers van Pharming na de publicatie van zijn kwartaalresultaten verder onderuit gaat. „Beleggers hebben nauwelijks oog voor onze groeiperspectieven, waarin wij nu flink investeren. Ik denk dat dit verandert als wij volgend jaar positieve onderzoeksresultaten over ons middel leniolisib publiceren.” Over dat middel kan de topman nu alleen nog weinig kwijt.

De verkoop van Ruconest lijdt onder de sluiting van veel dokterspraktijken in de VS.? ROB OVERMEER

Pharming haalt zijn omzet nu nog geheel uit de verkoop van Ruconest, een middel tegen erfelijk angio-oedeem, een ziekte die zorgt voor plotselinge zwellingen. De verkoop heeft dit jaar last van de sluiting van veel dokterspraktijken in de Verenigde Staten, waar het leeuwendeel van de omzet gerealiseerd wordt. Hoewel gaandeweg verbetering optreedt, was in het derde kwartaal nog zo’n 40% gesloten tegen de helft in het tweede kwartaal.

Dat verklaart waarom de omzet in het derde kwartaal met 2% daalde tot $53 miljoen en in de eerste negen maanden met 4% tot $146 miljoen vergeleken met een jaar geleden. „De onderliggende trend is echter nog altijd goed. Dat helpt ons ook om investeringen in toekomstige groei te doen zonder dat we hiervoor aandelen moeten uitgeven”, meldt De Vries.

BEKIJK OOK:
Beperkt omzetherstel Pharming

Leniolisib
Onder invloed van de hoge investeringen halveerde de winst in de eerste negen maanden tot 2,2 dollarcent per aandeel. Zo betaalde Pharming $13 miljoen vooruit voor de inlicensering van een gentherapie die de potentie heeft angio-oedeem op termijn te genezen. Daarnaast investeert de biofarmaceut flink ter voorbereiding van de lancering van leniolisib. Dat is een medicijn voor de behandeling van APDS, een ernstige aandoening aan het immuunsysteem waaraan volgens de huidige voorzichtige schattingen ruim 1300 mensen lijden.

„We hopen dat dit middel eind volgend jaar wordt goedgekeurd, waarna wij het heel snel kunnen leveren. We zijn namelijk druk bezig met het zoeken van patiënten en hebben er dankzij het aanbieden van gratis gentesten inmiddels al enkele honderden gevonden”, aldus De Vries.

BEKIJK OOK:
Ceo Pharming: beleggers hebben te weinig oog voor de lange termijn

’Geen concurrentie’
De Vries heeft goede hoop dat Pharming begin volgend jaar met goede onderzoeksresultaten over leniolisib naar buiten kan treden. „Dan zal ik meer kunnen vertellen over het potentieel van leniolisib. Een groot voordeel is dat dit middel ook goed winstgevend kan worden buiten de VS, vanwege het ontbreken van concurrentie. Dit in tegenstelling tot Ruconest, waar we in Europa te maken hebben met afbraakprijzen van bloedproducten.”

De ceo denkt dat dit er ook voor zal zorgen dat beleggers meer oog krijgen voor het langetermijnperspectief van Pharming. „Nu kijken zij vrijwel uitsluitend naar de huidige ontwikkeling van de omzet en de winst. Wij richten ons echter op het toekomstige groeipotentieel en zijn niet uit op winstmaximalisatie op korte termijn.”

BEKIJK OOK:
’Beleggen in biotech moet niet alleen spannend zijn’

Nasdaq
Over de gang naar de Amerikaanse Nasdaq een jaar geleden naast de notering op het Damrak heeft De Vries geen spijt, hoewel de beurskoers hiervan geen enkele baat heeft ondervonden getuige de stevige terugval sindsdien. „We willen een overname in de VS doen en om deze met aandelen te kunnen betalen is een notering aan de Nasdaq nodig. Als dit plaatsvindt zal er ook meer interesse van Amerikaanse beleggers komen, want zij vinden de beurshandel veelal nog te gering.”

www.telegraaf.nl/financieel/927310819...

voda 28 oktober 2021 14:27

0

Pharming Group publiceert resultaten over de eerste negen maanden van 2021

• Instroom van nieuwe patiënten en een goede vraag naar producten leiden in het derde
kwartaal van 2021 tot voortgaand herstel van de omzet naar US$52,9 miljoen
• Bedrijfsresultaat beïnvloed door de vooruitbetaling van US$13,1 miljoen i.v.m. de inlicentiëring van stamcel-gentherapie OTL-105
• Aanhoudend sterke positieve kasstroom uit bedrijfsactiviteiten maakt toenemende
investeringen in de pijplijn mogelijk voor groei op langere termijn

Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt:
“Ik ben verheugd dat we dit jaar, na het initiële negatieve effect van Covid-19 op onze
verkopen, elk daaropvolgend kwartaal een voortgaande omzetgroei hebben kunnen
melden. Dit is te danken aan de instroom van nieuwe patiënten en de toenemende vraag
naar onze producten. Met onze onderliggende kernactiviteiten als fundament blijven we,
eendachtig onze strategie, investeren in toekomstige groei door ontwikkeling en
verbreding van onze pijplijn en expansie door de inzet van onze eigen expertise. Te denken
valt hierbij aan de in-licentiëring van OTL-105 van Orchard Therapeutics in juli 2021. OTL105 is een experimentele gentherapie die erfelijk angio-oedeem zou kunnen genezen.
Daarnaast investeren we in toenemende mate in de voorbereidingen op de lancering van
leniolisib in het vierde kwartaal van 2022, onder voorbehoud van goedkeuring door de
toezichthoudende instanties.
Ik kijk uit naar de data van de registratiestudie met leniolisib, die we begin 2022
verwachten. Leniolisib kan het leven van patiënten met APDS, een zeldzame
immuunsysteem-aandoening, substantieel verbeteren en biedt Pharming een mogelijk
transformerend commercieel perspectief.”

Operationele hoofdpunten (Q3 2021)

• Strategische samenwerking met Orchard Therapeutics, een wereldwijde leider op het
gebied van gentherapie, voor het onderzoeken, ontwikkelen, produceren en
commercialiseren van OTL-105, een nieuwe experimentele ex-vivo autologe
hematopoëtische stamcel (HSC) -gentherapie voor de behandeling van erfelijk angiooedeem (HAE). OTL-105 is ontworpen om het niveau C1-esteraseremmer (C1INH) in het
bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van HAE-aanvallen.
• Exclusieve licentieovereenkomst met NewBridge Pharmaceuticals voor de distributie van
RUCONEST® in het Midden-Oosten en Noord-Afrika.
• Topline-resultaten van twee gerandomiseerde, open-label, gecontroleerde, klinische
pilot-studies met patiënten die in het ziekenhuis waren opgenomen met COVID-19 en
werden behandeld met RUCONEST® ter preventie van een ernstige SARS-CoV-2-infectie.
De resultaten van deze onderzoeken ondersteunen de initiële hypothese van Pharming
over de noodzaak van het onder controle houden van het hyper-inflammatoire proces bij
patiënten met een ernstige COVID-19-infectie. De resultaten worden geanalyseerd ter
voorbereiding op het ontwerp van toekomstige klinische studies met RUCONEST® voor de
behandeling van COVID-19 en andere niet-COVID-19-aandoeningen.
• Voortgaande investeringen in de pijplijn, waaronder aanzienlijke bedragen in de
voorbereidingen op de lancering van leniolisib, die wordt verwacht in het vierde kwartaal
van 2022, afhankelijk van goedkeuring door toezichthoudende instanties.

Vertraagd	31 jan 2025 17:35
Koers	0,866
Verschil	+0,001 (+0,12%)
Hoog	0,868
Laag	0,861
Volume	1.352.024
Volume gemiddeld	5.546.696
Volume gisteren	1.449.334

21 jan	Pharming stemt over nieuwe CEO
21 jan	Pharming presenteert nieuwe CEO
16 jan	Fundlogic verkoopt bijna geheel belan...	4
15 jan	Fundlogic flink groter in Pharming	1
07 jan	DWS meldt groter belang in Pharming
31 dec	Morgan Stanley groter in Pharming
23 dec	CEO: Pharming koopt met KL1333 van Ab...
19 dec	RBC verhoogt koersdoel Pharming fors
16 dec	Afwachtend begin van Super Central Ba...
15 dec	CEO De Vries: Pharming dicht bij over...

Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Facts II

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

Pharming nieuws